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自己免疫性肺胞タンパク症 (PAP) に対する顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) の吸入

2014年9月16日 更新者：Kaifeng Xu、Peking Union Medical College Hospital

中国における軽度から中等度の自己免疫性肺胞タンパク症の成人患者における顆粒球マクロファージコロニー刺激因子の吸入に関する前向き研究：無作為化非盲検研究

この研究の目的は、中国の軽度から中等度の自己免疫性肺胞タンパク症の成人患者に対して、吸入された顆粒球マクロファージコロニー刺激因子が無治療と比較して肺胞動脈酸素差の増加を遅らせるかどうかを評価することです。年期間。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

自己免疫性肺胞タンパク症 (PAP、以前は特発性 PAP として知られていた) は、マクロファージのサーファクタント除去を減少させる顆粒球マクロファージ コロニー刺激因子 (GM-CSF) の活性を中和する自己抗体の形成によって誘発されるまれな間質性肺疾患です。

現在、PAP の標準的な治療戦略は全肺洗浄 (WLL) ですが、これは侵襲的で限界があります。 吸入 GM-CSF 療法は、その有効性と安全性だけでなく、手術に抵抗のある患者にとっても便利な方法であるため、PAP 患者にとって新しい選択肢となりました。 吸入された顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子が、プラセボと比較して、軽度-toの患者の肺胞-動脈酸素差（APAP5を評価する際に最も敏感な因子であるA-aDO2）の増加を遅らせるかどうかを前向きに評価することを計画しています. -2年間にわたる中等度の自己免疫性肺胞。

選択基準を満たす APAP の合計 42 人の被験者が、北京連合医科大学病院と南京鼓楼病院に登録されます。 APAP 患者を 3 か月間観察して自然に回復した患者を除外した後、参加者は無作為化 (乱数表による) を受け、DSS によって 2 つの異なるグループに階層化されます。 その後、彼らはGM-CSF（ネブライザー、150ugの入札を使用）によって隔週で治療されるか、6か月間治療を受けず、2週間、および1、3、6、9、12、15で外来患者として追跡されます、治療開始後 18、21、24 か月。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
42

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Xin-Lun Tian, M.D.
  • 電話番号：86 10-69155039
  • メール：xinlun_t@sina.com

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Xin-Lun Tian, M.D.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

アクセス可能な人口:

軽度から中等度の自己免疫性肺胞を有し、自然寛解のない成人患者は、北京連合医科大学病院および南京鼓楼病院に登録されます。

包含基準:

  • 成人の自己免疫 PAP 被験者が含まれます: 1) BALF または肺生検から陽性の PAS 染色; 2) 高レベルの血清抗GM-CSF抗体(>2.39ug/ml、当院のカットオフポイント); 3) 18 歳以上。 4) 遺伝性および二次 PAP を除外します。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる。
  • 患者は、臨床医によって決定された全肺洗浄 (WLL) に適格ではありません。
  • GM-CSF 吸入の適格性: 1) 疾患重症度スコア (DSS) は 1 ～ 3 です。 2) 登録前3ヶ月間にGM-CSF療法またはWLLによる治療を受けていない。 DSS2 の定義: 1, 無症状で PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg で症状あり；3, PaO2>=60 かつ <70mmHg; 4、PaO2>=50かつ<60mmHg; 5、PaO2<50mmHg。

除外基準:

  • 患者は3か月間観察され、自然に回復したすべてのAPAP患者は研究から除外されます。
  • 別の状態に起因する PAP (例: シリカへの職業暴露、潜在的なHIV、呼吸器感染症、骨髄増殖性疾患または白血病);
  • 正常または低力価の血清抗GM-CSF抗体（≤2.39ug / ml）;
  • -ヒト化またはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギーまたはアナフィラキシー反応の病歴;
  • 既存の呼吸不全（肺気腫や線維症など）に関連する慢性肺疾患;
  • -治験責任医師の意見では、患者を不適当にするその他の深刻な病状 研究。
  • 妊娠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：GM-CSF、ネブライザー
患者を無作為に 2 つのグループに分けた後、GM-CSF (ネブライザーを使用、150ug 入札) で 6 か月間隔週で治療します。
薬：GM-CSF
他の名前：
  • 華北ジムシン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
A-aDO2の違い
時間枠：2年
2年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
再発する時間
時間枠：2年まで
再発の定義は次のとおりです。1) 新たに全肺洗浄 (WLL) が必要になった。または 2) PAP 関連の死亡。または 3) 10mmHg を超える PaO2 の減少、または 10mmHg を超える DA-aO2 の増加。または 4) 胸部 HRCT の悪化。
2年まで
FEV1差
時間枠：2年
2年
徒歩6分の距離差
時間枠：2年
2年
重篤な有害事象
時間枠：2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Peking Union Medical College Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Kai-Feng Xu, M.D.、Peking Union Medical College Hosptial

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年8月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年8月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年9月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年9月16日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年9月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2014年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年9月16日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2014年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • XT 01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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