夜間非侵襲性薬剤の早期投与の有効性と忍容性 (DYVINE)

DM1 は成人で最も頻度の高い遺伝性ミオパチーです。 実際には根本的な治療法はなく、対症療法が重要です。 呼吸障害は、これらの患者の病的死亡の主な原因である。 呼吸不全を伴う DM1 の影響を受けた患者の生存期間の中央値は 59 年です。 病気のメカニズムは複雑で、呼吸筋の中枢性および直接的な障害が示唆されています。 これらの患者は、筋力低下とは相関せず、特に夜間に肺胞低換気を示すことがあります。 これらの患者は、臨床症状の解釈や治療への遵守を複雑にする認知障害を呈することが多い。 神経筋疾患における人工呼吸器の導入に関する国際的な推奨事項は、1) 少なくとも肺胞低換気の臨床徴候、および以下の基準のいずれか 2) 日内高炭酸ガス血症 (> 45 mmHg)、3) 拘束症候群 (肺活量 < 50 %) の存在であることです。および/または最大吸気圧 < 60 cmH2O)、4) 5 分を超える夜間酸素飽和度低下 (SaO2 < 88 %) の存在。 しかし、コクランのメタ分析は、DM1などの進行性ミオパチーに対する夜間人工呼吸器の長期的な利益リスクを推定するランダム化研究が存在しないことを強調している。 これらの基準の妥当性と、生存率および合併症に対する換気の影響は、DM1 ではまったく評価されていませんでした。 遡及的シリーズでは、コンプライアンスは劣っており、遵守率は年間わずか 20% であり、合併症 (死亡または気管切開に頼る) の発生率は、遵守していない患者の 6 倍重要でした。

臨床研究の目的 DM1 の影響を受けた患者における長期夜間非侵襲的人工呼吸器の効率と耐性を推定すること。

主な判断基準：

死亡率と計画外の入院。

実験計画:

2 つの並行グループに関する多施設共同、全国的、無作為化、対照研究。 換気の合意基準に従って理論的兆候を示した被験者は、換気の開始または年次モニタリングのいずれかにランダム化されます。

仮説: 非侵襲的換気を早期に開始すると、死亡率またはプログラムされていない入院の数を、死亡率が 40 % である対照群と比較して 20 % 減らすことができます。