Banca dati nazionale sulla colangite sclerosante primitiva (PSC)
Studio multicentrico, nazionale, osservazionale e prospettico basato sullo sviluppo di un database di pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva collegato a una conservazione di campioni biologici
Colangite sclerosante primitiva (PSC) una rara malattia fibroinfiammatoria cronica del fegato.
Non esistono dati sull'epidemiologia della malattia in Italia. Pertanto questo studio mira a sviluppare un database nazionale di pazienti affetti da PSC collegato a un deposito di campioni biologici.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La colangite sclerosante primitiva è una malattia fibroinfiammatoria cronica del fegato caratterizzata da infiammazione cronica e sclerosi dei dotti biliari intraepatici e/o extraepatici e un rischio di progressione verso insufficienza epatica e sviluppo di cancro colorettale ed epatobiliare 1. Ne sono colpiti sia i bambini che gli adulti. I pazienti con PSC hanno un'aspettativa di vita ridotta con una sopravvivenza mediana di 17 anni dopo la diagnosi. PSC è l'indicazione principale per il trapianto in alcuni paesi europei. Studi epidemiologici hanno riscontrato i più alti tassi di prevalenza di PSC nei paesi del Nord Europa e del Nord America (Stati Uniti e Canada) compresi tra 3,85 e 16,2 per 100.000 persone. In Italia la stima è di 0,8 per 100.000 persone ma queste cifre sottostimano il reale carico di malattia 2.
Il trapianto di fegato è attualmente l'unica terapia accettata per prolungare la vita per i pazienti con malattia epatica allo stadio terminale (ESLD) secondaria a PSC e per i pazienti con PSC complicata da CCA che soddisfano criteri specifici. La PSC recidiva nel fegato trapiantato fino al 40% dei pazienti. Presi insieme e combinati con i debilitanti problemi di qualità della vita dei pazienti, questi dati evidenziano il notevole carico di malattia e l'impatto clinico della PSC sugli esiti dei pazienti. Esiste una relazione forte, ma poco compresa, tra PSC e IBD; quasi il 70%-80% dei pazienti affetti da PSC ha IBD, principalmente colite ulcerosa.
Nonostante l'elevata mortalità associata alla PSC e gli sforzi per ottimizzarne la gestione, non esiste alcuna terapia medica che abbia dimostrato di arrestare la progressione della PSC o di prevenirne le gravi complicanze.
Non sono stati effettuati studi epidemiologici sulla PSC in Italia, ad eccezione del rapporto di prevalenza del Registro Nazionale delle Malattie Rare che ha fornito una prevalenza sottostimata di 500 pazienti in tutto il Paese. Tuttavia, questo studio è limitato dalla natura del registro che ha scopi amministrativi e ha un alto tasso di casi sottostimati.
Lo scopo dello studio è quello di implementare una raccolta dati a livello nazionale su questa malattia rara per descrivere l'incidenza e la prevalenza della PSC in Italia; identificare e definire fenotipi e sottofenotipi distinti di pazienti PSC; identificare i fattori che influenzano la progressione della PSC e la mortalità; valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine delle nuove terapie.
Gli investigatori recluteranno pazienti e organizzeranno la raccolta di importanti informazioni cliniche e indagini di laboratorio, insieme a campioni biologici. I dati saranno raccolti sotto forma di Case Report Form elettronici (REDCap cloud) che saranno completati dai medici al basale e successivamente su base annuale. Le informazioni cliniche ci permetteranno di identificare i profili clinici dei pazienti. I campioni biologici permetteranno di comprendere aspetti chiave della composizione delle persone.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Marco Carbone, MD
- Numero di telefono: 02 6448 8139
- Email: marco.carbone@unimib.it
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Pietro Invernizzi, MD
- Numero di telefono: 039 233 2187
- Email: pietro.invernizzi@unimib.it
Luoghi di studio
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Ancona, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Contatto:
- Marco Marzioni
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Bari, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico di Bari
-
Contatto:
- Antonino Castellaneta
-
Bergamo, Italia
- Non ancora reclutamento
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Contatto:
- Stefano Fagiuoli
-
Bergamo, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST Bergamo Ovest
-
Contatto:
- Silvia Colombo
-
Bologna, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Sant'Orsola Malpighi
-
Contatto:
- Luigi Muratori
-
Bologna, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico S. Orsola Malpighi
-
Contatto:
- Francesco Azzaroli
-
Bolzano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Sanitaria dell'Alto Adige
-
Contatto:
- Andrea Mega
-
Brescia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Spedali Civili
-
Contatto:
- Chiara Ricci
-
Brescia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Contatto:
- Massimo Graffeo
-
Cagliari, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico Universitario Monserrato
-
Contatto:
- Luchino Chessa
-
Cagliari, Italia
- Non ancora reclutamento
- Presidio Ospedaliero San Michele ARNAS G. Brotzu
-
Contatto:
- Teresa Zolfino
-
Castellana Grotte, Italia
- Non ancora reclutamento
- Osp. "S de Bellis" - IRCCS
-
Contatto:
- Francesco Losito
-
Catania, Italia
- Non ancora reclutamento
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Contatto:
- Maurizio Russello
-
Catanzaro, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Contatto:
- Ludovico Abenavoli, MD
-
Catanzaro, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria- Mater Domini
-
Contatto:
- Benedetto Caroleo
-
Como, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Valduce
-
Contatto:
- Natalia Terreni
-
Cosenza, Italia
- Non ancora reclutamento
- Unità operativa complessa di medicina interna- Azienda ospedaliera di Cosenza
-
Contatto:
- Rossana De Marco
-
Cremona, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST di Cremona
-
Contatto:
- Ilaria Cavalli
-
Cuneo, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Santa Croce
-
Contatto:
- Alberto Mattalia
-
Faenza, Italia
- Non ancora reclutamento
- Presidio Ospedaliero di Faenza (RA)
-
Contatto:
- Lucia Napoli
-
Ferrara, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara
-
Contatto:
- Loredana Simone
-
Firenze, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Contatto:
- Andrea Galli
-
Firenze, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda ospedaliera universitaria careggi Firenze
-
Contatto:
- Fabio Marra
-
Foggia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Contatto:
- Francesco Bellanti
-
Foggia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Contatto:
- Grazia Niro
-
Gallarate, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST Valle Olona
-
Contatto:
- Cinzia Simoni
-
Genova, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico San Martino
-
Contatto:
- Edoardo Giovanni Giannini
-
Lamezia Terme, Italia
- Non ancora reclutamento
- Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Contatto:
- Lorenzo Antonio Surace
-
Lecco, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST Lecco
-
Contatto:
- Roberta Pozzi
-
Messina, Italia
- Non ancora reclutamento
- UO di epatologia clinica e biomolecolare. Università degli studi di Messina
-
Contatto:
- Giovanni Raimondo
-
Milano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Az. Ospedaliera San Paolo- Polo universitario
-
Contatto:
- Piermaria Battezzati
-
Milano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Contatto:
- Massimo Memoli
-
Milano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Contatto:
- Luca Belli
-
Milano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale San Giuseppe
-
Contatto:
- Mauro Viganò
-
Milano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico di Milano
-
Contatto:
- Pietro Lampertico
-
Modena, Italia
- Non ancora reclutamento
- Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Contatto:
- Pietro Andreone, MD
-
Monza, Italia, 20900
- Reclutamento
- ASST Monza
-
Contatto:
- Pietro Invernizzi, MD
- Email: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Investigatore principale:
- Pietro Invernizzi, MD
-
Napoli, Italia
- Non ancora reclutamento
- Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Contatto:
- Ernesto Claar
-
Napoli, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Contatto:
- Filomena Morisco
-
Napoli, Italia
- Non ancora reclutamento
- Università della Campania Luigi Vanvitelli
-
Contatto:
- Alessandro Federico
-
Novara, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Maggiore della Carità
-
Contatto:
- Cristina Rigamonti
-
Padova, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
Contatto:
- Luca Fabris
-
Padova, Italia
- Non ancora reclutamento
- UO di Gastroenterologia Azienda ospedaliera di Padova
-
Contatto:
- Nora Cazzagon
-
Palermo, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico Paolo Giaccone
-
Contatto:
- Vincenza Calvaruso
-
Parma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
-
Contatto:
- Gabriele Missale
-
Pavia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Istituto Clinico Città di Pavia-Gruppo Sandonato
-
Contatto:
- Guido Poggi
-
Perugia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera di Perugia
-
Contatto:
- Olivia Morelli
-
Pescara, Italia
- Non ancora reclutamento
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Contatto:
- Valeria Pace Palitti
-
Pisa, Italia
- Non ancora reclutamento
- AOU Pisana Cisanello
-
Contatto:
- Maurizia Brunetto
-
Pordenone, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale di Pordenone AS FO
-
Contatto:
- Anna Baragiotta
-
Potenza, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale San Carlo
-
Contatto:
- Nello Buccianti
-
Rimini, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Unità Sanitaria Locale della Romagna
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Contatto:
- Giorgio Bellardini
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Roma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale A. Gemelli
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Contatto:
- Luca Miele
-
Roma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico Umberto I
-
Contatto:
- Domentico MD Alvaro
-
Roma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Contatto:
- Umberto Vespasiani Gentilucci
-
Roma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Universita' di Roma Tor Vergata
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Contatto:
- Leonardo Baiocchi
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Rozzano, Italia
- Non ancora reclutamento
- Istituto Clinico Humanitas
-
Contatto:
- Ana Lleo De Nalda
-
Salerno, Italia
- Non ancora reclutamento
- Università degli studi di Salerno
-
Contatto:
- Marcello Persico
-
Torino, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Contatto:
- Ester Vanni
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Trento, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Contatto:
- Giovanni Vettori
-
Trieste, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Contatto:
- Saveria Crocè
-
Udine, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASU FC
-
Contatto:
- Pierluigi Tonitutto
-
Varese, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST Sette Laghi
-
Contatto:
- Sergio Segato
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio;
- Diagnosi di PSC secondo le più recenti linee guida pubblicate (EASL);
Criteri di esclusione:
- Soggetto non disposto a partecipare allo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Popolazione PSC residente in Italia
Possono essere inseriti nel database tutti i pazienti PSC residenti in Italia e di età non inferiore a 17 anni.
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Gli investigatori recluteranno pazienti PSC e raccoglieranno importanti informazioni cliniche e indagini di laboratorio, insieme a campioni biologici.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificare e definire fenotipi e sottofenotipi distinti di pazienti PSC a più alto rischio di progressione della malattia.
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificare e definire fenotipi e sottofenotipi distinti di pazienti PSC a più alto rischio di progressione della malattia.
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificazione dei fattori associati alla risposta alle terapie;
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificazione dei fattori associati alla risposta alle terapie;
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificazione di biomarcatori che influenzano la progressione della PSC e influenzano la mortalità
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificazione di biomarcatori che influenzano la progressione della PSC e influenzano la mortalità
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di nuove terapie
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di nuove terapie
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PSC_Database
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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