Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nocturnal Non Invasiivin varhaisen käyttöönoton tehokkuus ja sietokyky (DYVINE)

perjantai 17. marraskuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkimus yöllisen ei-invasiivisen ilmanvaihdon varhaisen käynnistämisen tehokkuudesta ja sietokyvystä aikuisilla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1)

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu avoin tutkimus, jossa testataan yöllisen non-invasiivisen ventilaation varhaisen aloittamisen tehokkuutta ja sietokykyä potilailla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1). Tämän projektin tavoitteena on arvioida noninvasiivisen ventilaation varhaisen käyttöönoton vaikutuksia komplikaatioiden (ei odotettu sairaalahoito, trakeostomia, jopa kuolema) syntymiseen liittyen yksinkertaiseen hengitysseurantaan potilailla, joilla on myotoninen dystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Tuntematon

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

DM1 on yleisin geneettinen myopatia aikuisilla. Itse asiassa parantavaa hoitoa ei ole, ja oireenmukainen hoito on välttämätöntä. Hengitysvajaus on näiden potilaiden pääasiallinen kuolleisuuden syy. Hengityksen vajaatoimintaa sairastavien DM1-potilaiden eloonjäämisajan mediaani on 59 vuotta. Sairauden mekanismit ovat monimutkaisia, mikä viittaa keskeiseen ja välittömään hengityslihasten heikkenemiseen. Näillä potilailla voi esiintyä alveolaarista hypoventilaatiota varsinkin yöllä, mikä ei korreloi lihasheikkouden kanssa. Näillä potilailla on usein kognitiivinen vajaatoiminta, joka vaikeuttaa kliinisten oireiden tulkintaa ja heidän hoitomyöntymistään. Kansainväliset suositukset koneellisen ventilaation käynnistämiseksi hermo-lihassairauksissa ovat: 1) vähintään kliininen merkki alveolaarisesta hypoventilaatiosta ja jokin seuraavista kriteereistä 2) vuorokausiaikainen hyperkapnia (> 45 mmHg), 3) restriktiivinen oireyhtymä (vitaalikapasiteetti < 50 % ja/tai maksimaalinen sisäänhengityspaine < 60 cmH20), 4) yli 5 minuutin yöhappidesaturaatio (SaO2 < 88 %). Cochranen meta-analyysit kuitenkin korostavat, ettei ole olemassa satunnaistettua tutkimusta, jossa arvioitaisiin mekaanisen yöhengityksen tuottoriskiä pitkällä aikavälillä progressiivisissa myopatioissa, kuten DM1:ssä. Näiden kriteerien pätevyyttä ja ventilaation vaikutusta eloonjäämiseen ja komplikaatioihin ei koskaan arvioitu DM1:ssä. Retrospektiivisissä sarjoissa hoitomyöntyvyys on huonompi ja havainnointi on vain 20 % vuodessa ja komplikaatioiden (kuolema tai turvautuminen trakeostomiaan) ilmaantuvuus oli 6 kertaa suurempi ei-tarkkailupotilailla.

Kliinisen tutkimuksen tavoitteet Arvioida pitkäaikaisen yö-ei-invasiivisen mekaanisen ventilaation tehokkuutta ja sietokykyä potilailla, joilla on DM1.

Tärkeimmät arviointikriteerit:

Kuolleisuus ja ohjelmoimaton sairaalahoito.

Kokeilusuunnitelma:

Monikeskus, kansallinen, satunnaistettu, kontrolloitu, tutkimus kahdessa rinnakkaisessa ryhmässä. Koehenkilöt, joilla on teoreettinen indikaatio yhteisymmärryksessä sovittujen ventilaation kriteerien mukaisesti, satunnaistetaan joko ventilaation käynnistystä tai vuosittaista seurantaa varten.

Hypoteesi: Non-invasiivisen ventilaation varhainen aloitus mahdollistaa 20 %:n vähennyksen kuolleisuudesta tai ohjelmoimattomien sairaalahoitojen lukumäärästä verrattuna kontrolliryhmään, jonka osuus olisi 40 %.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
77

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Home ventilation unit and intensive care, centre of neuromuscular disease (Garches Mondor Necker Hendaye), Raymond Poincaré hospital Versailles Saint Quentin University.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥ 18-vuotias mies tai nainen
  • Alustava lääkärintarkastus
  • Valistunut ja kirjallinen suostumus

  • Geneettisesti todistettu Steinertin tauti

    1. Esitä vähintään yksi seuraavista kolmesta kriteeristä

      • Hyperkapnia: PaCO2 > 45 mmHg tai
      • Yödesaturaatio: SaO2 < 88 % enemmän kuin peräkkäinen 5 minuuttia tai
      • Apneaoireyhtymä, jossa on merkittävää unta: apnea-/hypopneaindeksi> a 30 / tunti
    2. Ja vähintään kliininen oire: hengenahdistus, ortopnea, päänsärky, voimattomuus, vuorokauden uneliaisuus tai mikä tahansa muu merkki, joka viittaa unihäiriöön tai hengityshäiriöön

Poissulkemiskriteerit:

  • Ikä alle 18
  • Oikeussuojajärjestelmä
  • Raskaus
  • Absoluuttinen käyttöaihe ventilaatiolle: kliiniset oireet (hengityshäiriö, ortopnea, päänsärky, voimattomuus, vuorokauden uneliaisuus) JA PaCO2 > 60 mmHg JA yödesaturaatio < 88 % JA yksi CV < 50 % teoreettisesta tai PIMAX < 60 cm H2O
  • Akuutti hengitysvajaus
  • Potilas jo ventiloituna
  • Potilas hapen alla
  • Ei (sosiaaliturvajärjestelmän edunsaaja tai laillinen seuraaja)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: bipap ilmanvaihto
Laite: Kaksitasoinen painetuuletin
Kodin yöllinen ilmanvaihto
Active Comparator: Normaali hoito
Normaali hoito ja ilmanvaihto, jos ilmanvaihdon ehdot täyttyvät (vrt. alla).
Laite: Kaksitasoinen painetuuletin
Kodin yöllinen ilmanvaihto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on komplikaatio (odottamattomien sairaalahoitojen tai kuolemantapausten määrä) 5 vuoden kohdalla.
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Niiden potilaiden osuus, joilla on komplikaatio (odottamattomien sairaalahoitojen tai kuolemantapausten määrä) 5 vuoden kohdalla.
5 VUOTTA

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eloonjäämisen jakautuminen satunnaistuksen välillä 5 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Eloonjäämisen jakautuminen satunnaistuksen välillä 5 vuoden kohdalla
5 VUOTTA
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on virallinen osoitus ventilaatiosta
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on virallinen osoitus ventilaatiosta
5 VUOTTA
Trakeostomioitujen potilaiden määrä 5 vuoden iässä
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Trakeostomioitujen potilaiden määrä 5 vuoden iässä
5 VUOTTA
Odottamattomien sairaalahoitojen määrä 5 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Odottamattomien sairaalahoitojen määrä 5 vuoden kohdalla
5 VUOTTA
Ilmanvaihdon noudattaminen, joka määritellään keskimääräisellä minimikäytöllä klo 4.00 klo 12.00 mennessä.
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Ilmanvaihdon noudattaminen, jonka määrittelee keskimääräinen minimikäyttö kello 4 aamulla klo 12:00 mennessä (objektiivisesti laitteen laskurin mukaan).
5 VUOTTA
Hengitys- ja unihäiriöiden aste 5-vuotiaana
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Hengitys- ja unihäiriöiden aste 5-vuotiaana
5 VUOTTA
Elämänlaatu SF36, masennuksen asteikot
Aikaikkuna: 5 VUOTTA
Elämänlaatu SF36, masennuksen asteikot
5 VUOTTA

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: DAVID ORLIKOWSKI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 20. lokakuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 20. lokakuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 21. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 20. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 17. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • P081221
  • 2009-A01023-54 (IDRCB) (Muu tunniste: AFSSAPS)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia