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毛細血管拡張性運動失調症患者における赤血球内デキサメタゾンリン酸ナトリウム (IEDAT-01)

2024年7月12日 更新者：Quince Therapeutics S.p.A.

毛細血管拡張性運動失調症患者の神経学的症状に対する赤血球内デキサメタゾンリン酸ナトリウムの効果の評価

毛細血管拡張性運動失調症 (AT) 患者の中枢神経系 (CNS) 症状の改善における Ery-Dex の効果を評価するための、多施設、単群、非盲検、6 か月間の第 II 相試験。 この試験は、スクリーニング期間 (最大 30 日間) と治療期間 (期間 6 か月) で構成されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、Ery-Dex (ex vivo でヒト自己赤血球にカプセル化されたデキサメタゾンリン酸ナトリウム) による治療期間中の AT 患者の国際共同運動失調評価尺度 (ICARS) によって測定された CNS 症状の改善を評価することを目的としています。 .

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
22

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Brescia、イタリア、25123
        • Spedali Civili
      • Rome、イタリア、00185
        • University La Sapienza

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ATの神経学的徴候
  • 自律歩行中またはサポートによって助けられた患者
  • ATの実績のある分子診断
  • 3歳以上の男女
  • 体重 >15 kg
  • リンパ球 CD4+/mm3 の血漿レベル > 500 (3～6 歳の患者の場合) または > 200 (6 歳以上)

除外基準:

  • 現在または以前の腫瘍性疾患
  • -免疫系の重度の障害の病歴
  • -ステロイド薬の使用に対する禁忌を表す慢性状態
  • 調査依頼の不履行
  • -Ery-Dexを開始する前の30日以内の以前のステロイドの仮定

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エリーデックス
ERY-DEX（自家赤血球にカプセル化されたリン酸デキサメタゾンナトリウム）による毎月の治療を受けている患者
薬：デキサメタゾン

リン酸デキサメタゾンナトリウム（バイアル 2 本、各 250 mg/10 ml）は、自己赤血球（ERY-DEX システム）へのカプセル化を介して投与されます。 患者に投与される最終量: 自己血にカプセル化されたリン酸デキサメタゾンナトリウム約 10 ～ 15 mg (各 250 mg のリン酸デキサメタゾンナトリウム 2 バイアルが、以前に採取された血液 50 ml とともに ex vivo プロセスで使用されます)同じ患者です）。

治療は30日（±10日）の間隔で繰り返す必要があります。

他の名前：
  • デキサメタゾンリン酸ナトリウム
  • デックス21P

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
国際協力型運動失調評価尺度 (ICARS) スコアを使用して評価された神経症状のベースラインからの平均変化 - ITT 集団
時間枠：訪問 2 (30 日目)、4 (90 日目)、および 7 (最終訪問、180 日目) 時
ICARS は 0 から 100 までの 100 点の半定量的スケールであり、4 つのサブスコアの区分化された定量化を提供します: 姿勢と歩行の障害 (最大スコア = 34)、運動機能 (最大スコア = 52)、言語障害 (最大スコア = 8)、眼球運動障害 (最高スコア = 6) の合計スコアは 100 点となります。 最小スコアは 0 (正常) ですが、最大スコアは 100 で、患者の最悪の状態に対応します。 これは、各下位尺度について、スコアが高いほど機能障害のレベルが高いことを意味します。
訪問 2 (30 日目)、4 (90 日目)、および 7 (最終訪問、180 日目) 時
国際協力型運動失調評価尺度 (ICARS) スコアを使用して評価された神経症状のベースラインからの平均変化 - PP 集団
時間枠：訪問 2 (30 日目)、4 (90 日目)、および 7 (最終訪問、180 日目) 時
ICARS は 0 から 100 までの 100 点の半定量的スケールであり、4 つのサブスコアの区分化された定量化を提供します: 姿勢と歩行の障害 (最大スコア = 34)、運動機能 (最大スコア = 52)、言語障害 (最大スコア = 8)、眼球運動障害 (最高スコア = 6) の合計スコアは 100 点となります。 最小スコアは 0 (正常) ですが、最大スコアは 100 で、患者の最悪の状態に対応します。 これは、各下位尺度について、スコアが高いほど機能障害のレベルが高いことを意味します。
訪問 2 (30 日目)、4 (90 日目)、および 7 (最終訪問、180 日目) 時

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Investigator Global Assessment (IGA) - ITT 人口の V4 から V7 への変更
時間枠：訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)

IGA による患者の全体的な健康状態の評価が実施されました。 IGA は、神経運動障害、姿勢と歩行障害、口腔咽頭器官の障害、末梢神経障害の存在、​​神経発達障害、知的レベル、および行動障害などの神経学的徴候および症状の評価で構成され、調査員の主観的な判断のみに基づいて行われました。単一スケール: 次のような 5 ポイントの定性スケール:

  • 非常に改善されました (1)、
  • わずかに改善されました (2)、
  • 変化なし (3)、
  • わずかに悪化 (4)、
  • 非常に悪化 (5) を使用して、V4 から V7 への変化を評価しました。 スコアが高いほど、結果は悪くなります。
訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)
Investigator Global Assessment (IGA) - PP 人口の V4 から V7 への変更
時間枠：訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)

IGA による患者の全体的な健康状態の評価が実施されました。 IGA は、神経運動障害、姿勢と歩行障害、口腔咽頭器官の障害、末梢神経障害の存在、​​神経発達障害、知的レベル、および行動障害などの神経学的徴候および症状の評価で構成され、調査員の主観的な判断のみに基づいて行われました。単一スケール: 次のような 5 ポイントの定性スケール:

  • 非常に改善されました (1)、
  • わずかに改善されました (2)、
  • 変化なし (3)、
  • わずかに悪化 (4)、
  • 非常に悪化 (5) を使用して、V4 から V7 への変化を評価しました。 スコアが高いほど、結果は悪くなります。
訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)
眼球運動性の V4 から V7 への平均変化 - ITT 集団
時間枠：訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)

アドホックフォームによって測定される眼球運動性の評価は、V4 および V7 で実行されました。

V4 および V7 では、眼球運動性を 5 段階の定性スケールで評価しました: 非常に改善 (1)、わずかに改善 (2)、変化なし (3)、わずかに悪化 (4)、非常に悪化 (5)。
訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)
眼球運動性の V4 から V7 への平均変化 - PP 集団
時間枠：訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)

アドホックフォームによって測定される眼球運動性の評価は、V4 および V7 で実行されました。

V4 および V7 では、眼球運動性を 5 段階の定性スケールで評価しました: 非常に改善 (1)、わずかに改善 (2)、変化なし (3)、わずかに悪化 (4)、非常に悪化 (5)。
訪問 7 時 (最終訪問、180 日目)
Vineland 適応行動スケール (VABS) 合計スコアのベースラインからの変化 - ITT 人口
時間枠：訪問 4 (90 日) および 7 (180 日、最終訪問) 時

VABS 集計スケールが使用されます。

VABS は 4 つの適応ドメインと 11 のサブドメインに分かれています。

  1. コミュニケーション: 受容的、表現的、書面。
  2. 日常生活スキル: 個人、家庭、コミュニティ。
  3. 社交化: 対人関係、遊びと余暇の時間、対処スキル。
  4. 運動能力: 素晴らしい、素晴らしい。

11 の各サブドメインの各 *質問* のスコアの範囲は 0 から 4 です (値が高いほど、結果は良好になります)。

  • 0 = 被験者は助けやリマインダーがなければその行動を決して実行しません。
  • 1 = ほとんど実行されません (上記と同様)。
  • 2 = (上記と同様に) 時々実行されます。
  • 3 = 頻繁に実行されます (上記と同様)。
  • 4 = ほぼ常に実行されます (上記と同様)。サブドメインの合計スコアは各 *質問* スコアの合計であり、ドメインの合計スコアは各サブドメインのスコアの合計です。

ドメインの最小-最大間隔スコア:

0-74 コミュニケーション、0-74 日常生活スキル、0-62 社交性、0-111 運動スキル、ドメインの合計スコア 0-321 (スコアが高いほど、結果は良好です)
訪問 4 (90 日) および 7 (180 日、最終訪問) 時
Vineland 適応行動スケール (VABS) 合計スコアのベースラインからの変化 - PP 人口
時間枠：訪問 4 (90 日) および 7 (180 日、最終訪問) 時

VABS 集計スケールが使用されます。

VABS は 4 つの適応ドメインと 11 のサブドメインに分かれています。

  1. コミュニケーション: 受容的、表現的、書面。
  2. 日常生活スキル: 個人、家庭、コミュニティ。
  3. 社交化: 対人関係、遊びと余暇の時間、対処スキル。
  4. 運動能力: 素晴らしい、素晴らしい。

11 の各サブドメインの各 *質問* のスコアの範囲は 0 から 4 です (値が高いほど、結果は良好になります)。

  • 0 = 被験者は助けやリマインダーがなければその行動を決して実行しません。
  • 1 = ほとんど実行されません (上記と同様)。
  • 2 = (上記と同様に) 時々実行されます。
  • 3 = 頻繁に実行されます (上記と同様)。
  • 4 = ほぼ常に実行されます (上記と同様)。サブドメインの合計スコアは各 *質問* スコアの合計であり、ドメインの合計スコアは各サブドメインのスコアの合計です。

ドメインの最小-最大間隔スコア:

0-74 コミュニケーション、0-74 日常生活スキル、0-62 社交性、0-111 運動スキル、ドメインの合計スコア 0-321 (スコアが高いほど、結果は良好です)
訪問 4 (90 日) および 7 (180 日、最終訪問) 時
重篤な有害事象（SAE）を含む治療上の緊急有害事象（TEAE）を示すERY-DEXの参加者数
時間枠：研究期間中、6か月の治療終了時（180日目）まで
治療で緊急に発生した有害事象に対するERY-DEXの効果は、少なくとも1つのTEAEまたは1つの重篤なAEを示した患者の数として表されました。
研究期間中、6か月の治療終了時（180日目）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Quince Therapeutics S.p.A.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Luciana Chessa, MD、A.O. Sant'Andrea Rome Italy

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2011年2月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2011年9月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2011年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2010年12月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2010年12月6日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2010年12月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年10月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年7月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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