- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06262061
Propranololo per il trattamento della lesione cerebrale traumatica
La lesione cerebrale traumatica (TBI) è una delle principali cause di malattia globale e colpisce direttamente oltre 1,5 milioni di canadesi, con 165.000 TBI che si verificano ogni anno in Canada. Nonostante l’onere dei TBI, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate e i trattamenti attuali si concentrano generalmente sulla terapia di supporto. Lo scopo del trattamento del trauma cranico è ridurre l'infiammazione e il danno che si verifica dopo il trauma cranico (lesione secondaria).
I beta-bloccanti (BB) sono farmaci comunemente usati per bloccare l'azione delle catecolamine endogene, ormoni che si ritiene contribuiscano al danno secondario all'interno del tessuto cerebrale. Ciò riduce la domanda metabolica nel cervello vulnerabile e ferito. I BB sono stati studiati in diversi studi retrospettivi e in uno studio controllato randomizzato, monocentrico, non in cieco. Questi risultati indicano un vantaggio nell’uso dei BB nel TBI, ma devono essere confermati in modo rigoroso prima che vengano adottati su larga scala.
Il presente studio mira a valutare la fattibilità di uno studio controllato randomizzato in un unico centro di BB rispetto al placebo per il trattamento di trauma cranico da moderato a grave. Questo studio di fattibilità informerà la pianificazione di un ampio studio multicentrico volto a rilevare una differenza nei risultati cognitivi e nella mortalità. Permetterà inoltre ai ricercatori di raccogliere campioni biologici per misurare le catecolamine sieriche e i mediatori dell'infiammazione per comprendere meglio i meccanismi scientifici di base dei BB in questa popolazione di pazienti; e valutare la fattibilità dell'utilizzo della Cambridge Battery per valutare i risultati cognitivi dei partecipanti allo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La lesione cerebrale traumatica comprende uno spettro di malattie che vanno da lievi sintomi concussivi a lesioni debilitanti e persino pericolose per la vita. Tra il 2002 e il 2016 si sono verificati 3.550 decessi all’anno dovuti a trauma cranico. Tra il 2006 e il 2018 si sono verificati 17.500 ricoveri all’anno per trauma cranico. Poiché i TBI colpiscono spesso i giovani e gli adulti in età lavorativa, sono responsabili di un onere economico molto elevato, che è costato al Canada 7,3 miliardi di dollari nel 2011 e arriverà fino a 8,2 miliardi di dollari nel 2031.
Il trauma cranico causa morbilità e morbilità in due fasi. La lesione primaria (iniziale) provoca un danno al tessuto cerebrale ed è prevenibile solo con programmi di prevenzione degli infortuni. La pietra angolare della gestione medica del trauma cranico dipende dall’evitare lesioni secondarie al tessuto cerebrale vulnerabile. Ciò si traduce in cure di supporto per questi pazienti, come la normalizzazione dei segni vitali, la glicemia e il trattamento delle convulsioni, se presenti. Qualsiasi anomalia come la bassa pressione sanguigna o i livelli di ossigeno non forniscono un ambiente appropriato per il recupero della funzione cerebrale e influiscono negativamente sul recupero. Esistono pochi farmaci mirati che possono essere somministrati nella gestione iniziale dei pazienti con trauma cranico. Uno di questi gruppi di farmaci sono gli agenti osmotici che aiutano a ridurre la pressione intracranica in caso di elevata pressione intracranica. Gli agenti osmotici, come il mannitolo o la soluzione salina ipertonica, agiscono transitoriamente e come terapia ponte verso l'intervento chirurgico. I farmaci per ridurre il sanguinamento, come il TXA, sono stati studiati ma non hanno dimostrato di ridurre la mortalità. Date le limitazioni e il ruolo equivoco di questi farmaci, sono necessarie terapie aggiuntive per ridurre le conseguenze devastanti nei pazienti con trauma cranico.
I beta-bloccanti sono una classe di farmaci che agiscono su vari recettori b adrenergici nel corpo, b1 o b2. i recettori b1 sono localizzati principalmente nel cuore e, in misura minore, nei reni e nel tessuto adiposo; mentre i recettori b2 si trovano nei polmoni, nel sistema vascolare e nel fegato. A seconda di quali recettori b vengono inibiti, i diversi beta-bloccanti esercitano effetti fisiologici variabili. Sono disponibili beta-bloccanti non selettivi (si legano sia a b1 che a b2) e beta-bloccanti selettivi (si legano esclusivamente ai recettori b1). Il propranololo è un esempio di beta-bloccante non selettivo: abbasserà la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna grazie ai suoi effetti cardiaci sui recettori b1 ma agisce anche a livello periferico. Il propranololo può attraversare in modo univoco la barriera ematoencefalica ed è in grado di legarsi ai recettori b presenti anche nel sistema nervoso centrale. I pazienti con trauma cranico sviluppano comunemente episodi di frequenza cardiaca elevata, pressione sanguigna e agitazione secondari all'iperattivazione del sistema nervoso simpatico. La somministrazione di beta-bloccanti aiuta a mitigare questi eventi, riducendo così la domanda metabolica nel cervello vulnerabile e ferito. È a causa di questi meccanismi che il propranololo è il beta-bloccante ritenuto più vantaggioso per i pazienti con trauma cranico. Il blocco di questi recettori porta a una diminuzione della domanda metabolica e all’infiammazione nelle cellule neuronali. Un obiettivo importante di questo studio di fattibilità è che il team dei ricercatori collabori con la Dott.ssa Allan e il suo team per misurare le differenze nelle catecolamine sieriche e nei mediatori dell'infiammazione tra i partecipanti del gruppo Propranololo rispetto al gruppo placebo.
Sono state condotte diverse analisi retrospettive di pazienti con trauma cranico in terapia domiciliare con beta-bloccanti o che hanno ricevuto beta-bloccanti durante il corso della degenza ospedaliera, molti dei quali hanno dimostrato risultati migliori. In una meta-analisi che ha combinato coorti prospettiche e retrospettive, la somministrazione di beta-bloccanti è stata associata ad una riduzione della mortalità intraospedaliera. L'unico studio di controllo randomizzato sul propranololo nel trauma cranico ha esaminato la somministrazione precoce di propranololo a pazienti con trauma cranico e il suo impatto sui livelli plasmatici di catecolamine e sui parametri fisiologici. Gli autori hanno riscontrato livelli più bassi di catecolamine plasmatiche e miglioramenti dei segni vitali, compresi i punteggi della Glasgow Coma Scale (GCS) a 7 giorni. Questo studio non è stato condotto in cieco ed è stato condotto in un unico centro e come tale è a rischio di bias.
Sebbene la maggior parte degli studi sul propranololo nel trauma cranico si siano concentrati sulla mortalità come esito di scelta, questo non è l’ideale per diverse ragioni. La mortalità è un indicatore grezzo della funzione nel trauma cranico, mentre gli esiti funzionali sono l'esito di scelta centrato sul paziente nel danno neurologico. La Glasgow Outcomes Scale (Extended) è una misura convalidata della funzione neurologica ed è lo standard per la valutazione del recupero dopo una lesione neurologica.
Inoltre, i ricercatori propongono di valutare la fattibilità dell'utilizzo della Cambridge Battery sviluppata dal Dr. Adrian Owen per valutare i risultati cognitivi a breve e lungo termine nei partecipanti allo studio. Questa misura neuropsicologica è stata utilizzata in una varietà di studi di test neurologici per valutare disturbi del sistema nervoso centrale e farmaci, ma fino ad oggi non è stata applicata ai pazienti con trauma cranico. Ciò rappresenta un'entusiasmante opportunità per sviluppare un nuovo strumento per la valutazione del paziente con lesione cerebrale traumatica, con il vantaggio di un forte record di sicurezza e affidabilità in altre popolazioni.
Per cambiare la pratica, è necessario un RCT multicentrico, adeguatamente dimensionato, per valutare il ruolo dei beta-bloccanti nei pazienti con trauma cranico. I ricercatori propongono uno studio di fattibilità sui beta-bloccanti nel TBI presso il London Health Sciences Centre (LHSC) come primo passo verso un futuro RCT multicentrico.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Mohammad Hmidan Simsam
- Numero di telefono: 5196397499
- Email: mhmidansimsam2024@meds.uwo.ca
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione
- Pazienti adulti (>18/= 18 anni di età) che hanno subito un trauma cranico
- GCS iniziale durante le prime 6 ore di valutazione di 5-12 (incluso)
Criteri di esclusione
- Terapia domiciliare con beta-bloccanti
- Nuova indicazione alla terapia con beta-bloccanti durante la degenza ospedaliera
Controindicazione alla terapia con beta-bloccanti
- Allergia
- Asma/BPCO grave
- Bradicardia sinusale e blocco maggiore del primo grado
- Pazienti in shock cardiogeno
- Insufficienza ventricolare destra secondaria ad ipertensione polmonare
- Insufficienza cardiaca congestizia a meno che l'insufficienza non sia secondaria a una tachiaritmia trattabile con propranololo
- Pazienti che necessitano di farmaci vasoattivi per mantenere la pressione sanguigna al momento dell'arruolamento
Pazienti che necessitano o assumono uno dei seguenti farmaci:
- Digitale
- Agenti anestetici che mantengono la contrattilità cardiaca in virtù del loro effetto sul rilascio di catecolamine (ad esempio, etere)
- Epinefrina, noradrenalina, adrenalina e isoproterenolo
- Farmaci antiaritmici che deprimono il cuore come la procainamide o la chinidina
- Diuretici tiazidici e/o vasodilatatori periferici
- Farmaci per la deplezione delle catecolamine come la reserpina o la guanetidina
- Non si prevede che i pazienti sopravvivano 48 ore
>24 ore dal trauma al momento dell'arruolamento
UN. I pazienti che assumono farmaci vasoattivi allo screening iniziale dello studio possono entrare nello studio se il loro fabbisogno di vasopressori cessa entro 24 ore dal trauma
- Impossibilità di garantire l'accesso enterale per la somministrazione di farmaci
Le dosi di BB verranno mantenute nelle seguenti circostanze
UN. HR <45 o MAP <55 per 5 minuti prima dell'orario di somministrazione
- Pazienti partecipanti in gravidanza e/o che allattano al seno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Gruppo propranololo
Il gruppo propranololo riceverà 20 mg di propranololo orale due volte al giorno per 14 giorni (o fino alla dimissione ospedaliera o alla morte).
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20 mg di propranololo orale BID x 14 giorni
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Comparatore placebo: Gruppo di controllo
Il gruppo di controllo riceverà un placebo orale.
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Pillola placebo per via orale BID x 14 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Mortalità ospedaliera
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Funzione cognitiva
Lasso di tempo: 6 mesi
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Valutazione della funzione neurologica al momento della dimissione, follow-up a 2 settimane e follow-up a 6 mesi utilizzando la Glasgow Outcome Scale Extended (GOS-E) e la Cambridge Battery tramite una piattaforma online convalidata
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Catecolamine/Marcatori infiammatori
Lasso di tempo: il sangue del paziente verrà prelevato per misurare i 5 biomarcatori sierici al momento del ricovero e poi a 24 ore, 48 ore, 72 ore e 5 giorni dopo la lesione iniziale del trauma cranico
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Misureremo cinque marcatori sierici TBI (S100B, NSE, GFAP, UCH-L1 e TAU).
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il sangue del paziente verrà prelevato per misurare i 5 biomarcatori sierici al momento del ricovero e poi a 24 ore, 48 ore, 72 ore e 5 giorni dopo la lesione iniziale del trauma cranico
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Trauma craniocerebrale
- Trauma, sistema nervoso
- Lesioni cerebrali
- Ferite e lesioni
- Lesioni cerebrali, traumatiche
- Effetti fisiologici delle droghe
- Beta-antagonisti adrenergici
- Antagonisti adrenergici
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antiaritmici
- Agenti antipertensivi
- Agenti vasodilatatori
- Propranololo
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO-TBI-FS
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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