Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az OATD-01 hatékonysági és biztonságossági vizsgálata aktív tüdőszarkoidózisban szenvedő betegeknél

2024. április 10. frissítette: Molecure S.A.

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat az OATD-01, a kitináz-1 (CHIT1) orális gátlója, 12 hetes alkalmazásának hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére az aktív tüdőszarkoidózis (a KITE tanulmány)

Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, adaptív, többközpontú vizsgálat az OATD-01 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának (PD) és farmakokinetikájának (PK) értékelésére aktív betegek kezelésében. tüdő szarkoidózis.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Felnőtt alanyok (≥ 18 évesek), akiknél tüneti tüdőszarkoidózist és aktív granulomatózisos folyamatot diagnosztizáltak [18F]Fluorodezoxiglükóz Pozitron emissziós tomográfia/számítógépes tomográfia ([18F]FDG PET/CT) képalkotással, még nem kezeltek vagy korábban nem kezeltek , be lesz vonva a tanulmányba. A pulmonalis sarcoidosis diagnózisa az American Thoracic Society (ATS, 2020) által javasolt pulmonalis sarcoidosis diagnosztikai kritériumain fog alapulni.

Az alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy OATD-01-et vagy placebót kapjanak 12 hétig. A vizsgálati populációnak a szarkoidózis (korábban kezelt/kezelésben nem részesült) korábbi kezelési státusza alapján történő rétegződését alkalmazzuk a statisztikai elemzéshez, az alanycsoportok közötti arány korlátozása nélkül. A kettős vak feltételek a kezelés teljes időtartama alatt megmaradnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

98

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4SA
        • Toborzás
        • Molecure Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
        • Toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66062
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Toborzás
        • Molecure Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Még nincs toborzás
        • Molecure Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női alanyok aktív tüneti pulmonalis sarcoidosisban (az aktív tüdőszarkoidózis határozott diagnózisa az ATS irányelvei szerint)
  • Kezeletlen vagy korábban kezelt (nincs toborzási felső határ)
  • Parenchymalis pulmonalis érintettség [18F]FDG PET/CT-n

Kizárási kritériumok:

  • A pulmonalis sarcoidosis standard ellátási terápia azonnali megkezdésének követelménye
  • Szív- vagy neuroszarkoidózis
  • Előzményben/aktív Löfgren-szindróma
  • A szarkoidózison kívüli klinikailag jelentős tüdőbetegség (pl. tuberkulózis, asztma, krónikus obstruktív tüdőbetegség, intersticiális tüdőbetegség, tüdőrák) vagy bármely jelenlegi gyulladásos vagy immunológiai szisztémás betegség, kivéve a szarkoidózist

  • Potenciálisan hatékony szisztémás vagy inhalációs farmakológiai (beleértve a vizsgálati) terápiát szarkoidózisban (legyen szó tüdő- vagy egyéb betegségről), a következők kivételével:

    1. kortikoszteroidokat kaptak legkésőbb 3 hónappal a felvétel előtt
    2. immunszuppresszánsok vagy anti-tumor nekrózis faktor (TNF) szerek (vagy egyéb gyulladáscsökkentő/antifibrotikus kezelés), amelyeket legkésőbb 4 hónappal a beiratkozás előtt kaptak
  • A szisztémás kezelés indikációja a sarcoidosis extrapulmonáris helye (pl. neurológiai)
  • Szívbetegségek: QTcF-intervallum megnyúlása, szívritmuszavar (a nem tartós szupraventrikuláris aritmia kivételével), szívelégtelenség (New York Heart Association III vagy IV osztály) és/vagy ismert szívizom-hipertrófia vagy bal kamra kilökődési frakciója <50% a szív MRI-n
  • Ismert neuroszarkoidózis vagy kisszálas neuropátia vagy elsődleges ataxiát okozó egészségügyi állapotok
  • Laboratóriumi eltérések: Kóros bilirubin, transzaminázok, alkalikus foszfatáz (ALP), kreatinin-clearance (CrCL) Hypokalemia hypocalcaemia (<2,1 mmol/L), kifejezett éhomi hiperglikémia a szűréskor
  • Kontrollálatlan cukorbetegség szűréskor 8,3 mmol/l feletti plazma glükóz mellett, vagy a [18F]FDG beadásának és/vagy PET-eljárásnak egyéb ellenjavallata (beleértve a 37°C feletti testhőmérsékletet és az izmok energia-anyagcseréjét befolyásoló anyagcsere-betegséget) a PET protokoll
  • Ismert pozitivitás a humán immunhiány vírusra (HIV 1/2 antitestek), hepatitis B vírusra (HBV) vagy hepatitis C vírusra (HCV), vagy a szűrés során kimutatták
  • Súlyos, kontrollálatlan szisztémás betegség (pl. szív- és érrendszeri, tüdő-, pajzsmirigy-, vese- vagy anyagcsere-betegség) a szűréskor, vagy egyéb olyan állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Napi 5-nél több cigarettát vagy e-cigarettát dohányzó, vagy nikotinleadó alternatívák (tapaszok, rágógumik stb.) használója
  • Tiltott gyógyszerek: Jelenlegi kezelés QT-megnyúló hatású gyógyszerekkel, tiazid diuretikumokkal, erős CYP3A4 gátlókkal és/vagy induktorokkal, P-glikoprotein és/vagy BCRP erős gátlókkal, olyan gyógyszerekkel, amelyek az OCT1, MATE1, MATE2K, OAT3 érzékeny szubsztrátjai szűk terápiás hatás mellett index

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktív kar
Az alanyok az OATD-01-et 25 mg-os filmtabletta formájában kapják szájon át naponta egyszer 12 héten keresztül.
Drog: OATD-01
Az OATD-01 a kitináz-1 (CHIT1) orális inhibitora.
Placebo Comparator: Placebo Arm
Az alanyok placebót kapnak filmtabletta formájában orális adagolásra naponta egyszer 12 héten keresztül
Drog: Placebo
Megfelelő placebo tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésre adott válasz
Időkeret: 12 hetes kezelés után, azaz a kiindulási (randomizációs) látogatástól a kezelés végi (EOT) látogatásig.
Teljes válasz, Részleges válasz, Stabil betegség és Progresszív betegség a standard felvételi térfogat (SUV) alapján a {18F]FDG-PET/CT felvételében a háttér (pulmonális parenchyma/felszálló aorta) feletti változása alapján pulmonalis célléziókban és bármilyen új elváltozás.
12 hetes kezelés után, azaz a kiindulási (randomizációs) látogatástól a kezelés végi (EOT) látogatásig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes granulomatosus gyulladás értékelése
Időkeret: 12 hetes kezelés után, azaz a kiindulási (randomizációs) látogatástól az EOT-látogatásig.
Kiértékelés [18F]FDG PET/CT képalkotással, számszerűsítve a maximum, az átlag, a csúcs SUV (SUVmax, SUVmean, SUVpeak) és a tüdő parenchyma, a mediastinalis/hilaris csomópontok és az extrathoracalis helyek elváltozásainak térfogatának százalékos változásaként.
12 hetes kezelés után, azaz a kiindulási (randomizációs) látogatástól az EOT-látogatásig.
Tüdőfunkció Forced Vital Capacity (FVC)
Időkeret: Szűrőviziten és több mint 12 hetes kezelésnél – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 4. hetében, a 8. héten és a 12. héten (EOT).
Az FVC abszolút változása (jósolt százalék).
Szűrőviziten és több mint 12 hetes kezelésnél – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 4. hetében, a 8. héten és a 12. héten (EOT).
Tüdőfunkció Kényszerített kilégzési térfogat az első másodpercben (FEV1)
Időkeret: Szűrőviziten és több mint 12 hetes kezelésnél – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 4. hetében, a 8. héten és a 12. héten (EOT).
A FEV1 abszolút változása (% előrejelzett).
Szűrőviziten és több mint 12 hetes kezelésnél – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 4. hetében, a 8. héten és a 12. héten (EOT).
Az életminőség felmérése
Időkeret: A kiindulási (randomizációs) látogatáskor és 12 hetes kezelés (EOT vizit) vagy vizsgálati részvétel (12. heti vizit) után értékelték.
Az életminőség változása a Kings Sarcoidosis Questionnaire General és Lung (KSQ GENERAL és LUNG) pontszámaival mérve. Az egyes modulok tartománya 0-100, 100 = legjobb egészségi állapot.
A kiindulási (randomizációs) látogatáskor és 12 hetes kezelés (EOT vizit) vagy vizsgálati részvétel (12. heti vizit) után értékelték.
Fáradtságértékelő skála (FAS)
Időkeret: A kiindulási (randomizációs) látogatáskor és 12 hetes kezelés (EOT vizit) vagy vizsgálati részvétel (12. heti vizit) után értékelték.
Változás a FAS összpontszámában. Tartomány: 10 (nincs fáradtság) - 50 (extrém fáradtság).
A kiindulási (randomizációs) látogatáskor és 12 hetes kezelés (EOT vizit) vagy vizsgálati részvétel (12. heti vizit) után értékelték.
Mellékhatások
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásának időpontjától és az OATD-01/Placebo utolsó adagját követő 30 napig tart.
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események, különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI), a kezelés abbahagyásához vezető TEAE és halálhoz vezető TEAE előfordulása.
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásának időpontjától és az OATD-01/Placebo utolsó adagját követő 30 napig tart.
Laboratóriumi tesztek
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésben vagy vizsgálatban való részvételben mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4., a 8. és a 12. héten (EOT).
Klinikailag jelentős laboratóriumi (hematológiai és biokémiai) paraméter-eltérések előfordulása (klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékeket mutató alanyok száma).
A szűréskor és a 12 hetes kezelésben vagy vizsgálatban való részvételben mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4., a 8. és a 12. héten (EOT).
Életjelek - szisztolés vérnyomás
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és az esetleges nyomon követési (UP) viziteken
A szisztolés vérnyomás átlagos változása.
A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) vizitnél, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és az esetleges nyomon követési (UP) viziteken
Életjelek - Diasztolés vérnyomás
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
A diasztolés vérnyomás átlagos változása.
A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
Életjelek
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
A pulzusszám átlagos változása.
A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
Életjelek – Légzési frekvencia
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor
A légzésszám átlagos változása
A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor
Elektrokardiográfia
Időkeret: 12 elvezetéses EKG, amelyet a szűréskor és a 12 hetes kezelés vagy vizsgálati részvétel során mértek – a randomizációs vizit alkalmával, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatás alkalmával. 2 hetes 24 órás EKG felvételek a randomizációt követő 0., 4. és 8. héten.
Bármilyen klinikailag jelentős eltérés előfordulása (a betegek száma klinikailag szignifikáns szívritmus-, PR-intervallum-, QTcF-intervallum- vagy QRS-szélesség-zavarral) a 12 elvezetéses elektrokardiográfiában (EKG) vagy a 24 órás EKG-ban.
12 elvezetéses EKG, amelyet a szűréskor és a 12 hetes kezelés vagy vizsgálati részvétel során mértek – a randomizációs vizit alkalmával, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatás alkalmával. 2 hetes 24 órás EKG felvételek a randomizációt követő 0., 4. és 8. héten.
Elektrokardiográfia - specifikus paraméterek
Időkeret: A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
A következők előfordulása: a) QTcF >450 ms (férfi), >470 ms (nő) és >500 ms (bármilyen nemnél) b) QTcF változás a kiindulási értékhez képest >30 ms és >60 ms c) Szívritmus-rendellenességek, beleértve a szupraventrikuláris aritmiákat, kamrai aritmiák és nem tartós kamrai tachycardiák.
A szűréskor és a 12 hetes kezelésnél vagy vizsgálatban való részvételnél mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 2. hetében, a 4. héten, a 8. héten, a 12. héten (EOT) és minden FUP-látogatáskor.
Férfi termékenység
Időkeret: Kiindulási (randomizációs) látogatáskor és a kezelés 8. vagy 12. hetében (EOT) mérve.
A spermiumparaméterek és/vagy a szabad tesztoszteron koncentráció klinikailag jelentős eltérésének előfordulása férfiaknál (opcionális vizsgálat)
Kiindulási (randomizációs) látogatáskor és a kezelés 8. vagy 12. hetében (EOT) mérve.
Neurológiai állapot
Időkeret: A kezelés vagy a vizsgálatban való részvétel 12 hete alatt észlelt TEAE-k – a kiindulási (randomizációs) látogatástól az utolsó adag után 7-10 nappal FUP-látogatásig
Érzési rendellenességek vagy ataxia TEAE-k előfordulása.
A kezelés vagy a vizsgálatban való részvétel 12 hete alatt észlelt TEAE-k – a kiindulási (randomizációs) látogatástól az utolsó adag után 7-10 nappal FUP-látogatásig
Pajzsmirigy és veseműködés
Időkeret: Klinikailag szignifikáns eltéréseket észleltek a 12 hetes kezelés során – a kiindulási (randomizációs) vizit alkalmával, a kezelés 4. hetében, a 8. és a 12. héten (EOT).
Klinikailag szignifikáns pajzsmirigy-paraméterekkel (Pajzsmirigy-stimuláló hormon [TSH], szabad trijód-tironin [FT3] és szabad tiroxin [FT4] és vesefunkciós paraméterekkel [vér karbamid-nitrogén (BUN) / teljes karbamid, kreatinin, kreatinin clearance (CrCL) - rendelkező alanyok aránya ].
Klinikailag szignifikáns eltéréseket észleltek a 12 hetes kezelés során – a kiindulási (randomizációs) vizit alkalmával, a kezelés 4. hetében, a 8. és a 12. héten (EOT).
Farmakokinetikai értékelés
Időkeret: A 2 hetes kezelés során mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 4. hetében, a 8. és a 12. héten (EOT).
Átlagos plazma OATD-01 koncentrációk.
A 2 hetes kezelés során mérve – a kiindulási (randomizációs) látogatáskor, a kezelés 4. hetében, a 8. és a 12. héten (EOT).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Molecure S.A.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Samson Fung, MD, CMO

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OATD-01-C-03
  • 2023-506642-23 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pulmonalis szarkoidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tunisia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel