Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a tolerance předčasného spuštění neinvazivních nočních (DYVINE)

17. listopadu 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie účinnosti a tolerance časného zahájení noční neinvazivní ventilace u dospělých s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1)

Jedná se o multicentrickou randomizovanou kontrolovanou otevřenou studii testující účinnost a toleranci časného zahájení noční neinvazivní ventilace u pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Cílem tohoto projektu je odhadnout vliv časného zavedení neinvazivní ventilace na vzniklé komplikace (neočekávaná hospitalizace, tracheostomie až úmrtí) s ohledem na jednoduché respirační sledování u pacientů s myotonickou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

DM1 je nejčastější genetická myopatie u dospělých. Ve skutečnosti neexistuje žádná kurativní léčba a symptomatická péče je nezbytná. Porucha dýchání je hlavní příčinou morbidní úmrtnosti u těchto pacientů. Medián přežití pacientů s DM1 s respiračním selháním je 59 let. Mechanismy onemocnění jsou komplexní, což znamená centrální a přímé postižení dýchacích svalů. Tito pacienti mohou mít alveolární hypoventilaci, zejména v noci, která nekoreluje se svalovou slabostí. Tito pacienti často vykazují kognitivní poruchu, která komplikuje interpretaci klinických symptomů a jejich compliance k léčbě. Mezinárodní doporučení pro zahájení mechanické ventilace u nervosvalových onemocnění jsou přítomnost: 1) alespoň klinické známky alveolární hypoventilace a jednoho z následujících kritérií 2) denní hyperkapnie (> 45 mmHg), 3) restriktivní syndrom (vitální kapacita < 50 % a/nebo maximální inspirační tlak < 60 cmH20), 4) existence noční desaturace kyslíkem (SaO2 < 88 %) delší než 5 minut. Cochranova metaanalýza však zdůrazňuje absenci randomizované studie odhadující dlouhodobé riziko zisku z noční mechanické ventilace u progresivních myopatií, jako je DM1. Platnost těchto kritérií a vliv ventilace na přežití a komplikace nebyly u DM1 nikdy odhadnuty. V retrospektivní sérii je compliance horší a dodržování je pouze 20 % ročně a výskyt komplikací (smrt nebo uchýlení se k tracheostomii) byl u nepozorujících pacientů 6krát důležitější.

Cíl(e) klinické studie Odhadnout účinnost a toleranci dlouhodobé noční neinvazivní mechanické ventilace u pacientů s DM1.

Hlavní kritéria hodnocení:

Úmrtnost a neprogramovaná hospitalizace.

Experimentální plán:

Multicentrická, národní, randomizovaná, kontrolovaná studie na 2 paralelních skupinách. Subjekty s teoretickou indikací podle konsenzuálních kritérií ventilace budou randomizovány buď pro zahájení ventilace, nebo pro roční monitorování.

Hypotéza: Včasné zahájení neinvazivní ventilace umožňuje snížit úmrtnost nebo počet neprogramovaných hospitalizací o 20 % oproti kontrolní skupině, u které by byla míra 40 %.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
77

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Home ventilation unit and intensive care, centre of neuromuscular disease (Garches Mondor Necker Hendaye), Raymond Poincaré hospital Versailles Saint Quentin University.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  • Předběžné lékařské vyšetření
  • Osvícený a písemný souhlas

  • Geneticky prokázaná Steinertova choroba

    1. Prezentace alespoň jednoho z následujících 3 kritérií

      • A hyperkapnie: PaCO2 > 45 mmHg nebo
      • Noční desaturace: SaO2 < 88 % více než po sobě jdoucích 5 minut resp
      • Syndrom apnoe s významným spánkem: index apnoe / hypopnoe > a 30 / hod
    2. A s přítomností alespoň klinických příznaků: dyspnoe, ortopnoe, bolesti hlavy, astenie, denní ospalost nebo jakýkoli jiný příznak naznačující poruchu spánku nebo respirační dysfunkci

Kritéria vyloučení:

  • Věk nižší než 18
  • Režim právní ochrany
  • Těhotenství
  • Absolutní indikace ventilace: klinické příznaky (dušnost, ortopnoe, bolesti hlavy, astenie, denní ospalost), A PaCO2 > 60 mmHg A noční desaturace < 88 % A jeden CV < 50 % teoretické hodnoty nebo PIMAX < 60 cm H2O
  • Akutní respirační selhání
  • Již ventilovaný pacient
  • Pacient pod kyslíkem
  • Ne (příjemce do systému sociálního zabezpečení nebo právní nástupce)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: bipap ventilace
Přístroj: Dvouúrovňový tlakový ventilátor
Noční větrání domu
Aktivní komparátor: Standardní péče
Standardní péče a ventilace při splnění absolutních kritérií ventilace (srov. níže).
Přístroj: Dvouúrovňový tlakový ventilátor
Noční větrání domu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra pacientů s komplikací (počet neočekávaných hospitalizací nebo úmrtí) po 5 letech.
Časové okno: 5 LET
Míra pacientů s komplikací (počet neočekávaných hospitalizací nebo úmrtí) po 5 letech.
5 LET

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Distribuce přežití mezi randomizacemi po 5 letech
Časové okno: 5 LET
Distribuce přežití mezi randomizacemi po 5 letech
5 LET
Počet pacientů s formální indikací ventilace
Časové okno: 5 LET
Počet pacientů s formální indikací ventilace
5 LET
Počet tracheostomizovaných pacientů po 5 letech
Časové okno: 5 LET
Počet tracheostomizovaných pacientů po 5 letech
5 LET
Počet neočekávaných hospitalizací po 5 letech
Časové okno: 5 LET
Počet neočekávaných hospitalizací po 5 letech
5 LET
Dodržování ventilace definované průměrným minimálním využitím 4:00 do 12:00 hodin.
Časové okno: 5 LET
Dodržování ventilace definované průměrným minimálním využitím 4:00 do 12:00 (objektivně stanoveno počítadlem zařízení).
5 LET
Stupeň poruchy dýchání a spánku v 5 letech
Časové okno: 5 LET
Stupeň poruchy dýchání a spánku v 5 letech
5 LET
Kvalita života SF36, škály deprese
Časové okno: 5 LET
Kvalita života SF36, škály deprese
5 LET

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: DAVID ORLIKOWSKI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2010

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P081221
  • 2009-A01023-54 (IDRCB) (Jiný identifikátor: AFSSAPS)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Respirační nedostatečnost

Klinické studie na Dvouúrovňový tlakový ventilátor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení