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活動性肺サルコイドーシス患者におけるOATD-01の有効性と安全性の研究

2024年4月10日 更新者：Molecure S.A.

活動性肺サルコイドーシス（ KITE研究)

これは、活動性疾患のある被験者の治療におけるOATD-01の有効性、安全性、忍容性、薬力学（PD）、および薬物動態（PK）を評価するための第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、適応的、多施設共同研究である。肺サルコイドーシス。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

症候性肺サルコイドーシスおよび[18F]フルオロデオキシグルコース陽電子放出断層撮影/コンピュータ断層撮影([18F]FDG PET/CT)画像検査によって捕捉された活動性肉芽腫性突起と診断された成人被験者(18歳以上)、未治療または以前に治療を受けたが現在は未治療、研究に登録されます。 肺サルコイドーシスの診断は、米国胸部学会（ATS、2020）が推奨する肺サルコイドーシスの診断基準に基づいて行われます。

被験者は1:1の比率でランダムに割り付けられ、OATD-01またはプラセボのいずれかを12週間投与されます。 サルコイドーシスの以前の治療状況（以前に治療を受けた/治療を受けていない）に基づく研究集団の層別化は、被験者グループ間の比率に制限なく統計分析に適用されます。 二重盲検条件は、治療期間全体にわたって維持される。

研究の種類

介入

入学 (推定)

98

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
        • 募集
        • Molecure Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66062
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Molecure Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • 募集
        • Molecure Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2GW
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site
      • Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
        • 募集
        • Molecure Investigative Site
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • まだ募集していません
        • Molecure Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 活動性の症候性肺サルコイドーシスを有する男性および女性の被験者（ATSガイドラインによる活動性肺サルコイドーシスの確定診断）
  • 未治療または以前に治療を受けた（採用上限なし）
  • [18F]FDG PET/CT における肺実質の関与

除外基準:

  • 肺サルコイドーシスに対する標準治療の即時開始の要件
  • 心臓または神経サルコイドーシス
  • 活動性ロフグレン症候群の病歴
  • サルコイドーシス以外の臨床的に重大な肺疾患（例、肺疾患） 結核、喘息、慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、肺がん）、またはサルコイドーシス以外の現在の炎症性または免疫性の全身疾患

  • 以下のいずれかを除く、サルコイドーシス（肺疾患またはその他の疾患）に対する有効な全身療法または吸入薬理学的（治験を含む）療法：

    1. 登録の3か月前までにコルチコステロイドを投与されている
    2. -免疫抑制剤または抗腫瘍壊死因子（TNF）剤（またはその他の抗炎症/抗線維化治療）を登録の4か月前までに受けた
  • サルコイドーシスの肺外部位（神経系など）が全身治療の適応となる
  • 心臓病：QTcF間隔延長、心不整脈（非持続性上室性不整脈を除く）、心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）および/または既知の心筋肥大または心臓MRIでの左心室駆出率<50%
  • 既知の神経サルコイドーシス、小線維性神経障害、または原発性運動失調を引き起こす病状
  • 臨床検査の異常: 異常なビリルビン、トランスアミナーゼ、アルカリホスファターゼ (ALP)、クレアチニン クリアランス (CrCL)、低カリウム血症、低カルシウム血症 (<2.1 mmol/L)、スクリーニング時の顕著な空腹時高血糖
  • スクリーニング時に血漿グルコースが8.3 mmol/Lを超えるコントロール不良の糖尿病、または[18F]FDG投与および/またはPET処置に対するその他の禁忌（体温＞37℃および筋肉のエネルギー代謝に影響を与える代謝疾患を含む）。 PETプロトコル
  • ヒト免疫不全ウイルス (HIV 1/2 抗体)、B 型肝炎ウイルス (HBV)、または C 型肝炎ウイルス (HCV) の陽性が判明している、またはスクリーニング時に検出された
  • -スクリーニング時の重度の制御されていない全身疾患（例、心血管疾患、肺疾患、甲状腺疾患、腎臓疾患、代謝疾患）、または治験責任医師の意見で対象者の安全性または治験に参加する対象者の能力を損なうと判断するその他の状態
  • 1日あたり5本以上のタバコまたは電子タバコを現在喫煙している、またはニコチンを放出する代替品（パッチ、チューインガムなど）の使用者
  • 禁止されている薬剤：QT延長効果のある薬剤、サイアザイド系利尿薬、強力なCYP3A4阻害剤および/または誘導剤、P-糖タンパク質および/またはBCRP強力な阻害剤、治療範囲が狭いOCT1、MATE1、MATE2K、OAT3の感受性基質である薬剤による現在の治療索引

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アクティブアーム
被験者はOATD-01を25mgのフィルムコーティング錠剤として1日1回、12週間経口投与されます。
薬：OATD-01
OATD-01 は、キチナーゼ 1 (CHIT1) の経口阻害剤です。
プラセボコンパレーター：プラセボアーム
被験者はフィルムコーティング錠としてプラセボを1日1回、12週間経口投与されます。
薬：プラセボ
一致するプラセボ錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に対する反応
時間枠：12週間の治療後、つまりベースライン（ランダム化）来院から治療終了（EOT）来院まで。
肺標的病変におけるバックグラウンド（肺実質/上行大動脈）を超える {18F]FDG-PET/CT の取り込みにおける標準取り込み量 (SUV) の変化に基づいて、完全奏効、部分奏効、安定疾患、および進行性疾患に分類された奏効。新しい病変があれば。
12週間の治療後、つまりベースライン（ランダム化）来院から治療終了（EOT）来院まで。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総肉芽腫性炎症の評価
時間枠：12週間の治療後、つまりベースライン（ランダム化）来院からEOT来院まで。
[18F]FDG PET/CTイメージングによる評価。最大、平均、ピークSUV（SUVmax、SUVmean、SUVpeak）の変化率、および肺実質、縦隔/肺門リンパ節、胸部外部位の病変容積として定量化されます。
12週間の治療後、つまりベースライン（ランダム化）来院からEOT来院まで。
肺機能 努力肺活量 (FVC)
時間枠：スクリーニング来院時および12週間以上の治療時 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
FVC の絶対変化 (% 予測)。
スクリーニング来院時および12週間以上の治療時 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
肺機能 最初の 1 秒間の努力呼気量 (FEV1)
時間枠：スクリーニング来院時および12週間以上の治療時 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
FEV1 の絶対変化 (% 予測)。
スクリーニング来院時および12週間以上の治療時 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
生活の質の評価
時間枠：ベースライン（ランダム化）来院時と、12週間の治療後（EOT来院）または研究参加後（12週目の来院）に評価。
キングスサルコイドーシス質問票の一般および肺 (KSQ GENERAL および LUNG) スコアによって測定される生活の質の変化。 各モジュールの範囲は 0 ～ 100、100 = 最良の健康状態。
ベースライン（ランダム化）来院時と、12週間の治療後（EOT来院）または研究参加後（12週目の来院）に評価。
疲労評価スケール (FAS)
時間枠：ベースライン（ランダム化）来院時と、12週間の治療後（EOT来院）または研究参加後（12週目の来院）に評価。
FAS合計スコアの変化。 範囲: 10 (疲労なし) ～ 50 (極度の疲労)。
ベースライン（ランダム化）来院時と、12週間の治療後（EOT来院）または研究参加後（12週目の来院）に評価。
有害事象
時間枠：インフォームドコンセントの署名時から OATD-01/プラセボの最後の投与後 30 日まで記録。
治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象、特別に関心のある有害事象（AESI）、中止に至ったTEAE、および死亡に至ったTEAEの発生。
インフォームドコンセントの署名時から OATD-01/プラセボの最後の投与後 30 日まで記録。
臨床検査
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目および12週目（EOT）に測定。
臨床的に重要な検査値（血液学および生化学）パラメータ異常の発生（臨床的に重要な異常な検査値を有する被験者の数）。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目および12週目（EOT）に測定。
バイタルサイン - 最高血圧
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時に測定 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびフォローアップ（UP）来院時
最高血圧の平均変化。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時に測定 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびフォローアップ（UP）来院時
バイタルサイン - 拡張期血圧
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
拡張期血圧の平均変化。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
バイタルサイン
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
心拍数の平均変化。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
バイタルサイン - 呼吸数
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時に測定 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時
呼吸数の平均変化
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時に測定 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時
心電図検査
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、無作為化来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）および任意のFUP来院時に測定した12誘導ECG。ランダム化後 0、4、8 週間目の 2 週間の 24 時間 ECG 記録。
12誘導心電図検査（ECG）または24時間ECGにおける臨床的に重大な異常（臨床的に重大な心拍リズム、PR間隔、QTcF間隔、またはQRS幅間隔の異常を有する患者の数）の発生。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、無作為化来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）および任意のFUP来院時に測定した12誘導ECG。ランダム化後 0、4、8 週間目の 2 週間の 24 時間 ECG 記録。
心電図検査 - 特定のパラメータ
時間枠：スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
以下の発生: a) QTcF >450 ms (男性)、>470 ms (女性)、>500 ms (性別を問わず) b) QTcF > 30 ms および > 60 ms のベースラインからの変化 c) 上室性不整脈を含む心拍リズム異常心室不整脈、非持続性心室頻拍などがあります。
スクリーニング時および12週間にわたる治療または研究参加時、ベースライン（ランダム化）来院時、治療2週目、4週目、8週目、12週目（EOT）およびFUP来院時に測定。
男性の生殖能力
時間枠：ベースライン（ランダム化）来院時と、治療の8週目または12週目（EOT）に測定します。
男性における精子パラメーターおよび/または遊離テストステロン濃度の臨床的に重大な異常の発生（オプションの検査）
ベースライン（ランダム化）来院時と、治療の8週目または12週目（EOT）に測定します。
神経学的状態
時間枠：12週間の治療または研究参加中に検出されたTEAE - ベースライン（ランダム化）来院から最後の投与後7～10日後のFUP来院まで
感覚異常または運動失調の TEAE の発生。
12週間の治療または研究参加中に検出されたTEAE - ベースライン（ランダム化）来院から最後の投与後7～10日後のFUP来院まで
甲状腺と腎機能
時間枠：12週間の治療中に検出された臨床的に重大な異常 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
臨床的に重要な甲状腺パラメータ（甲状腺刺激ホルモン[TSH]、遊離トリヨードチロニン[FT3]、遊離チロキシン[FT4]）および腎機能パラメータ[血中尿素窒素（BUN）/総尿素、クレアチニン、クレアチニンクリアランス（CrCL）]を持つ被験者の割合]。
12週間の治療中に検出された臨床的に重大な異常 - ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目および12週目（EOT）。
薬物動態の評価
時間枠：2週間の治療期間中、ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目、12週目（EOT）に測定。
平均血漿 OATD-01 濃度。
2週間の治療期間中、ベースライン（ランダム化）来院時、治療4週目、8週目、12週目（EOT）に測定。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Molecure S.A.

捜査官

  • スタディチェア：Samson Fung, MD、CMO

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月21日

一次修了 (推定)

2024年9月1日

研究の完了 (推定)

2025年10月1日

試験登録日

最初に提出

2023年12月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月3日

最初の投稿 (実際)

2024年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月10日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OATD-01-C-03
  • 2023-506642-23 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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