毛細血管拡張性運動失調症患者における赤血球内デキサメタゾンリン酸ナトリウム (IEDAT-01)

リン酸デキサメタゾンナトリウム（バイアル 2 本、各 250 mg/10 ml）は、自己赤血球（ERY-DEX システム）へのカプセル化を介して投与されます。 患者に投与される最終量: 自己血にカプセル化されたリン酸デキサメタゾンナトリウム約 10 ～ 15 mg (各 250 mg のリン酸デキサメタゾンナトリウム 2 バイアルが、以前に採取された血液 50 ml とともに ex vivo プロセスで使用されます)同じ患者です）。

治療は30日（±10日）の間隔で繰り返す必要があります。

• デキサメタゾンリン酸ナトリウム
• デックス21P

IGA による患者の全体的な健康状態の評価が実施されました。 IGA は、神経運動障害、姿勢と歩行障害、口腔咽頭器官の障害、末梢神経障害の存在、​​神経発達障害、知的レベル、および行動障害などの神経学的徴候および症状の評価で構成され、調査員の主観的な判断のみに基づいて行われました。単一スケール: 次のような 5 ポイントの定性スケール:

• 非常に改善されました (1)、
• わずかに改善されました (2)、
• 変化なし (3)、
• わずかに悪化 (4)、
• 非常に悪化 (5) を使用して、V4 から V7 への変化を評価しました。 スコアが高いほど、結果は悪くなります。

IGA による患者の全体的な健康状態の評価が実施されました。 IGA は、神経運動障害、姿勢と歩行障害、口腔咽頭器官の障害、末梢神経障害の存在、​​神経発達障害、知的レベル、および行動障害などの神経学的徴候および症状の評価で構成され、調査員の主観的な判断のみに基づいて行われました。単一スケール: 次のような 5 ポイントの定性スケール:

• 非常に改善されました (1)、
• わずかに改善されました (2)、
• 変化なし (3)、
• わずかに悪化 (4)、
• 非常に悪化 (5) を使用して、V4 から V7 への変化を評価しました。 スコアが高いほど、結果は悪くなります。

アドホックフォームによって測定される眼球運動性の評価は、V4 および V7 で実行されました。

V4 および V7 では、眼球運動性を 5 段階の定性スケールで評価しました: 非常に改善 (1)、わずかに改善 (2)、変化なし (3)、わずかに悪化 (4)、非常に悪化 (5)。

アドホックフォームによって測定される眼球運動性の評価は、V4 および V7 で実行されました。

V4 および V7 では、眼球運動性を 5 段階の定性スケールで評価しました: 非常に改善 (1)、わずかに改善 (2)、変化なし (3)、わずかに悪化 (4)、非常に悪化 (5)。

VABS 集計スケールが使用されます。

VABS は 4 つの適応ドメインと 11 のサブドメインに分かれています。

1. コミュニケーション: 受容的、表現的、書面。
2. 日常生活スキル: 個人、家庭、コミュニティ。
3. 社交化: 対人関係、遊びと余暇の時間、対処スキル。
4. 運動能力: 素晴らしい、素晴らしい。

11 の各サブドメインの各 *質問* のスコアの範囲は 0 から 4 です (値が高いほど、結果は良好になります)。

• 0 = 被験者は助けやリマインダーがなければその行動を決して実行しません。
• 1 = ほとんど実行されません (上記と同様)。
• 2 = (上記と同様に) 時々実行されます。
• 3 = 頻繁に実行されます (上記と同様)。
• 4 = ほぼ常に実行されます (上記と同様)。サブドメインの合計スコアは各 *質問* スコアの合計であり、ドメインの合計スコアは各サブドメインのスコアの合計です。

ドメインの最小-最大間隔スコア:

0-74 コミュニケーション、0-74 日常生活スキル、0-62 社交性、0-111 運動スキル、ドメインの合計スコア 0-321 (スコアが高いほど、結果は良好です)

VABS 集計スケールが使用されます。

VABS は 4 つの適応ドメインと 11 のサブドメインに分かれています。

1. コミュニケーション: 受容的、表現的、書面。
2. 日常生活スキル: 個人、家庭、コミュニティ。
3. 社交化: 対人関係、遊びと余暇の時間、対処スキル。
4. 運動能力: 素晴らしい、素晴らしい。

11 の各サブドメインの各 *質問* のスコアの範囲は 0 から 4 です (値が高いほど、結果は良好になります)。

• 0 = 被験者は助けやリマインダーがなければその行動を決して実行しません。
• 1 = ほとんど実行されません (上記と同様)。
• 2 = (上記と同様に) 時々実行されます。
• 3 = 頻繁に実行されます (上記と同様)。
• 4 = ほぼ常に実行されます (上記と同様)。サブドメインの合計スコアは各 *質問* スコアの合計であり、ドメインの合計スコアは各サブドメインのスコアの合計です。

ドメインの最小-最大間隔スコア:

0-74 コミュニケーション、0-74 日常生活スキル、0-62 社交性、0-111 運動スキル、ドメインの合計スコア 0-321 (スコアが高いほど、結果は良好です)