Sospensione per inalazione di liposomi di amikacina per il trattamento dell'infezione polmonare da Mycobacterium Xenopi (AKAPI)
17 novembre 2025 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Il trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium xenopi (MX) non è ben tollerato e riguarda un numero crescente di pazienti, soprattutto affetti da malattie polmonari croniche o immunosoppressi.
L’esito di questi pazienti è scarso e il trattamento è molto lungo.
In effetti, questa durata si basa sulla data di conversione dell'espettorato.
Il trattamento deve essere continuato fino a 12 mesi dopo la conversione dell'espettorato.
Nella stragrande maggioranza dei pazienti la conversione è avvenuta dopo 6 mesi di trattamento, per una durata totale di 18 mesi.
Purtroppo sono disponibili pochi dati per MX, poiché è raro negli Stati Uniti, ma è il secondo NTM isolato in Francia e riguarda un numero crescente di pazienti.
Poiché è raro negli Stati Uniti, non verranno pianificati studi clinici condotti dal laboratorio farmaceutico.
In un modello murino di infezione da MX, l’unico farmaco che ha ridotto il numero di unità formanti colonie nei polmoni dei topi è stata l’amikacina.
Fino ad ora l’amikacina era disponibile solo per via endovenosa e veniva utilizzata solo per pazienti con malattie molto gravi, a causa della tossicità renale e uditiva.
La sospensione per inalazione di amikacina liposoma (ARIKAYCE®) è amikacina solfato incapsulata in liposomi per la somministrazione per inalazione.
ARIKAYCE® aumenta l'assorbimento dell'amikacina nei macrofagi alveolari, un rifugio per gli organismi NTM; consente la penetrazione del biofilm; e limita l'esposizione sistemica all'amikacina. ARIKAYCE® è già stato testato in uno studio randomizzato sulle infezioni polmonari refrattarie da M. avium complex (MAC).
In questo studio, il tasso di conversione della coltura nel gruppo ARIKAYCE® è stato superiore rispetto al gruppo con regime standard.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
190
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Claire ANDREJAK, Pr
- Numero di telefono: 33 03 22 08 79 98
- Email: Andrejak.Claire@chu-amiens.fr
Luoghi di studio
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Amiens, Francia, 80054
- Reclutamento
- CHU Amiens-Picardie
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Investigatore principale:
- Léa COLOMBAIN, Dr
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Investigatore principale:
- Gilles DEVOUASSOUX, Pr
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Investigatore principale:
- Hugues MOREL, Dr
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Contatto:
- Claire Andréjak, MD
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Investigatore principale:
- Frédéric GAGNADOUX, Pr
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Investigatore principale:
- Diane BOUVRY, Dr
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Investigatore principale:
- Elodie BLANCHARD, DR
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Investigatore principale:
- Cécile L'HEVEDER, Pr
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Investigatore principale:
- Antoine BELLE, Dr
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Investigatore principale:
- Bernard MAITRE, Pr
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Investigatore principale:
- Philippe BONNIAUD, Dr
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Investigatore principale:
- Rebecca HAMIDFAR, Dr
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Investigatore principale:
- Marie JOUVENOT, Dr
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Investigatore principale:
- Martine REYNAUD GAUBERT, Pr
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Investigatore principale:
- Cristina SOCOLOVSCHI AUDOLY, Dr
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Investigatore principale:
- Didier DEBIEUVRE, Dr
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Investigatore principale:
- Thomas MAITRE, Dr
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Investigatore principale:
- Alexandra SERRIS, Pr
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Investigatore principale:
- Lucien GUERIN, Dr
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Investigatore principale:
- Jean Francois BOITIAUX, Dr
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Investigatore principale:
- Gaëtan DESLEE, Pr
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Investigatore principale:
- Mallorie KERJOUAN, Dr
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Investigatore principale:
- Hélène MORISSE PRADIER, Dr
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Investigatore principale:
- Youcef DOUADI, Dr
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Investigatore principale:
- Loic KASSEGNE, Dr
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Investigatore principale:
- Marlène MURRIS-ESPIN, Dr
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Investigatore principale:
- Sylvain MARCHAND ADAM, Pr
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Investigatore principale:
- Estelle HOGUET, Dr
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Investigatore principale:
- Florence LE MEUNIER, Dr
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- 18 anni o più
- con un contraccettivo altamente efficace o accettabile
- deve presentare i criteri ATS/IDSA 2020 per l'infezione polmonare micobatterica non tubercolare
- l'NTM dovrebbe essere M. xenopi
Criteri di esclusione:
- Non possono essere inclusi i pazienti che presentano uno dei seguenti criteri:
- Ipersensibilità nota verso una delle molecole dello studio
- Recidiva di infezione polmonare MX
- Trattamento con molecole in grado di interferire con il citocromo P450 non sostituibili da altra classe terapeutica
- Infezione da virus dell’immunodeficienza umana HIV 1 e 2
- Insufficienza renale con clearance della creatinina inferiore a 30 ml/min
- Gravidanza e allattamento
- Fibrosi cistica
- Controindicazioni a uno degli antibiotici:
Controindicazione all'uso di ARIKAYCE®:
- Ipersensibilità al principio attivo, agli aminoglicosidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 del CPR.
- Ipersensibilità alla soia.
- Co-somministrazione con qualsiasi altro aminoglicoside, indipendentemente dalla via di somministrazione
- Grave insufficienza renale
Controindicazione all'uso della claritromicina:
Allergia ai macrolidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1;
Associazione con:
- colchicina,
- alcaloidi della segale cornuta, tra cui ad esempio diidroergotamina, ergotamina, metilergometrina, metisergide: rischio di ergotismo,
- pimozide, mizolastina: rischio di prolungamento dell'intervallo QT e disturbi del ritmo cardiaco, in particolare tachicardia ventricolare, fibrillazione ventricolare e torsioni di punta,
- simvastatina, a causa dell’aumento del rischio di miopatia, inclusa rabdomiolisi.
- lomitapide,
- alfuzosina
- dapoxetina
- avanafil
- ivabradina,
- eplerenone,
- dronedarone,
- Quetiapina,
- ticagrelor,
- cisapride,
- astemizolo,
- terfenadina,
- ranolazina,
- domperidone,
- Prolungamento congenito o acquisito dell'intervallo QT (vedere paragrafi 4.4 e 4.5 del CPR)
- Storia di prolungamento dell'intervallo QT o disturbi del ritmo ventricolare, in particolare torsioni di punta (vedere paragrafi 4.4 e 4.5 del CPR);
- Squilibri elettrolitici (ipokaliemia o ipomagnesiemia, a causa del rischio di prolungamento dell'intervallo QT) (vedere paragrafi 4.4 e 4.5 del RCP). La claritromicina non deve essere utilizzata in pazienti con grave insufficienza epatica associata a insufficienza renale.
Controindicazione all'uso della rifampicina:
- Ipersensibilità alle rifamicine o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 del CPR.
- Porfirie.
- Associazione con bictegravir, cobicistat, daclatasvir, dasabuvir, delamanid, grazoprevir/elbasvir, inibitori della proteasi potenziati con ritonavir, isavuconazolo, lédipasvir, lurasidone, midostaurina, ombitasvir/paritaprévir, praziquantel, rilpivirina, sofosbuvir, velpatasvir, voriconazolo, voxilaprévir vedere la sezione 4 5 del CPR). Nei bambini sotto i 6 anni di età, a causa del rischio di malaria
Contraddizione nell'uso dell'etambutolo:
- Ipersensibilità nota all'etambutolo
- Neurite ottica
- Questo medicinale è controindicato nei pazienti con allergia al grano (diversa dalla celiachia).
- Incapacità di rispettare i requisiti del protocollo, in particolare abuso di sostanze, secondo l'investigatore.
- Aspettativa di vita limitata (ad esempio 3 mesi)
- Pazienti con neoplasie ematologiche e cellule staminali emopoietiche allogeniche
- Donne in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo efficace (indice di Pearl <1%)
- Il paziente viene trattato con molecole che prolungano l'intervallo QT che non possono essere sostituite da un'altra classe terapeutica.
- Il paziente presenta un'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 30%.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ARIKAYCE
Braccio sperimentale = ARIKAYCE® per 6 mesi in aggiunta al trattamento standard (durata determinata con la data di conversione dell'espettorato)
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Regimi di trattamento contenenti tre molecole, rifampicina, etambutolo e claritromicina con ARIKAYCE® durante i primi 6 mesi di trattamento.
Dopo aver confermato la presenza di tutti i criteri di inclusione e l'assenza di tutti i criteri di esclusione, e dopo aver ottenuto il consenso libero e informato del paziente, il paziente sarà incluso e randomizzato ad uno dei regimi di trattamento.
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Comparatore attivo: Trattamento standard
Braccio di controllo = trattamento standard Trattamento standard = rifampicina, etambutolo e claritromicina
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regimi terapeutici contenenti tre molecole, rifampicina, etambutolo e claritromicina durante i primi 6 mesi di trattamento.
Dopo aver confermato la presenza di tutti i criteri di inclusione e l'assenza di tutti i criteri di esclusione, e dopo aver ottenuto il consenso libero e informato del paziente, il paziente sarà incluso e randomizzato ad uno dei regimi di trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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variazione del tasso di conversione dell'espettorato nel gruppo di aggiunta ARIKAYCE® rispetto al trattamento standard
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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variazione del tempo di conversione culturale tra i due gruppi
Lasso di tempo: a 3 mesi
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a 3 mesi
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variazione della mortalità tra i due gruppi
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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variazione della mortalità tra i due gruppi
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
5 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PI2021_843_0148
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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