高リスク鎌状赤血球症におけるハプロ T 細胞枯渇移植 (HaploSCD)
2025年8月7日 更新者：Mitchell Cairo、New York Medical College
高リスク鎌状赤血球症における家族性ハプロ同一性 T 細胞枯渇移植 (IND 14359)
この研究は、大量化学療法レジメンの安全性と転帰 (長期管理) を決定するために行われ、その後、ハプロ同一性幹細胞と呼ばれる、部分的に適合した家族の成人ドナーから選択された CD34 (免疫細胞) 幹細胞が注入されます。高リスクの鎌状赤血球症患者における移植。
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、高リスクの鎌状赤血球症 (SCD) 患者におけるホストの骨髄免疫抑制コンディショニングとそれに続く家族性ハプロ同一性 T 細胞枯渇同種幹細胞移植を調査することです。 それは安全で忍容性が高く、持続的なドナーキメリズム、許容できる生着および免疫再構成をもたらすという仮説が立てられています。 また、SCD 関連の臓器損傷を制限し、神経学的、神経認知的、肺および肺血管機能、ならびに健康関連の生活の質 (QOL) の改善および/または安定をもたらすこと。
高リスクSCDと診断され、影響を受けていないHLAが部分的に一致する家族ドナーを持ち、適格基準（包含および除外基準）を満たす2〜20.99歳の患者は適格です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
- Lurie Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New York
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ホモ接合性ヘモグロビン S 病、またはヘモグロビン S ベータ 0/+ サラセミア
-患者は、次の鎌状赤血球症の合併症の1つ以上を示さなければなりません
- -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または脳MRIでの梗塞を伴う24時間以上続く神経学的欠損
- 急性胸部症候群のエピソードが最低2回。
- 再発性の痛みを伴うイベント（登録前の2年間で少なくとも3回）。
- -慢性輸血療法の開始を必要とする異常なTCD研究。
- 頭部の MRI スキャンで少なくとも 1 つのサイレント梗塞病変。
- ホモ接合性鎌状赤血球症のない家族性ハプロ同一性ドナー
- 十分な臓器機能（腎、肝臓、心肺機能）
- Karnofsky または Lansky (適切な年齢) パフォーマンス スコア ≥50%
- 肝生検は、慢性輸血患者の鉄過剰を評価するためのオプションです。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- -管理されていない感染が記録されているSCD患者
- -影響を受けていないHLAが一致する家族ドナーを持っているSCD患者 寄付に進むことをいとわない
- Karnofsky/Lansky (適切な年齢) Performance Score <50% (以前の脳卒中に続発する片麻痺のみは除外されません)
- 医療へのコンプライアンスの欠如を示した。
- -臨床的に重要な肝線維症または肝硬変
- 以前にHSCTを受けた
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ハプロ幹細胞移植
CD34 選択 T 細胞枯渇同種 SCT
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ヒドロキシウレア（60 mg/kg/日）およびアザチオプリン（3 mg/kg/日）-59日目から-11日目;フルダラビン (30 mg/m2) -17、-16、-15、-14、-13 日目。ブスルファン (3.2 mg/kg/日) -12、-11、-10、-9 日目;チオテパ (10 mg/kg IV) -8 日目;シクロホスファミド (50 mg/kg) -7、-6、-5、-4 日目。 -3日目のTLI。ウサギ ATG (2.0 mg/kg/日) -5、-4、-3、および -2 日目。幹細胞注入 0日目
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連イベント
時間枠：1年
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死亡、一次または遅発性移植片拒絶反応、または疾患の再発、および造血生着の許容可能な割合、急性および慢性の移植片対宿主病
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経学的/神経認知状態
時間枠：2年
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神経学的/神経認知状態のベースラインからの変化
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2年
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肺/肺血管の状態
時間枠：2年
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肺/肺血管状態のベースラインからの変化
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2年
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健康関連の生活の質
時間枠：4年
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健康関連の生活の質のベースラインからの変化 (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
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4年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Mitchell S Cairo, MD、New York Medical College
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (推定)
2025年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年10月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年10月26日
最初の投稿 (推定)
2011年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月7日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NYMC526-4090
- FD-R-0004090 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)
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