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Uso no mundo real de novos tratamentos em pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA): uma revisão retrospectiva de gráficos em vários locais de pacientes pediátricos com SMA fora dos Estados Unidos

11 de dezembro de 2023 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Este estudo descritivo global, retrospectivo e não intervencionista de revisão de prontuários médicos (MCR) coletou dados em nível de paciente em regiões fora dos EUA.

O estudo exigiu uma recolha repetida de dados nas datas de acompanhamento desde o início do tratamento com nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi (OA) e/ou risdiplam. No início da recolha de dados, a equipa do estudo contactou os prestadores de cuidados de saúde (HCP) envolvidos no tratamento de pacientes pediátricos com AME para participarem neste estudo. Os médicos dos países participantes realizaram um MCR retrospectivo de pacientes pediátricos com diagnóstico de AME que foram tratados com pelo menos um dos três novos tratamentos modificadores da doença (DMTs): nusinersen, OA e/ou risdiplam.

Todos os dados de atendimento de saúde, ou seja, internações de emergência e internação, cirurgia e consultas ambulatoriais de pacientes recrutados, incluindo seu tratamento com nusinersen, OA e/ou risdiplam, foram abstraídos para compreender os padrões de tratamento de acordo com a prática clínica de rotina para o gerenciamento de SMA em todo o mundo . A primeira data de administração inicial de 1 dos 3 medicamentos alvo foi utilizada como a “data índice”. Com base nisso, a captação de registros foi realizada por meio de um MCR retrospectivo durante o período pré-índice, na data do índice e no período pós-índice.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

162

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Bannockburn, Illinois, Estados Unidos, 60015
        • Novartis

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este foi um estudo de coorte retrospectivo e não intervencionista.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de AME.
  • Com idade inferior a 5 anos na data do índice.
  • Tratamento iniciado com nusinersen ou onasemnogene abeparvovec-xioi ou risdiplam ou qualquer combinação deles durante o período de identificação.
  • Disponibilidade de informações médicas no prontuário para pelo menos 1 consulta antes do início do tratamento com o(s) tratamento(s) alvo.

Critério de exclusão:

Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Monoterapia com OA
Monoterapia com Nusinersen
Outros DMTs mudaram para OA
Complemento OA de outros DMTs
Combinação, outros DMTs com OA
Outra sequência de tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número e proporção de pacientes do sexo masculino
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes do sexo feminino
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por raça
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por tipo de seguro
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por categoria de idade gestacional ao nascer
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por país
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes com triagem pré-natal realizada e confirmada para AME
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes submetidos à triagem neonatal para AME
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes que apresentam sintomas relacionados à AME antes do início do primeiro DMT (medicamento índice)
Prazo: Linha de base
Linha de base
Idade média de início dos sintomas relacionados à AME experimentados antes do início do primeiro DMT
Prazo: Linha de base
Linha de base
Idade média no diagnóstico genético de SMA
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes que tiveram como teste genético de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1)
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por categoria de resultado de teste genético SMN1
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes que tiveram teste genético de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2)
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por número de cópias do gene SMN2
Prazo: Linha de base
Linha de base
Número e proporção de pacientes por tipo de AME no momento do diagnóstico
Prazo: Linha de base
Linha de base
Peso corporal médio
Prazo: Linha de base
Linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para a primeira melhoria da última avaliação pré-índice/pré-mudança
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Tempo desde o pré-índice/última pré-troca até a última consulta de acompanhamento com dados disponíveis para as taxas gerais de marcos motores do desenvolvimento
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Número e proporção de pacientes que alcançaram pelo menos uma vez ≥ 1 ponto de aumento no exame neurológico infantil de Hammersmith: Seção 2 (HINE-2, marcos motores)
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
O HINE-2 avalia marcos motores e inclui 8 categorias: preensão voluntária, capacidade de chutar em posição supina, controle de cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé e andar. As pontuações gerais podem variar de 0 a 26. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até aproximadamente 5 anos
Número e proporção de pacientes que alcançaram pelo menos uma vez aumento ≥ 3 pontos na Escala Motora Funcional Expandida de Hammersmith (HFMSE)
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até aproximadamente 5 anos
Número e proporção de pacientes que atingiram pelo menos uma vez ≥ 3 pontos de redução no HFMSE
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até aproximadamente 5 anos
Número e proporção de pacientes que mantiveram alteração na pontuação ±3 pontos no HFMSE
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até aproximadamente 5 anos
Mudança na pontuação por mês no HFMSE
Prazo: Linha de base até aproximadamente 5 anos
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Linha de base até aproximadamente 5 anos
Estimativa da pontuação HFMSE por ponto de tempo durante o pós-período, ajustada para o último pré-valor
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
O HFMSE é uma avaliação específica validada da AME, desenvolvida para uso em crianças com AME para fornecer informações objetivas sobre a capacidade motora e a progressão clínica. O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapaz de realizar) a 2 (realiza sem modificação/adaptação/compensação). As pontuações totais variam de 0 a 66. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora.
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que alcançaram pelo menos uma vez ≥ 1 ponto de aumento no Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP INTEND)
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
As pontuações do CHOP INTEND podem variar de 0 a 64, onde 64 é a pontuação máxima possível. Uma pontuação mais alta indica função motora maior/melhor.
Até aproximadamente 5 anos
Número e proporção de pacientes que alcançaram pelo menos uma vez ≥4 pontos de aumento no CHOP INTEND
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
As pontuações do CHOP INTEND podem variar de 0 a 64, onde 64 é a pontuação máxima possível. Uma pontuação mais alta indica função motora maior/melhor.
Até aproximadamente 5 anos
Mudança na pontuação por mês no CHOP INTEND
Prazo: Linha de base até aproximadamente 5 anos
As pontuações do CHOP INTEND podem variar de 0 a 64, onde 64 é a pontuação máxima possível. Uma pontuação mais alta indica função motora maior/melhor.
Linha de base até aproximadamente 5 anos
Estimativa de pontuação por ponto de tempo durante o pós-período, ajustada para o último pré-valor no CHOP INTEND
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
As pontuações do CHOP INTEND podem variar de 0 a 64, onde 64 é a pontuação máxima possível. Uma pontuação mais alta indica função motora maior/melhor.
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes sem quaisquer déficits craniofaciais durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram pelo menos um déficit craniofacial durante o período pós-índice, incluindo abertura bucal reduzida, sobremordida, palato estreito/arqueado alto e outros déficits craniofaciais
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que permaneceram livres de qualquer suporte não oral durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que não permaneceram livres de qualquer suporte não oral durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram constipação pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram déficit de crescimento ou baixo peso pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes de acordo com a pontuação da Escala de Ingestão Oral Pediátrica Funcional (p-FOIS) nos momentos de interesse
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que tiveram melhora (o escore p-FOIS aumentou em pelo menos 1 ponto entre os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que tiveram declínio (a pontuação p-FOIS diminuiu em pelo menos 1 ponto entre os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (a pontuação p-FOIS manteve-se estável entre os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com status desconhecido (pontuação p-FOIS desconhecida/ausente em qualquer um dos momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com p-FOIS <3 nos momentos de interesse na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com p-FOIS ≥ 3 nos momentos de interesse na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que alcançaram (pacientes que passaram da categoria p-FOIS < 3 para a categoria p-FOIS ≥ 3 entre os momentos de interesse) na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que perderam (pacientes que passaram da categoria p-FOIS ≥ 3 para p-FOIS <3 entre os momentos de interesse) na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que permaneceram na categoria p-FOIS <3 entre os momentos de interesse) na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que permaneceram na categoria p-FOIS ≥ 3 entre os momentos de interesse) na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com pontuação p-FOIS desconhecida (desconhecida/ausente em qualquer um dos momentos de interesse) na categoria de deglutição funcional
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com p-FOIS <4 nos momentos de interesse na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com p-FOIS ≥ 4 nos momentos de interesse na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que alcançaram (pacientes que passaram da categoria p-FOIS <4 para p-FOIS ≥ 4 entre os momentos de interesse) na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que perderam (pacientes que passaram da categoria p-FOIS ≥ 4 para p-FOIS <4 entre os momentos de interesse) na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que permaneceram na categoria p-FOIS<4 entre os momentos de interesse) na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que permaneceram na categoria p-FOIS≥ 4 entre os momentos de interesse) na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com status desconhecido (pontuação p-FOIS desconhecida/ausente em qualquer um dos momentos de interesse) na categoria de nutrição oral total
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
A pontuação p-FOIS varia de 1 (nada tomado por via oral) a 6 (ingestão oral adequada à idade).
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes sem avaliação da deglutição no período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes com pelo menos uma avaliação da deglutição durante o período pós-índice, incluindo o tipo de avaliação da deglutição
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes com pelo menos 1 sintoma de interesse relacionado à alimentação no período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Os sintomas de interesse foram tosse/engasgo com líquidos; tosse/engasgo com sólidos; tempos de alimentação prolongados; cansaço ao comer; dificuldades para engolir ou alimentar; dificuldade em mastigar; e molhado/gorgolejo depois de comer.
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes sem qualquer sinal de aspiração no período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes com pelo menos 1 sinal de aspiração no período pós-índice para cada uma das seguintes consistências: líquidos finos; líquidos néctares (levemente espessos); líquidos de mel (moderadamente espessos); purê; sólido
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes sem déficit de deglutição no período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram regurgitação nasal pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que não iniciaram a deglutição pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram resíduo faríngeo pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram aspiração pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que sofreram penetração pelo menos uma vez durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que conseguiram beber líquidos ralos durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que conseguiram beber néctar ralo durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que conseguiram beber néctar durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que puderam beber mel durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que relataram pelo menos uma vez os seguintes déficits relacionados ao choro/voz do paciente durante o período pós-índice: não audível; silencioso/fraco/difícil de ouvir; molhado/gorduroso; ofegante; desconhecido/não relatado
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que não sentiram fadiga ao falar ao longo do dia durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que experimentaram pelo menos uma vez fadiga ao falar ao longo do dia durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram pelo menos uma vez sinais clínicos de aspiração durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que tiveram pelo menos uma vez problemas de mastigação durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que experimentaram pelo menos uma vez aversão/desinteresse em comer ou beber
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que experimentaram pelo menos uma vez preocupação com ingestão insuficiente de nutrientes orais
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes por categoria de marco máximo de fala alcançado no período pós-índice.
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram sinais clínicos de aspiração nos momentos de interesse
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com melhora (pacientes que apresentaram sinais clínicos de aspiração no primeiro momento de interesse e perderam no próximo ponto de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com declínio (pacientes que não apresentavam quaisquer sinais clínicos de aspiração no primeiro momento de interesse e ganharam no próximo ponto de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes sem sinais clínicos de aspiração em ambos os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes com sinais clínicos de aspiração em ambos os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com status desconhecido (pacientes com sinais clínicos de aspiração desconhecidos/ausentes em qualquer um dos momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que sentiram fadiga ao comer nos momentos de interesse
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com melhora (pacientes que sentiram fadiga ao comer no primeiro momento de interesse e não sentiram fadiga no próximo ponto de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com declínio (pacientes que não sentiram fadiga ao comer no primeiro momento de interesse e experimentaram isso no próximo ponto de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que não sentiram fadiga ao comer em ambos os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que sentiram fadiga ao comer em ambos os momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com status desconhecido (pacientes com experiência desconhecida/ausente de fadiga ao comer em qualquer um dos momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes por cada categoria de marco máximo de fala alcançado nos momentos de interesse
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com melhora (pacientes que tiveram o arrulhar como marco máximo de fala no primeiro ponto temporal de interesse e alcançaram pelo menos mais 1 marco de fala no próximo ponto temporal de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com declínio nos marcos da fala
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Declínio foi definido como pacientes que apresentavam combinação de consoantes e vogais; balbuciar palavra(s); combinar 2 palavras; fala compreendida pelos familiares; ou fala entendida por ouvintes desconhecidos como um marco máximo de fala no primeiro ponto de interesse e arrulhar no próximo ponto de interesse.
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes que mantiveram o status (pacientes que permaneceram arrulhando entre os pontos temporais de interesse ou pacientes que permaneceram na 'combinação de consoantes e vogais' ou acima entre os pontos temporais de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com status desconhecido (pacientes com marco máximo de fala desconhecido/ausente em qualquer um dos momentos de interesse)
Prazo: Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Linha de base, 3, 6 e 12 meses
Número e proporção de pacientes com avaliação pulmonar normal no período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes com pelo menos uma avaliação pulmonar anormal durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram pelo menos uma vez sintomas de anomalia torácica durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram pelo menos uma vez pneumonia ou doença respiratória durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que apresentaram pelo menos uma vez sintomas respiratórios paradoxais durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que utilizaram dispositivos de apoio para sentar e mobilidade durante o período pós-índice
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que utilizaram pelo menos uma vez os seguintes dispositivos de suporte para sentar e locomoção durante o período pós-índice: estrutura em pé; dispositivo de posicionamento; sistema de assento adaptativo; treinador de marcha; andador; cadeira de rodas; lambreta; outro
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Tempo desde a data do índice até a primeira melhora inicial na função motora
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes que tiveram melhora geral no final do período pós-índice, de acordo com a avaliação dos médicos para impressão geral, função motora, função respiratória e função de deglutição
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes por status de sobrevivência
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos
Número e proporção de pacientes por causa de morte
Prazo: Até aproximadamente 15 anos
Até aproximadamente 15 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

30 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Estimado)

21 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

21 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • COAV101A12402

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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