Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia della terapia genica iniettabile con il plasmide Klotho negli esseri umani

26 agosto 2026 aggiornato da: Minicircle

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia della terapia genica iniettabile con plasmide Klotho negli esseri umani: uno studio di fase pilota interventista, non controllato con placebo

Lo scopo di questo studio è indagare la sicurezza e l'efficacia di una terapia genica per Klotho, somministrata tramite un plasmide non virale in volontari adulti sani. Inoltre, questo studio cerca di comprendere i benefici cognitivi e per la salute della terapia genica Klotho.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tenga presente che il prodotto sperimentale verrà somministrato in un sito al di fuori degli Stati Uniti che non è sotto la giurisdizione della FDA e che nel sito statunitense vengono effettuate solo le valutazioni pre/post degli esiti non legati al trattamento (ad esempio, valutazioni cognitive o raccolta di campioni di sangue).

I partecipanti prenderanno parte a test cognitivi e sanitari prima e dopo la somministrazione della terapia genica Klotho fornita da plasmide. Il metodo di somministrazione sarà l'iniezione sottocutanea nei depositi di grasso addominale. Klotho può migliorare la funzione cognitiva, la funzione renale, la salute e la durata della vita. I volontari sani parteciperanno a una serie di prelievi di sangue, screening sanitari, questionari, misure di perfusione/funzione cerebrale e test cognitivi più volte prima e dopo l'intervento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Honduras
    • Bay Islands
      • Roatán, Bay Islands, Honduras
        • GARM Clinic
  • Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78701
        • Apeiron Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante è aperto al cambiamento morfologico
  • Se donna, il partecipante accetta di mantenere la contraccezione
  • Se donna, la partecipante accetta di sottoporsi a un test di gravidanza
  • Se donna, la partecipante accetta una rinuncia alla gravidanza

Criteri di esclusione:

  • Donne in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio
  • Storia della diagnosi di cancro
  • Problemi medici preesistenti che possono essere esacerbati dal trattamento
  • Ha ricevuto terapia genica negli ultimi 12 mesi
  • Riluttanza o incapacità a fornire il consenso informato scritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Programma di somministrazione e selezione dei campioni
Questo braccio include una batteria cognitiva e sanitaria a intervalli multipli prima e dopo la somministrazione di Klotho
Genetico: Terapia genica iniettabile con plasmide Klotho
Iniezione di terapia genica Klotho fornita da plasmide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di α-Klotho nel siero misurata mediante test immunoassorbente legato a un enzima (pg/mL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima e 7 giorni prima dell'iniezione, quindi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo
La concentrazione sierica della proteina α-Klotho sarà quantificata utilizzando un test immunoassorbente legato a un enzima (ELISA) validato. I risultati verranno riportati come picogrammi per millilitro (pg/mL) per ciascun partecipante in ciascun momento. Valori più alti o più bassi non hanno direzionalità intrinseca e saranno interpretati nel contesto dello studio.
Misurato 1 mese prima e 7 giorni prima dell'iniezione, quindi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo
Eventi avversi: numero e percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento come esiti riferiti dai pazienti valutati Versione dei criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (PRO-CTCAE)
Lasso di tempo: Misurato 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Valutato tramite una versione della lista di controllo del PRO-CTCAE in cui le opzioni di ciascun sintomo sono nessuna, lieve, moderata o grave. Gli elementi verranno valutati rispettivamente con 0, 1, 2, 3. Le risposte agli elementi saranno riepilogate come numero e percentuale di partecipanti che hanno riscontrato ciascun evento avverso per classe di sistema/organo. I punteggi alti indicano la massima gravità dei sintomi, mentre i punteggi bassi indicano l’assenza di sintomi.
Misurato 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione del fattore di crescita dei fibroblasti sierici 23 (FGF23) misurata mediante saggio immunoassorbente legato a un enzima (pg/mL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La concentrazione del fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23) sarà quantificata nel siero utilizzando un test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) validato. I risultati saranno espressi in picogrammi per millilitro (pg/mL) per ciascun partecipante e punto temporale. FGF23 è un effettore a valle della segnalazione α-Klotho e riflette l'attività dell'asse regolatorio fosfato-vitamina D.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione dell'ormone paratiroideo intatto misurato mediante test immunologico a due siti (pg/mL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
L'ormone paratiroideo intatto (PTH) sarà misurato nel siero utilizzando un test immunologico a due siti che rileva la molecola a lunghezza intera. I risultati verranno riportati in picogrammi per millilitro (pg/mL) per partecipante e punto temporale. Il PTH riflette l'attività delle paratiroidi all'interno del percorso di feedback della vitamina D α-Klotho-FGF23.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di 1,25-diidrossivitamina D (calcitriolo) sierica misurata mediante cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem (pg/ml)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La 1,25-diidrossivitamina D (calcitriolo) sierica sarà quantificata mediante cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem (LC-MS/MS). Le concentrazioni saranno espresse in picogrammi per millilitro (pg/mL). Questo ormone regola l'equilibrio di calcio e fosfato ed è un marcatore a valle della modulazione dell'asse α-Klotho-FGF23-PTH.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di fosforo sierico misurata mediante analizzatore chimico clinico (mg/dl)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il fosforo inorganico sierico sarà misurato su un analizzatore chimico clinico standard. I risultati verranno riportati in milligrammi per decilitro (mg/dL) per ciascun partecipante e punto temporale. I livelli di fosforo riflettono l’omeostasi sistemica del fosfato influenzata dall’attività di α-Klotho e FGF23.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Escrezione urinaria di fosfato misurata mediante test di chimica clinica (mg/24 ore o mg/g di creatinina)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il fosfato urinario sarà valutato utilizzando un test chimico validato. I risultati saranno espressi come escrezione totale di fosfato in milligrammi per 24 ore (mg/24 h) o come rapporto fosfato/creatinina (mg di fosfato per g di creatinina). Questa misura riflette la gestione renale del fosfato e gli effetti funzionali dell’α-Klotho sull’escrezione del fosfato.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di cistatina C sierica misurata mediante test immunologico (mg/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La cistatina C sierica verrà misurata utilizzando un dosaggio immunologico standardizzato e riportata in milligrammi per litro (mg/L) per ciascun partecipante e punto temporale. La cistatina C funge da biomarcatore della velocità di filtrazione glomerulare e fornisce un collegamento meccanicistico tra l'attività dell'α-Klotho e la funzione renale.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio della versione breve della qualità della vita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (0-100)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo.
La versione breve della qualità della vita dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHOQOL-BREF) è un questionario autosomministrato che comprende quattro ambiti: salute fisica, psicologia, relazioni sociali e ambiente. Il punteggio di ciascun dominio viene trasformato in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. Le modifiche rispetto al riferimento verranno segnalate separatamente per ciascun dominio.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo.
Variazione rispetto al basale nel punteggio T del controllo inibitorio del Flanker e del test di attenzione (media 50 ± 10)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Il test di controllo inibitorio e attenzione di Flanker misura il controllo inibitorio e l'attenzione. I punteggi sono punteggi T aggiustati per età (media 50, SD 10). Punteggi più alti indicano prestazioni migliori. Le modifiche rispetto al basale verranno analizzate per partecipante e punto temporale.
Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Variazione rispetto al basale nel punteggio T del test di ordinamento delle carte di modifica dimensionale (media 50 ± 10)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Il test di ordinamento delle carte di cambiamento dimensionale valuta la flessibilità cognitiva. I punteggi sono punteggi T aggiustati per età (media 50, SD 10). Punteggi più alti indicano una migliore funzione esecutiva. Le modifiche rispetto al basale verranno analizzate per partecipante e punto temporale.
Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Variazione rispetto al basale nel punteggio T del test della velocità di elaborazione del confronto dei modelli (media 50 ± 10)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Il test della velocità di elaborazione del confronto dei modelli misura la velocità di elaborazione utilizzando punteggi T adeguati all'età (media 50, SD 10). I punteggi più alti riflettono un’elaborazione cognitiva più rapida. Le modifiche rispetto al basale verranno analizzate per partecipante e punto temporale.
Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Variazione rispetto al basale nel punteggio T del test di memoria della sequenza di immagini, moduli A e B (media 50 ± 10)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Il test della memoria delle sequenze di immagini valuta la memoria episodica. Ciascun modulo (A e B) produce un punteggio T aggiustato per età (media 50, SD 10). I punteggi più alti indicano migliori prestazioni della memoria. Verrà effettuata la media dei moduli A e B.
Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Variazione rispetto al basale nel punteggio T del test del vocabolario delle immagini (media 50 ± 10)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Il test del vocabolario delle immagini misura il vocabolario ricettivo. I risultati sono espressi come punteggi T aggiustati per età (media 50, SD 10), con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori. Il cambiamento rispetto al basale verrà analizzato per partecipante e punto temporale.
Misurato 7 giorni prima, poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi dopo il trattamento.
Variazione rispetto al basale nei punteggi compositi della Reynolds Intellectual Assessment Scale-Second Edition (RIAS-2) (media del punteggio standard 100 ± 15)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima e poi 1 mese e 3 mesi dopo.
La Reynolds Intellectual Assessment Scales-Second Edition (RIAS-2) misura l'intelligenza verbale, non verbale e composita. Ciascun indice produce un punteggio standard (media 100, SD 15) e i sottotest producono punteggi scalati (media 10, SD 3). Punteggi più alti indicano prestazioni cognitive migliori. Le modifiche rispetto al basale verranno riportate separatamente per ciascun indice selezionato.
Misurato 1 mese prima e poi 1 mese e 3 mesi dopo.
Concentrazione del glucosio sierico misurata dall'analizzatore chimico clinico (mg/dl)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il glucosio sierico verrà misurato utilizzando un analizzatore di chimica clinica standard ed espresso in milligrammi per decilitro (mg/dL). Un glucosio elevato può indicare un metabolismo alterato dei carboidrati o uno stress metabolico.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di calcio sierico totale misurata mediante analizzatore chimico clinico (mg/dl)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il calcio totale sarà quantificato utilizzando un metodo colorimetrico su un analizzatore di chimica clinica. I risultati saranno espressi in milligrammi per decilitro (mg/dL). I livelli di calcio riflettono l’equilibrio minerale osseo e la funzione paratiroidea.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di calcio ionizzato misurata mediante elettrodo ionoselettivo (mmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il calcio ionizzato verrà misurato utilizzando un analizzatore ad elettrodi ionoselettivi. I risultati saranno riportati in millimoli per litro (mmol/L) e rappresenteranno la frazione di calcio fisiologicamente attiva.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di sodio sierico misurata mediante elettrodo ionoselettivo (mmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La concentrazione di sodio sarà misurata utilizzando un analizzatore ad elettrodi ionoselettivi ed espressa in millimoli per litro (mmol/L). Il sodio riflette l'idratazione e l'equilibrio elettrolitico.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di potassio sierico misurata mediante elettrodo ionoselettivo (mmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il potassio sierico verrà quantificato utilizzando un analizzatore ad elettrodi ionoselettivi ed espresso in millimoli per litro (mmol/L). I livelli di potassio riflettono l’omeostasi renale ed elettrolitica.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di cloruro sierico misurata mediante elettrodo ionoselettivo (mmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il cloruro sierico verrà misurato utilizzando un analizzatore ad elettrodi ionoselettivi. I risultati saranno espressi in millimoli per litro (mmol/L) e rifletteranno lo stato acido-base e di idratazione.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di bicarbonato sierico (CO₂) misurata mediante analizzatore chimico clinico (mmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il bicarbonato sierico sarà misurato come CO₂ totale su un analizzatore di chimica clinica. I risultati saranno espressi in millimoli per litro (mmol/L) e indicheranno l'equilibrio acido-base sistemico.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di azoto ureico nel sangue (BUN) misurata dall'analizzatore chimico clinico (mg/dl)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
L'azoto ureico nel sangue (BUN) sarà misurato utilizzando un test enzimatico standard ed espresso in milligrammi per decilitro (mg/dL). BUN riflette la funzione renale e il metabolismo dell'azoto.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di creatinina sierica misurata mediante analizzatore chimico clinico (mg/dl)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La creatinina sierica sarà misurata utilizzando un metodo enzimatico validato su un analizzatore di chimica clinica. I risultati verranno riportati in milligrammi per decilitro (mg/dL) e serviranno come indicatore della filtrazione renale.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di albumina sierica misurata mediante analizzatore chimico clinico (g/dL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
L'albumina sierica sarà quantificata utilizzando un metodo di legame del colorante verde bromocresolo ed espressa in grammi per decilitro (g/dL). L’albumina riflette lo stato nutrizionale e la funzione sintetica epatica.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione delle proteine ​​sieriche totali misurate con il metodo del biureto (g/dL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Le proteine ​​totali saranno misurate utilizzando il dosaggio colorimetrico del biureto ed espresse in grammi per decilitro (g/dL). Questo parametro fornisce una panoramica del bilancio delle proteine ​​plasmatiche.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di fosfatasi alcalina (ALP) misurata mediante analizzatore chimico clinico (IU/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La fosfatasi alcalina sierica sarà quantificata mediante metodo colorimetrico enzimatico ed espressa in unità internazionali per litro (IU/L). L'ALP riflette la funzione epatobiliare e ossea.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di alanina aminotransferasi (ALT) misurata mediante analizzatore chimico clinico (IU/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
L'attività dell'ALT nel siero sarà misurata enzimaticamente ed espressa in unità internazionali per litro (IU/L). L'ALT funge da indicatore di danno epatocellulare.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di aspartato aminotransferasi (AST) misurata mediante analizzatore chimico clinico (IU/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
L'attività dell'AST nel siero sarà determinata mediante un metodo enzimatico ed espressa in unità internazionali per litro (IU/L). L'AST riflette l'integrità epatica e, in misura minore, cardiaca o muscolare.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione della bilirubina sierica totale misurata con il metodo Diazo (mg/dL)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La bilirubina totale sarà misurata utilizzando un dosaggio colorimetrico basato su diazo ed espressa in milligrammi per decilitro (mg/dL). La bilirubina funge da indicatore della funzionalità epatica e dell'emolisi.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione della proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hs-CRP) misurata mediante test immunoturbidimetrico (mg/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La proteina C-reattiva ad alta sensibilità sarà misurata utilizzando un test immunoturbidimetrico ed espressa in milligrammi per litro (mg/L). hs-CRP funge da indicatore di infiammazione sistemica e rischio cardiovascolare.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione di dimetilarginina asimmetrica (ADMA) misurata mediante cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem (μmol/L)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
La dimetilarginina asimmetrica (ADMA) sarà quantificata utilizzando LC-MS/MS ed espressa in micromoli per litro (μmol/L). L’ADMA riflette la funzione endoteliale e il metabolismo dell’ossido nitrico.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Concentrazione del fattore piastrinico 4 (PF4) misurato mediante test immunoassorbente legato a un enzima (ng/mL o unità OD)
Lasso di tempo: Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Il fattore piastrinico 4 (PF4) sarà misurato utilizzando un ELISA validato. I risultati verranno riportati come unità di nanogrammi per millilitro (ng/mL) o densità ottica (OD), a seconda del tipo di analisi. PF4 è un marcatore dell'attivazione piastrinica e dei potenziali effetti della coagulazione immunomediati.
Misurato 1 mese prima, 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il trattamento.
Età biologica epigenetica stimata dai profili di metilazione del DNA dell'intero genoma (anni)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima della somministrazione e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo la somministrazione
La metilazione del DNA nel sangue intero sarà misurata utilizzando il sequenziamento con bisolfito eseguito da Generation Lab. L'età biologica epigenetica sarà calcolata da questi dati di metilazione utilizzando algoritmi validati. Le stime dell'età saranno espresse in anni. Un'età epigenetica inferiore rispetto all'età cronologica indica uno stato biologico più giovane.
Misurato 7 giorni prima della somministrazione e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo la somministrazione
Età cerebrale stimata: derivata dall'analisi della spettroscopia funzionale del vicino infrarosso (fNIRS) del flusso del kernel (anni)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese e 3 mesi dopo il trattamento
L'attività emodinamica cerebrale a riposo sarà misurata utilizzando il visore Kernel Flow, che integra la spettroscopia funzionale nel vicino infrarosso nel dominio del tempo (TD-fNIRS) e dati comportamentali. Gli algoritmi di apprendimento automatico proprietari di Kernel elaboreranno i segnali ottici dell'intero cervello per generare un'età cerebrale stimata, espressa in anni. La metrica rappresenta l’età cerebrale biologica prevista rispetto all’età cronologica, derivata da modelli compositi addestrati su fNIRS in stato di riposo e caratteristiche comportamentali. Valori di età cerebrale stimata più bassi indicano una funzione cerebrale più giovane. I dati verranno riportati per partecipante al basale e dopo il trattamento.
Misurato 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese e 3 mesi dopo il trattamento
Indice di prestazione cognitiva e percentili di dominio derivati ​​dalla spettroscopia funzionale nel vicino infrarosso del flusso del kernel (fNIRS) e dalle metriche comportamentali (percentile dove più alto = migliore)
Lasso di tempo: Misurato 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese e 3 mesi dopo il trattamento
Le prestazioni cognitive saranno valutate utilizzando le metriche composite di Kernel Flow derivate dalla spettroscopia funzionale del vicino infrarosso nel dominio del tempo (TD-fNIRS) e brevi compiti comportamentali. Verranno generati punteggi percentili specifici del dominio per attenzione complessa, funzione esecutiva, apprendimento e memoria, linguaggio e controllo percettivo-motorio, nonché un indice di prestazione cognitiva complessivo. Ogni punteggio riflette le prestazioni percentili basate sull'età, integrando caratteristiche cerebrali e comportamentali utilizzando i modelli di apprendimento automatico proprietari di Kernel. Percentili più alti indicano prestazioni cognitive migliori rispetto alle norme di pari età. Le metriche verranno riportate per partecipante al basale e dopo il trattamento.
Misurato 7 giorni prima e poi 3 giorni, 7 giorni, 1 mese e 3 mesi dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Minicircle

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MINICIRCLE-KLO

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti saranno resi disponibili insieme a un dizionario dei dati che descrive ciascuna variabile. Se lo studio dà luogo a più pubblicazioni, l'IPD corrispondente alle misure riportate in ciascuna pubblicazione verrà condiviso su tale pubblicazione. Il set di dati completo dello studio, se rimane qualcosa, sarà reso disponibile una volta pubblicati tutti i risultati. La documentazione di supporto condivisa includerà il protocollo di studio, il piano di analisi statistica, i moduli di consenso informato e il codice analitico.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili al momento della pubblicazione e saranno disponibili a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili a chiunque desideri accedervi in ​​un archivio online su Vivli (https://vivli.org/). I tipi di dati condivisi includeranno dati non identificati dei valori pre e post trattamento per le seguenti misure: livelli sierici di Klotho; comitati per la sicurezza dei reni e del sangue; questionari e dati sulla segnalazione degli eventi avversi (tutte le domande con casella di controllo; tuttavia, tutti i dati con risposta aperta verranno esaminati per garantire che non possano essere utilizzati per identificare un singolo partecipante - i giudizi finali saranno espressi dal coordinatore centrale dello studio); Punteggi RIAS-2; tutte le misure del pacchetto di strumenti NIH; Dati cerebrali del kernel; età epigenetica.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi