Studio sull'efficacia e sulla sicurezza di OATD-01 in pazienti con sarcoidosi polmonare attiva
5 dicembre 2025 aggiornato da: Molecure S.A.
Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di una somministrazione di 12 settimane di OATD-01, un inibitore orale della chitinasi-1 (CHIT1), per il trattamento della sarcoidosi polmonare attiva (il Studio KITE)
Si tratta di uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, adattivo, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) di OATD-01 nel trattamento di soggetti con sarcoidosi polmonare.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Soggetti adulti (≥ 18 anni di età) con diagnosi di sarcoidosi polmonare sintomatica e processo granulomatoso attivo catturato mediante imaging con tomografia a emissione di positroni/tomografia computerizzata con [18F]fluorodesossiglucosio ([18F]FDG PET/CT), naïve al trattamento o precedentemente trattati ma attualmente non trattati , saranno arruolati nello studio. La diagnosi di sarcoidosi polmonare si baserà sui criteri diagnostici per la sarcoidosi polmonare raccomandati dall'American Thoracic Society (ATS, 2020).
I soggetti verranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere OATD-01 o placebo per 12 settimane. Per l'analisi statistica verrà applicata una stratificazione della popolazione dello studio basata sul precedente stato di trattamento per la sarcoidosi (precedentemente trattata/naïve al trattamento), senza limitazione del rapporto tra i gruppi di soggetti. Le condizioni in doppio cieco verranno mantenute per tutta la durata del trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
96
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Theodoros Charitos, MD
- Numero di telefono: +48789125928
- Email: t.charitos@molecure.com
Luoghi di studio
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Vejle, Danimarca, 7100
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Bobigny, Francia, 93000
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Montpellier, Francia, 34295
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Essen, Germania, 45239
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Mainz-GE, Germania, 55131
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Corfu, Grecia, 49100
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Heraklion, Grecia, 71500
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Pátrai, Grecia, 26500
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Bergen, Norvegia, 5009
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Oslo, Norvegia, 1478
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Nieuwegein, Olanda, 3435 CM
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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London, Regno Unito, SW3 6JY
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66062
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Ritirato
- Molecure Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- Molecure Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile e femminile con sarcoidosi polmonare attiva sintomatica (diagnosi definitiva di sarcoidosi polmonare attiva secondo le linee guida ATS)
- Naïve al trattamento o precedentemente trattati (nessun limite di reclutamento)
- Coinvolgimento del parenchima polmonare alla PET/TC con [18F]FDG
Criteri di esclusione:
- Necessità di inizio immediato della terapia standard per la sarcoidosi polmonare
- Cardiaca o neurosarcoidosi
- Storia della sindrome di Löfgren attiva
- Malattia polmonare clinicamente significativa diversa dalla sarcoidosi (ad es. tubercolosi, asma, broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattia polmonare interstiziale, cancro ai polmoni) o qualsiasi malattia sistemica infiammatoria o immunologica in corso diversa dalla sarcoidosi
Terapia farmacologica sistemica o inalatoria (compresa quella sperimentale) potenzialmente efficace per la sarcoidosi (sia polmonare che di altra malattia), ad eccezione di una delle seguenti:
- corticosteroidi ricevuti non oltre 3 mesi prima dell'arruolamento
- immunosoppressori o agenti anti-TNF (Tumor Necrosis Factor) (o altri trattamenti antinfiammatori/antifibrotici) ricevuti non oltre 4 mesi prima dell'arruolamento
- Indicazione del trattamento sistemico in caso di localizzazione extrapolmonare della sarcoidosi (ad esempio, neurologica)
- Condizioni cardiache: prolungamento dell'intervallo QTcF, aritmia cardiaca (diversa dall'aritmia sopraventricolare non sostenuta), insufficienza cardiaca (classe III o IV della New York Heart Association) e/o ipertrofia miocardica nota o frazione di eiezione del ventricolo sinistro <50% nella risonanza magnetica cardiaca
- Neurosarcoidosi nota o neuropatia delle piccole fibre o condizioni mediche che causano atassia primaria
- Anomalie di laboratorio: bilirubina, transaminasi, fosfatasi alcalina (ALP) anormali, clearance della creatinina (CrCL) Ipokaliemia, ipocalcemia (<2,1 mmol/L), marcata iperglicemia a digiuno allo screening
- Diabete non controllato allo screening con glicemia superiore a 8,3 mmol/L o altre controindicazioni alla somministrazione di [18F]FDG e/o alla procedura PET (inclusa temperatura corporea >37°C e qualsiasi malattia metabolica che incida sul metabolismo energetico dei muscoli) come descritto nel documento Protocollo PET
- Positività nota per il virus dell'immunodeficienza umana (anticorpi HIV 1/2), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) o rilevata allo screening
- Malattia sistemica grave e non controllata (ad es. malattia cardiovascolare, polmonare, tiroidea, renale o metabolica) allo screening o altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del soggetto o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
- Fumatore attuale di più di 5 sigarette o sigarette elettroniche al giorno o utilizzatore di alternative al rilascio di nicotina (cerotti, gomme da masticare, ecc.)
- Farmaci vietati: trattamento attuale con farmaci con effetto di prolungamento dell'intervallo QT, diuretici tiazidici, forti inibitori e/o induttori del CYP3A4, forti inibitori della glicoproteina P e/o BCRP, farmaci che sono substrati sensibili di OCT1, MATE1, MATE2K, OAT3 con una stretta terapia indice
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio attivo
I soggetti riceveranno OATD-01 sotto forma di compresse rivestite con film da 25 mg per somministrazione orale una volta al giorno per 12 settimane
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OATD-01 è un inibitore orale della chitinasi-1 (CHIT1)
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Comparatore placebo: Braccio placebo
I soggetti riceveranno il placebo sotto forma di compresse rivestite con film per somministrazione orale una volta al giorno per 12 settimane
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Compresse placebo corrispondenti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dopo 12 settimane di trattamento, ovvero dalla visita basale (randomizzazione) alla visita di fine trattamento (EOT).
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Risposta classificata come risposta completa, risposta parziale, malattia stabile e malattia progressiva in base alle variazioni del volume di captazione standard (SUV) nella captazione di {18F]FDG-PET/CT al di sopra del livello di fondo (parenchima polmonare/aorta ascendente) nelle lesioni target polmonari e eventuali nuove lesioni.
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Dopo 12 settimane di trattamento, ovvero dalla visita basale (randomizzazione) alla visita di fine trattamento (EOT).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione dell'infiammazione granulomatosa totale
Lasso di tempo: Dopo 12 settimane di trattamento, ovvero dalla visita basale (randomizzazione) alla visita EOT.
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Valutazione mediante imaging PET/CT [18F]FDG, quantificata come variazione percentuale del SUV massimo, medio, di picco (SUVmax, SUVmean, SUVpeak) e del volume delle lesioni nel parenchima polmonare, nei linfonodi mediastinici/ilari e nelle sedi extratoraciche.
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Dopo 12 settimane di trattamento, ovvero dalla visita basale (randomizzazione) alla visita EOT.
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Funzione polmonare Capacità Vitale Forzata (FVC)
Lasso di tempo: Alla visita di screening e nel corso di 12 settimane di trattamento - alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Variazione assoluta della FVC (% prevista).
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Alla visita di screening e nel corso di 12 settimane di trattamento - alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Funzione polmonare Volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Alla visita di screening e nel corso di 12 settimane di trattamento - alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Variazione assoluta del FEV1 (% del predetto).
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Alla visita di screening e nel corso di 12 settimane di trattamento - alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Valutazione della qualità della vita
Lasso di tempo: Valutato alla visita basale (randomizzazione) e dopo 12 settimane di trattamento (visita EOT) o partecipazione allo studio (visita della settimana 12).
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Cambiamento nella qualità della vita misurata dai punteggi Kings Sarcoidosis Questionnaire General e Lung (KSQ GENERAL e LUNG).
Intervallo di ciascun modulo 0-100, 100= miglior stato di salute.
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Valutato alla visita basale (randomizzazione) e dopo 12 settimane di trattamento (visita EOT) o partecipazione allo studio (visita della settimana 12).
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Scala di valutazione della fatica (FAS)
Lasso di tempo: Valutato alla visita basale (randomizzazione) e dopo 12 settimane di trattamento (visita EOT) o partecipazione allo studio (visita della settimana 12).
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Variazione del punteggio totale FAS.
Intervallo: 10 (nessuna fatica) - 50 (fatica estrema).
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Valutato alla visita basale (randomizzazione) e dopo 12 settimane di trattamento (visita EOT) o partecipazione allo studio (visita della settimana 12).
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Registrato dal momento della firma del consenso informato e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di OATD-01/Placebo.
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Occorrenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi, eventi avversi di particolare interesse (AESI), TEAE che portano alla sospensione e TEAE che portano alla morte.
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Registrato dal momento della firma del consenso informato e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di OATD-01/Placebo.
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Test di laboratorio
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Presenza di anomalie dei parametri di laboratorio (ematologia e biochimica) clinicamente significative (numero di soggetti con valori di laboratorio anormali clinicamente significativi).
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Segni vitali - Pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita di follow-up (UP).
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Variazione media della pressione arteriosa sistolica.
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita di follow-up (UP).
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Segni vitali - Pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Variazione media della pressione arteriosa diastolica.
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Segni vitali
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Variazione media della frequenza cardiaca.
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Segni vitali - Frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP
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Variazione media della frequenza respiratoria
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP
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Elettrocardiografia
Lasso di tempo: ECG a 12 derivazioni misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o di partecipazione allo studio: alla visita di randomizzazione, alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP. Registrazioni ECG di 2 settimane nelle 24 ore alle settimane 0, 4 e 8 dopo la randomizzazione.
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Presenza di eventuali anomalie clinicamente significative (numero di pazienti con anomalie del ritmo cardiaco, dell'intervallo PR, dell'intervallo QTcF o dell'intervallo di larghezza QRS clinicamente significative) nell'elettrocardiografia a 12 derivazioni (ECG) o nell'ECG a 24 ore.
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ECG a 12 derivazioni misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o di partecipazione allo studio: alla visita di randomizzazione, alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP. Registrazioni ECG di 2 settimane nelle 24 ore alle settimane 0, 4 e 8 dopo la randomizzazione.
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Elettrocardiografia - parametri specifici
Lasso di tempo: Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Presenza di: a) QTcF >450 ms (maschi), >470 ms (femmine) e >500 ms (qualsiasi sesso) b) Variazione rispetto al basale del QTcF >30 ms e >60 ms c) Anomalie del ritmo cardiaco comprese aritmie sopraventricolari, aritmie ventricolari e tachicardie ventricolari non sostenute.
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Misurato allo screening e nel corso di 12 settimane di trattamento o partecipazione allo studio: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 2 di trattamento, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 (EOT) e a qualsiasi visita FUP.
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Fertilità maschile
Lasso di tempo: Misurato alla visita basale (randomizzazione) e alla settimana 8 o settimana 12 (EOT) di trattamento.
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Comparsa di un'anomalia clinicamente significativa dei parametri spermatici e/o della concentrazione di testosterone libero nei maschi (test facoltativo)
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Misurato alla visita basale (randomizzazione) e alla settimana 8 o settimana 12 (EOT) di trattamento.
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Stato neurologico
Lasso di tempo: TEAE rilevati durante 12 settimane di trattamento o di partecipazione allo studio - dalla visita basale (randomizzazione) e fino alla visita FUP 7-10 giorni dopo l'ultima dose
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Presenza di TEAE di anomalie della sensibilità o atassia.
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TEAE rilevati durante 12 settimane di trattamento o di partecipazione allo studio - dalla visita basale (randomizzazione) e fino alla visita FUP 7-10 giorni dopo l'ultima dose
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Funzionalità tiroidea e renale
Lasso di tempo: Anomalie clinicamente significative rilevate durante 12 settimane di trattamento: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Proporzione di soggetti con parametri tiroidei clinicamente significativi (ormone stimolante la tiroide [TSH], triiodotironina libera [FT3] e tiroxina libera [FT4] e parametri di funzionalità renale [azoto ureico nel sangue (BUN)/urea totale, creatinina, clearance della creatinina (CrCL) ].
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Anomalie clinicamente significative rilevate durante 12 settimane di trattamento: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Valutazione farmacocinetica
Lasso di tempo: Misurato durante 2 settimane di trattamento: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Concentrazioni plasmatiche medie di OATD-01.
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Misurato durante 2 settimane di trattamento: alla visita basale (randomizzazione), alla settimana 4 di trattamento, alla settimana 8 e alla settimana 12 (EOT).
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Piotr Iwanowski, MD, CMO
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 marzo 2024
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 dicembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 gennaio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
12 gennaio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Ipersensibilità
- Malattie linfatiche
- Malattie linfoproliferative
- Malattie polmonari, interstiziale
- Ipersensibilità, ritardata
- Malattie emiche e linfatiche
- Sarcoidosi, polmonare
- Sarcoidosi
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- OATD-01
Altri numeri di identificazione dello studio
- OATD-01-C-03
- 2023-506642-23 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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