Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутриэритроцитарное введение дексаметазона натрия фосфата у пациентов с атаксией и телеангиэктазией (IEDAT-01)

12 июля 2024 г. обновлено: Quince Therapeutics S.p.A.

Оценка влияния внутриэритроцитарного введения дексаметазона натрия фосфата на неврологические симптомы у пациентов с атаксией и телеангиэктазией

Многоцентровое, одногрупповое, открытое, 6-месячное исследование фазы II для оценки влияния Ery-Dex на улучшение симптомов со стороны центральной нервной системы (ЦНС) у пациентов с атаксией-телеангиэктазией (АТ). Исследование состоит из периода скрининга (максимальная продолжительность 30 дней) и периода лечения (продолжительность 6 месяцев).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Целью исследования является оценка улучшения симптомов со стороны ЦНС, измеряемых по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксий (ICARS), у пациентов с AT в период лечения Ery-Dex (дексаметазона натрия фосфат, инкапсулированный ex vivo в аутологичные эритроциты человека). .

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
22

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Brescia, Италия, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Италия, 00185
        • University La Sapienza

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • неврологические признаки АТ
  • пациенты в автономной походке или с опорой
  • доказанная молекулярная диагностика AT
  • Самцы и самки в возрасте > 3 лет
  • Масса тела >15 кг
  • Плазменные уровни лимфоцитов CD4+/мм3 > 500 (для пациентов в возрасте 3-6 лет) или > 200 (старше 6 лет)

Критерий исключения:

  • Текущее или предыдущее опухолевое заболевание
  • Тяжелые нарушения иммунной системы в анамнезе
  • Хронические состояния, являющиеся противопоказанием к применению стероидных препаратов.
  • Несоблюдение запроса на исследование
  • Любое предыдущее применение стероидов в течение 30 дней до начала приема препарата Эри-Декс.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ЭРИ-ДЕКС
Пациенты, получающие ежемесячный курс лечения ERY-DEX (фосфат дексаметазона натрия, инкапсулированный в аутологичные эритроциты)
Лекарство: Дексаметазон

Дексаметазона натрия фосфат (2 флакона по 250 мг/10 мл) для введения путем инкапсуляции в аутологичные эритроциты (система ERY-DEX). Окончательное количество, вводимое пациенту: около 10-15 мг дексаметазона натрия фосфата, инкапсулированного в аутологичную кровь (2 флакона по 250 мг дексаметазона натрия фосфата будут использоваться в процессе ex vivo вместе с 50 мл крови, предварительно взятой из тот же пациент).

Лечение необходимо повторять с интервалом в 30 дней (±10 дней).

Другие имена:
  • Дексаметазона натрия фосфат
  • Декс 21П

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение неврологических симптомов по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) – популяция ITT
Временное ограничение: При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
ICARS представляет собой 100-балльную полуколичественную шкалу от 0 до 100, предлагающую разделенную количественную оценку 4 подоценок: нарушения осанки и походки (максимальный балл = 34), кинетические функции (максимальный балл = 52), нарушения речи (максимальный балл = 34). 8) и «Окуломоторные расстройства» (максимальный балл = 6) с возможной общей суммой 100 баллов. Минимальный балл равен 0 (норма), а максимальный балл равен 100 и соответствует наихудшему состоянию пациента. Это означает, что по каждой субшкале более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений.
При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение неврологических симптомов по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием шкалы Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) – популяция PP
Временное ограничение: При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)
ICARS представляет собой 100-балльную полуколичественную шкалу от 0 до 100, предлагающую разделенную количественную оценку 4 подоценок: нарушения осанки и походки (максимальный балл = 34), кинетические функции (максимальный балл = 52), нарушения речи (максимальный балл = 34). 8) и «Окуломоторные расстройства» (максимальный балл = 6) с возможной общей суммой 100 баллов. Минимальный балл равен 0 (норма), а максимальный балл равен 100 и соответствует наихудшему состоянию пациента. Это означает, что по каждой субшкале более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений.
При визитах 2 (день 30), 4 (день 90) и 7 (заключительный визит, день 180)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с V4 на V7 в глобальной оценке следователя (IGA) - популяция ITT
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

IGA провела оценку глобального состояния здоровья пациентов. ИГА заключалась в оценке неврологических признаков и симптомов, таких как нервно-моторные нарушения, нарушения позы и походки, нарушения ротоглоточного аппарата, наличие периферической нейропатии, нарушения нервно-психического развития, интеллектуального уровня и нарушений поведения, основанные только на субъективном суждении исследователя о единая шкала: 5-балльная качественная шкала, как:

  • значительно улучшилось (1),
  • немного улучшено (2),
  • без изменений (3),
  • немного ухудшилось (4),
  • очень сильное ухудшение (5) использовалось для оценки изменений от V4 до V7. Чем выше балл, тем хуже результат.
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Изменение с V4 на V7 в глобальной оценке следователя (IGA) - популяция PP
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

IGA провела оценку глобального состояния здоровья пациентов. ИГА заключалась в оценке неврологических признаков и симптомов, таких как нервно-моторные нарушения, нарушения позы и походки, нарушения ротоглоточного аппарата, наличие периферической нейропатии, нарушения нервно-психического развития, интеллектуального уровня и нарушений поведения, основанные только на субъективном суждении исследователя о единая шкала: 5-балльная качественная шкала, как:

  • значительно улучшилось (1),
  • немного улучшено (2),
  • без изменений (3),
  • немного ухудшилось (4),
  • очень сильное ухудшение (5) использовалось для оценки изменений от V4 до V7. Чем выше балл, тем хуже результат.
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение подвижности глаз с V4 на V7 – популяция ITT
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

Оценка подвижности глаз, измеряемая специальной формой, проводилась в V4 и V7.

В V4 и V7 подвижность глаз оценивалась по 5-балльной качественной шкале: очень сильно улучшилась (1), слегка улучшилась (2), без изменений (3), слегка ухудшилась (4), очень сильно ухудшилась (5).
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Среднее изменение подвижности глаз от V4 до V7 – популяция PP
Временное ограничение: При визите 7 (заключительный визит, день 180)

Оценка подвижности глаз, измеряемая специальной формой, проводилась в V4 и V7.

В V4 и V7 подвижность глаз оценивалась по 5-балльной качественной шкале: очень сильно улучшилась (1), слегка улучшилась (2), без изменений (3), слегка ухудшилась (4), очень сильно ухудшилась (5).
При визите 7 (заключительный визит, день 180)
Изменение общего балла по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS) по сравнению с исходным уровнем — популяция ITT
Временное ограничение: При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)

Используется агрегатная шкала VABS.

VABS разделен на 4 адаптивных домена и 11 субдоменов:

  1. Коммуникация: восприимчивая, выразительная, письменная;
  2. Навыки повседневной жизни: личные, домашние, общественные;
  3. Социализация: межличностные отношения, игры и досуг, навыки преодоления трудностей;
  4. Двигательные навыки: общая, мелкая.

Для каждого *вопроса* в каждом из 11 поддоменов оценка варьируется от 0 до 4 (чем выше значение, тем лучше результат):

  • 0 = субъект никогда не выполняет действия без помощи или напоминаний;
  • 1 = работает редко (как указано выше);
  • 2 = иногда работает (как указано выше);
  • 3 = часто выступает (как указано выше);
  • 4 = почти всегда работает (как указано выше); Общий балл поддомена представляет собой сумму баллов каждого *вопроса*, а общий балл домена представляет собой сумму баллов каждого поддомена.

Минимальные и максимальные интервальные оценки доменов:

0-74 Коммуникация, 0-74 Навыки повседневной жизни, 0-62 Социализация, 0-111 Двигательные навыки, Оценка по сумме доменов 0-321 (чем выше балл, тем лучше результат)
При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)
Изменение общего балла по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS) по сравнению с исходным уровнем — популяция PP
Временное ограничение: При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)

Используется агрегатная шкала VABS.

VABS разделен на 4 адаптивных домена и 11 субдоменов:

  1. Коммуникация: восприимчивая, выразительная, письменная;
  2. Навыки повседневной жизни: личные, домашние, общественные;
  3. Социализация: межличностные отношения, игры и досуг, навыки преодоления трудностей;
  4. Двигательные навыки: общая, мелкая.

Для каждого *вопроса* в каждом из 11 поддоменов оценка варьируется от 0 до 4 (чем выше значение, тем лучше результат):

  • 0 = субъект никогда не выполняет действия без помощи или напоминаний;
  • 1 = работает редко (как указано выше);
  • 2 = иногда работает (как указано выше);
  • 3 = часто выступает (как указано выше);
  • 4 = почти всегда работает (как указано выше); Общий балл поддомена представляет собой сумму баллов каждого *вопроса*, а общий балл домена представляет собой сумму баллов каждого поддомена.

Минимальные и максимальные интервальные оценки доменов:

0-74 Коммуникация, 0-74 Навыки повседневной жизни, 0-62 Социализация, 0-111 Двигательные навыки, Оценка по сумме доменов 0-321 (чем выше балл, тем лучше результат)
При визитах 4 (90 дней) и 7 (180 дней, заключительный визит)
Количество участников ERY-DEX, у которых наблюдались нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), включая серьезные нежелательные явления (SAE)
Временное ограничение: На протяжении всего исследования до конца 6 мес лечения (180-й день)
Влияние ERY-DEX на нежелательные явления, возникшие во время лечения, выражали как количество пациентов, у которых наблюдался хотя бы один TEAE или 1 серьезный НЯ.
На протяжении всего исследования до конца 6 мес лечения (180-й день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Quince Therapeutics S.p.A.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 февраля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 сентября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
3 декабря 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 декабря 2010 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
7 декабря 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 июля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками