自己免疫性肺胞タンパク症 (PAP) に対する顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (GM-CSF) の吸入
中国における軽度から中等度の自己免疫性肺胞タンパク症の成人患者における顆粒球マクロファージコロニー刺激因子の吸入に関する前向き研究：無作為化非盲検研究
調査の概要
詳細な説明
自己免疫性肺胞タンパク症 (PAP、以前は特発性 PAP として知られていた) は、マクロファージのサーファクタント除去を減少させる顆粒球マクロファージ コロニー刺激因子 (GM-CSF) の活性を中和する自己抗体の形成によって誘発されるまれな間質性肺疾患です。
現在、PAP の標準的な治療戦略は全肺洗浄 (WLL) ですが、これは侵襲的で限界があります。 吸入 GM-CSF 療法は、その有効性と安全性だけでなく、手術に抵抗のある患者にとっても便利な方法であるため、PAP 患者にとって新しい選択肢となりました。 吸入された顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子が、プラセボと比較して、軽度-toの患者の肺胞-動脈酸素差（APAP5を評価する際に最も敏感な因子であるA-aDO2）の増加を遅らせるかどうかを前向きに評価することを計画しています. -2年間にわたる中等度の自己免疫性肺胞。
選択基準を満たす APAP の合計 42 人の被験者が、北京連合医科大学病院と南京鼓楼病院に登録されます。 APAP 患者を 3 か月間観察して自然に回復した患者を除外した後、参加者は無作為化 (乱数表による) を受け、DSS によって 2 つの異なるグループに階層化されます。 その後、彼らはGM-CSF（ネブライザー、150ugの入札を使用）によって隔週で治療されるか、6か月間治療を受けず、2週間、および1、3、6、9、12、15で外来患者として追跡されます、治療開始後 18、21、24 か月。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Kai-Feng Xu, M.D.
- 電話番号：86 10-69155039
- メール：kaifeng.xu@gmail.com
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コンタクト：
- Xin-Lun Tian, M.D.
- 電話番号：86 10-69155039
- メール：xinlun_t@sina.com
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主任研究者：
- Xin-Lun Tian, M.D.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
アクセス可能な人口:
軽度から中等度の自己免疫性肺胞を有し、自然寛解のない成人患者は、北京連合医科大学病院および南京鼓楼病院に登録されます。
包含基準:
- 成人の自己免疫 PAP 被験者が含まれます: 1) BALF または肺生検から陽性の PAS 染色; 2) 高レベルの血清抗GM-CSF抗体(>2.39ug/ml、当院のカットオフポイント); 3) 18 歳以上。 4) 遺伝性および二次 PAP を除外します。
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる。
- 患者は、臨床医によって決定された全肺洗浄 (WLL) に適格ではありません。
- GM-CSF 吸入の適格性: 1) 疾患重症度スコア (DSS) は 1 ～ 3 です。 2) 登録前3ヶ月間にGM-CSF療法またはWLLによる治療を受けていない。 DSS2 の定義: 1, 無症状で PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg で症状あり；3, PaO2>=60 かつ <70mmHg; 4、PaO2>=50かつ<60mmHg; 5、PaO2<50mmHg。
除外基準:
- 患者は3か月間観察され、自然に回復したすべてのAPAP患者は研究から除外されます。
- 別の状態に起因する PAP (例: シリカへの職業暴露、潜在的なHIV、呼吸器感染症、骨髄増殖性疾患または白血病);
- 正常または低力価の血清抗GM-CSF抗体（≤2.39ug / ml）;
- -ヒト化またはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギーまたはアナフィラキシー反応の病歴;
- 既存の呼吸不全（肺気腫や線維症など）に関連する慢性肺疾患;
- -治験責任医師の意見では、患者を不適当にするその他の深刻な病状 研究。
- 妊娠。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GM-CSF、ネブライザー
患者を無作為に 2 つのグループに分けた後、GM-CSF (ネブライザーを使用、150ug 入札) で 6 か月間隔週で治療します。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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A-aDO2の違い
時間枠：2年
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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再発する時間
時間枠：2年まで
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再発の定義は次のとおりです。1) 新たに全肺洗浄 (WLL) が必要になった。または 2) PAP 関連の死亡。または 3) 10mmHg を超える PaO2 の減少、または 10mmHg を超える DA-aO2 の増加。または 4) 胸部 HRCT の悪化。
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2年まで
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FEV1差
時間枠：2年
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2年
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徒歩6分の距離差
時間枠：2年
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2年
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重篤な有害事象
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Kai-Feng Xu, M.D.、Peking Union Medical College Hosptial
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- XT 01
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GM-CSFの臨床試験
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San Antonio Military Medical CenterNuGenerex Immuno-Oncology; Norwell, Inc.完了
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Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...完了
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Radboud University Medical Center完了
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完了