Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intra-erytrocytt deksametasonnatriumfosfat hos pasienter med ataksi-teleangiectasia (IEDAT-01)

12. juli 2024 oppdatert av: Quince Therapeutics S.p.A.

Evalueringer av effekter av intra-erytrocytt deksametasonnatriumfosfat på nevrologiske symptomer hos ataksi-teleangiectasia-pasienter

Multisenter, enkeltarm, åpen etikett, 6 måneder, fase II-studie for å evaluere effekten av Ery-Dex for å forbedre symptomer på sentralnervesystemet (CNS) hos pasienter med Ataxia Teleangiectasia (AT). Studien består av en screeningsperiode (maks. varighet på 30 dager) og en behandlingsperiode (varighet 6 måneder).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien har som mål å evaluere forbedringen i CNS-symptomer målt ved International Co-operative Ataxia Rating Scale (ICARS) hos pasienter med AT, i løpet av en behandlingsperiode med Ery-Dex (deksametasonnatriumfosfat ex vivo innkapslet i humane autologe erytrocytter) .

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
22

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Italia, 00185
        • University La Sapienza

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • nevrologiske tegn på AT
  • pasienter i autonom gang eller hjulpet av en støtte
  • bevist molekylær diagnose av AT
  • Hanner og kvinner i alderen > 3 år
  • Kroppsvekt >15 kg
  • Plasmanivåer av lymfocytter CD4+/mm3 > 500 (for pasienter i alderen 3-6 år) eller > 200 (eldre enn 6 år)

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende eller tidligere neoplastisk sykdom
  • Anamnese med alvorlig svekkelse av immunsystemet
  • Kroniske tilstander som representerer en kontraindikasjon for bruk av steroider
  • Manglende etterlevelse av studieforespørselen
  • Enhver tidligere steroidantagelse innen 30 dager før oppstart av Ery-Dex

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ERY-DEX
Pasienter behandlet med månedlig behandling av ERY-DEX (deksametasonnatriumfosfat innkapslet i autologe erytrocytter)
Legemiddel: Deksametason

Deksametasonnatriumfosfat (2 hetteglass, 250 mg/10 ml hver) som skal administreres via innkapsling i autologe erytrocytter (ERY-DEX-system). Endelig mengde administrert til pasienten: ca. 10-15 mg deksametasonnatriumfosfat, innkapslet i autologt blod (2 hetteglass med hver 250 mg deksametasonnatriumfosfat vil bli brukt i ex vivo-prosessen sammen med 50 ml blod tidligere tatt fra samme pasient).

Behandlingen må gjentas med intervaller på 30 dager (±10 dager)

Andre navn:
  • Deksametasonnatriumfosfat
  • Dex 21P

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i nevrologiske symptomer vurdert ved bruk av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) - ITT-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 2 (dag 30), 4 (dag 90) og 7 (siste besøk, dag 180)
ICARS er en 100-punkts semikvantitativ skala, som går fra 0 til 100, og tilbyr en kompartimentalisert kvantifisering av 4 subscores: Holdnings- og gangforstyrrelser (maksimal poengsum = 34), kinetiske funksjoner (maksimal poengsum = 52), taleforstyrrelser (maksimal poengsum) 8), og Oculomotoriske forstyrrelser (maksimal poengsum = 6) for en mulig totalscore på 100 poeng. Minimumsskåren er 0 (normal), mens maksimumskåren er 100 og tilsvarer den dårligste statusen til pasienten. Dette betyr at for hver underskala indikerer høyere skår høyere nivåer av svekkelse.
Ved besøk 2 (dag 30), 4 (dag 90) og 7 (siste besøk, dag 180)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i nevrologiske symptomer vurdert ved bruk av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) - PP-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 2 (dag 30), 4 (dag 90) og 7 (siste besøk, dag 180)
ICARS er en 100-punkts semikvantitativ skala, som går fra 0 til 100, og tilbyr en kompartimentalisert kvantifisering av 4 subscores: Holdnings- og gangforstyrrelser (maksimal poengsum = 34), kinetiske funksjoner (maksimal poengsum = 52), taleforstyrrelser (maksimal poengsum) 8), og Oculomotoriske forstyrrelser (maksimal poengsum = 6) for en mulig totalscore på 100 poeng. Minimumsskåren er 0 (normal), mens maksimumskåren er 100 og tilsvarer den dårligste statusen til pasienten. Dette betyr at for hver underskala indikerer høyere skår høyere nivåer av svekkelse.
Ved besøk 2 (dag 30), 4 (dag 90) og 7 (siste besøk, dag 180)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra V4 til V7 i Investigator Global Assessment (IGA) - ITT-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)

En evaluering av pasientenes globale helsestatus av IGA ble utført. IGA besto av en evaluering av nevrologiske tegn og symptomer som nevromotoriske forstyrrelser, kroppsholdning og deabulering, forstyrrelser av det oro-pharyngeale apparatet, tilstedeværelse av perifer nevropati, nevroutviklingsforstyrrelser, intellektuelt nivå og atferdsforstyrrelser kun basert på en subjektiv vurdering av den subjektive vurderingen. en enkelt skala: en 5-punkts kvalitativ skala som:

  • veldig mye forbedret (1),
  • litt forbedret (2),
  • ingen endring (3),
  • litt forverret (4),
  • svært mye forverret (5) ble brukt til å vurdere endringer fra V4 til V7. Jo høyere poengsum, desto dårligere blir resultatet.
Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)
Endring fra V4 til V7 i Investigator Global Assessment (IGA) - PP-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)

En evaluering av pasientenes globale helsestatus av IGA ble utført. IGA besto av en evaluering av nevrologiske tegn og symptomer som nevromotoriske forstyrrelser, kroppsholdning og deabulering, forstyrrelser av det oro-pharyngeale apparatet, tilstedeværelse av perifer nevropati, nevroutviklingsforstyrrelser, intellektuelt nivå og atferdsforstyrrelser kun basert på en subjektiv vurdering av den subjektive vurderingen. en enkelt skala: en 5-punkts kvalitativ skala som:

  • veldig mye forbedret (1),
  • litt forbedret (2),
  • ingen endring (3),
  • litt forverret (4),
  • svært mye forverret (5) ble brukt til å vurdere endringer fra V4 til V7. Jo høyere poengsum, desto dårligere blir resultatet.
Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)
Gjennomsnittlig endring fra V4 til V7 i øyemotilitet - ITT-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)

En evaluering av okulær motilitet målt med en ad hoc-form ble utført ved V4 og V7.

Ved V4 og V7 ble okulær motilitet vurdert gjennom en 5-punkts kvalitativ skala: svært mye forbedret (1), litt forbedret (2), ingen endring (3), litt forverret (4), veldig mye forverret (5).
Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)
Gjennomsnittlig endring fra V4 til V7 i øyemotilitet - PP-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)

En evaluering av okulær motilitet målt med en ad hoc-form ble utført ved V4 og V7.

Ved V4 og V7 ble okulær motilitet vurdert gjennom en 5-punkts kvalitativ skala: svært mye forbedret (1), litt forbedret (2), ingen endring (3), litt forverret (4), veldig mye forverret (5).
Ved besøk 7 (siste besøk, dag 180)
Endring fra baseline for Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) total poengsum – ITT-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 4 (90 dager) og 7 (180 dager, siste besøk)

VABS aggregatskala brukes.

VABS er delt inn i 4 adaptive domener og 11 underdomener:

  1. Kommunikasjon: Reseptiv, uttrykksfull, skriftlig;
  2. Daglige leveferdigheter: personlig, innenlands, fellesskap;
  3. Sosialisering: Mellommenneskelige relasjoner, lek og fritid, mestringsferdigheter;
  4. Motoriske ferdigheter: Grov, fin.

For hvert *spørsmål* i hvert av de 11 underdomenene varierer poengsummen fra 0 til 4 (jo høyere verdi, jo bedre utfall):

  • 0 = forsøkspersonen utfører aldri atferden uten hjelp eller påminnelser;
  • 1 = utfører sjelden (som ovenfor);
  • 2 = noen ganger utfører (som ovenfor);
  • 3 = utfører ofte (som ovenfor);
  • 4 = utfører nesten alltid (som ovenfor); Den totale poengsummen for underdomene er summen av hver *spørsmål*-poengsum, og den totale poengsummen for hvert underdomene er summen av poengsummen til hvert underdomen.

Min-maks intervallpoeng for domener:

0-74 Kommunikasjon, 0-74 Daglige livsferdigheter, 0-62 Sosialisering, 0-111 Motoriske ferdigheter, Sum-of-domener-score 0-321 (jo høyere poengsum, jo ​​bedre resultat)
Ved besøk 4 (90 dager) og 7 (180 dager, siste besøk)
Endring fra baseline for Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) total poengsum – PP-populasjon
Tidsramme: Ved besøk 4 (90 dager) og 7 (180 dager, siste besøk)

VABS aggregatskala brukes.

VABS er delt inn i 4 adaptive domener og 11 underdomener:

  1. Kommunikasjon: Reseptiv, Ekspressiv, Skriftlig;
  2. Daglige leveferdigheter: personlig, innenlands, fellesskap;
  3. Sosialisering: Mellommenneskelige relasjoner, lek og fritid, mestringsferdigheter;
  4. Motoriske ferdigheter: Grov, fin.

For hvert *spørsmål* i hvert av de 11 underdomenene varierer poengsummen fra 0 til 4 (jo høyere verdi, jo bedre utfall):

  • 0 = forsøkspersonen utfører aldri atferden uten hjelp eller påminnelser;
  • 1 = utfører sjelden (som ovenfor);
  • 2 = noen ganger utfører (som ovenfor);
  • 3 = utfører ofte (som ovenfor);
  • 4 = utfører nesten alltid (som ovenfor); Den totale poengsummen for underdomene er summen av hver *spørsmål*-poengsum, og den totale poengsummen for hvert underdomene er summen av poengsummen til hvert underdomen.

Min-maks intervallpoeng for domener:

0-74 Kommunikasjon, 0-74 Daglige livsferdigheter, 0-62 Sosialisering, 0-111 Motoriske ferdigheter, Sum-of-domener-score 0-321 (jo høyere poengsum, jo ​​bedre resultat)
Ved besøk 4 (90 dager) og 7 (180 dager, siste besøk)
Antall deltakere på ERY-DEX som viser behandlingsopprinnelige bivirkninger (TEAE) inkludert alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom hele studien, til slutten av 6 måneders behandling (dag 180)
Effekten av ERY-DEX på uønskede hendelser ved behandling ble uttrykt som antall pasienter som viste minst én TEAE eller én alvorlig bivirkning
Gjennom hele studien, til slutten av 6 måneders behandling (dag 180)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Quince Therapeutics S.p.A.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2011

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2011

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. desember 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. desember 2010

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juli 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger