활동성 폐 유육종증 환자에서 OATD-01의 효능 및 안전성 연구
2024년 4월 10일 업데이트: Molecure S.A.
활동성 폐 사르코이도증 치료를 위한 치티나제-1(CHIT1)의 경구 억제제인 OATD-01의 12주간 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구( KITE 연구)
이는 활성 질환이 있는 대상체의 치료에서 OATD-01의 효능, 안전성, 내약성, 약력학(PD) 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 적응형, 다기관 연구입니다. 폐유육종증.
연구 개요
상세 설명
증상이 있는 폐유육종증 및 [18F]플루오로데옥시글루코스 양전자 방출 단층촬영/컴퓨터 단층촬영([18F]FDG PET/CT) 영상, 치료 경험이 없거나 이전에 치료를 받았지만 현재 치료를 받지 않은 활동성 육아종성 과정으로 진단된 성인 피험자(≥ 18세) , 연구에 등록됩니다. 폐유육종증의 진단은 미국흉부학회(ATS, 2020)에서 권장하는 폐유육종증 진단 기준을 기반으로 합니다.
피험자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 12주 동안 OATD-01 또는 위약을 투여받게 됩니다. 유육종증에 대한 이전 치료 상태(이전에 치료받은/치료 경험이 없는)를 기반으로 한 연구 모집단의 계층화는 대상 그룹 간의 비율에 대한 제한 없이 통계 분석에 적용될 것입니다. 전체 치료 기간 동안 이중 맹검 조건이 유지됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
98
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Theodoros Charitos, MD
- 전화번호: +48789125928
- 이메일: t.charitos@molecure.com
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
- 모병
- Molecure Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66062
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21224
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Molecure Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- 모병
- Molecure Investigative Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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Birmingham, 영국, B15 2GW
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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Edinburgh, 영국, EH16 4SA
- 모병
- Molecure Investigative Site
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London, 영국, SE5 9RS
- 아직 모집하지 않음
- Molecure Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 활동성 증상이 있는 폐 사르코이드증이 있는 남성 및 여성 피험자(ATS 지침에 따라 활동성 폐 사르코이드증의 명확한 진단)
- 치료 경험이 없거나 이전에 치료를 받은 환자(모집 상한선 없음)
- [18F]FDG PET/CT의 실질 폐 침범
제외 기준:
- 폐유육종증에 대한 표준 치료 요법의 즉각적인 시작 요구 사항
- 심장 또는 신경유육종증
- 뢰프그렌 증후군의 병력/활동성
- 유육종증 이외의 임상적으로 중요한 폐질환(예: 결핵, 천식, 만성폐쇄성폐질환, 간질성 폐질환, 폐암) 또는 유육종증 이외의 현재 염증성 또는 면역학적 전신 질환
다음 중 하나를 제외하고 유육종증(폐 질환이든 기타 질환이든)에 대한 잠재적으로 효과적인 전신 또는 흡입 약리학적(시험 포함) 치료법:
- 등록 전 3개월 이내에 코르티코스테로이드를 투여받았습니다.
- 등록 전 4개월 이내에 받은 면역억제제 또는 항종양괴사인자(TNF) 제제(또는 기타 항염증/항섬유증 치료)
- 유육종증의 폐외 위치(예: 신경학적)인 전신 치료 적응증
- 심장 질환: QTcF 간격 연장, 심장 부정맥(비지속성 심실상 부정맥 제외), 심부전(뉴욕 심장 협회 클래스 III 또는 IV) 및/또는 알려진 심근 비대 또는 심장 MRI에서 좌심실 박출률 <50%
- 알려진 신경유육종증이나 소섬유 신경병증 또는 원발성 운동실조를 유발하는 의학적 상태
- 실험실 이상: 비정상적인 빌리루빈, 트랜스아미나제, 알칼리성 포스파타제(ALP), 크레아티닌 청소율(CrCL) 저칼륨혈증 저칼슘혈증(<2.1mmol/L), 스크리닝 시 현저한 공복 고혈당증
- 8.3mmol/L를 초과하는 혈장 포도당 또는 [18F]FDG 투여 및/또는 PET 시술에 대한 기타 금기 사항(체온 >37°C 및 근육의 에너지 대사에 영향을 미치는 모든 대사 질환 포함)으로 스크리닝 시 조절되지 않는 당뇨병 PET 프로토콜
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV 1/2 항체), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 대해 양성으로 알려졌거나 선별검사에서 검출된 경우
- 스크리닝 시 심각하고 조절되지 않는 전신 질환(예: 심혈관, 폐, 갑상선, 신장 또는 대사 질환) 또는 연구자의 의견에 피험자의 안전이나 연구에 참여하는 피험자의 능력을 손상시킬 수 있는 기타 상태
- 현재 하루 5개비 이상의 담배 또는 전자담배를 피우는 흡연자 또는 니코틴 방출 대체제(패치, 츄잉껌 등) 사용자
- 금지 약물: QT 연장 효과가 있는 약물, 티아지드 이뇨제, 강력한 CYP3A4 억제제 및/또는 유도제, P-당단백질 및/또는 BCRP 강력한 억제제, 치료 범위가 좁은 OCT1, MATE1, MATE2K, OAT3의 민감한 기질인 약물을 사용한 현재 치료 색인
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 액티브 암
피험자는 12주 동안 1일 1회 경구 투여용 OATD-01 25mg 필름 코팅 정제를 투여받게 됩니다.
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OATD-01은 치티나제-1(CHIT1)의 경구 억제제입니다.
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위약 비교기: 위약군
피험자는 12주 동안 1일 1회 경구 투여용 필름 코팅 정제로 위약을 투여받게 됩니다.
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일치하는 위약 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 반응
기간: 12주간의 치료 후, 즉 기준선(무작위화) 방문부터 치료 종료(EOT) 방문까지.
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폐 표적 병변에서 배경(폐 실질/상행 대동맥) 위의 {18F]FDG-PET/CT에 대한 흡수의 표준 흡수량(SUV) 변화에 기초하여 완전 반응, 부분 반응, 안정 질환 및 진행성 질환으로 분류된 반응 새로운 병변.
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12주간의 치료 후, 즉 기준선(무작위화) 방문부터 치료 종료(EOT) 방문까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 육아종성 염증 평가
기간: 치료 12주 후, 즉 기준선(무작위화) 방문부터 EOT 방문까지.
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[18F]FDG PET/CT 영상에 의한 평가는 최대, 평균, 최고 SUV(SUVmax, SUVmean, SUVpeak)의 변화율과 폐 실질, 종격동/문문 림프절 및 흉부외 위치의 병변 부피로 정량화됩니다.
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치료 12주 후, 즉 기준선(무작위화) 방문부터 EOT 방문까지.
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폐 기능 강제 폐활량(FVC)
기간: 스크리닝 방문 및 12주 이상의 치료 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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FVC의 절대 변화(% 예측).
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스크리닝 방문 및 12주 이상의 치료 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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폐 기능 1초 동안 강제 호기량(FEV1)
기간: 스크리닝 방문 및 12주 이상의 치료 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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FEV1의 절대 변화(% 예측).
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스크리닝 방문 및 12주 이상의 치료 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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삶의 질 평가
기간: 기준선(무작위화) 방문 시와 치료 12주 후(EOT 방문) 또는 연구 참여(12주차 방문) 후에 평가됩니다.
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Kings Sarcoidosis Questionnaire General 및 Lung(KSQ GENERAL 및 LUNG) 점수로 측정한 삶의 질 변화.
각 모듈의 범위는 0-100, 100= 최상의 상태입니다.
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기준선(무작위화) 방문 시와 치료 12주 후(EOT 방문) 또는 연구 참여(12주차 방문) 후에 평가됩니다.
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피로 평가 척도(FAS)
기간: 기준선(무작위화) 방문 시와 치료 12주 후(EOT 방문) 또는 연구 참여(12주차 방문) 후에 평가됩니다.
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FAS 총점의 변화.
범위: 10(피로 없음) - 50(극도의 피로).
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기준선(무작위화) 방문 시와 치료 12주 후(EOT 방문) 또는 연구 참여(12주차 방문) 후에 평가됩니다.
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부작용
기간: 사전 동의 서명 시점부터 OATD-01/위약의 마지막 투여 후 30일까지 기록되었습니다.
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치료 관련 이상사례(TEAE), 심각한 이상사례, 특별 관심 대상 이상사례(AESI), 중단으로 이어지는 TEAE 및 사망으로 이어지는 TEAE의 발생.
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사전 동의 서명 시점부터 OATD-01/위약의 마지막 투여 후 30일까지 기록되었습니다.
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실험실 테스트
기간: 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문 시, 치료 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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임상적으로 유의미한 실험실(혈액학 및 생화학) 매개변수 이상 발생(임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치를 가진 피험자의 수).
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선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문 시, 치료 2주차, 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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활력 징후 - 수축기 혈압
기간: 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 후속 조치(UP) 방문 시
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수축기 혈압의 평균 변화.
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선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 후속 조치(UP) 방문 시
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활력 징후 - 확장기 혈압
기간: 기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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확장기 혈압의 평균 변화.
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기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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활력 징후
기간: 기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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심박수의 평균 변화.
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기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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활력 징후 - 호흡수
기간: 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시
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호흡수의 평균 변화
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선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정 - 기준선(무작위화) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시
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심전도검사
기간: 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정된 12-리드-ECG - 무작위 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시. 무작위 배정 후 0주차, 4주차, 8주차에 2주 24시간 ECG 기록.
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12리드 심전도(ECG) 또는 24시간 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상(임상적으로 유의미한 심장 박동, PR 간격, QTcF 간격 또는 QRS 폭 간격 이상이 있는 환자 수)의 발생.
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선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정된 12-리드-ECG - 무작위 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시. 무작위 배정 후 0주차, 4주차, 8주차에 2주 24시간 ECG 기록.
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심전도 - 특정 매개변수
기간: 기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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다음의 발생: a) QTcF >450ms(남성), >470ms(여성) 및 >500ms(모든 성별) b) QTcF >30ms 및 >60ms의 기준선 대비 변화 c) 심실상부정맥을 포함한 심장 박동 이상, 심실성 부정맥, 및 비지속성 심실성 빈맥.
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기준선(무작위) 방문, 치료 2주차, 4주차, 8주차, 12주차(EOT) 및 모든 FUP 방문 시 선별검사 및 12주 이상의 치료 또는 연구 참여 시 측정됩니다.
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남성 불임
기간: 기준선(무작위화) 방문 시점과 치료 8주차 또는 12주차(EOT)에 측정되었습니다.
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남성의 정자 매개변수 및/또는 유리 테스토스테론 농도에 임상적으로 유의미한 이상이 발생하는 경우(선택적 검사)
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기준선(무작위화) 방문 시점과 치료 8주차 또는 12주차(EOT)에 측정되었습니다.
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신경학적 상태
기간: 치료 또는 연구 참여 12주 동안 발견된 TEAE - 기준선(무작위화) 방문부터 마지막 투여 후 7~10일까지의 FUP 방문까지
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감각 이상 또는 운동실조의 TEAE 발생.
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치료 또는 연구 참여 12주 동안 발견된 TEAE - 기준선(무작위화) 방문부터 마지막 투여 후 7~10일까지의 FUP 방문까지
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갑상선 및 신장 기능
기간: 치료 12주 동안 기준선(무작위) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT)에 임상적으로 유의미한 이상이 발견되었습니다.
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임상적으로 유의미한 갑상선 매개 변수(갑상선 자극 호르몬[TSH], 유리 트리요오드티로닌[FT3], 유리 티록신[FT4]) 및 신장 기능 매개 변수[혈액 요소 질소(BUN)/총 요소, 크레아티닌, 크레아티닌 청소율(CrCL)을 가진 피험자의 비율 ].
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치료 12주 동안 기준선(무작위) 방문, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT)에 임상적으로 유의미한 이상이 발견되었습니다.
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약동학 평가
기간: 치료 2주 동안 측정 - 기준선(무작위) 방문 시, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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평균 혈장 OATD-01 농도.
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치료 2주 동안 측정 - 기준선(무작위) 방문 시, 치료 4주차, 8주차 및 12주차(EOT).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Samson Fung, MD, CMO
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 21일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폐 사르코이드증에 대한 임상 시험
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University of Colorado, Denver모병단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
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Actelion종료됨Sarcoidosis 관련 폐 고혈압미국, 독일, 캐나다, 영국, 벨기에, 프랑스, 네덜란드, 이탈리아, 브라질, 스페인
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로