Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalace faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) pro autoimunitní plicní alveolární proteinózu (PAP)

16. září 2014 aktualizováno: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Prospektivní studie inhalačního faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů u dospělých pacientů s mírnou až středně těžkou autoimunitní plicní alveolární proteinózou v Číně: Randomizovaná otevřená studie

Účelem studie je vyhodnotit, zda inhalační faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů zpomaluje zvýšení rozdílu alveolárního a arteriálního kyslíku ve srovnání s žádnou léčbou u dospělých pacientů s mírnou až středně závažnou autoimunitní plicní alveolární proteinózou v Číně během dvou roční období.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (PAP, dříve známá jako idiopatická PAP) je vzácné intersticiální plicní onemocnění vyvolané tvorbou autoprotilátek, které neutralizují aktivitu faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF), který snižuje clearance povrchově aktivní látky makrofágy.

V současné době je standardní léčebnou strategií PAP výplach celých plic (WLL), který je invazivní a má svá omezení. Inhalační terapie GM-CSF se stala novou možností pro pacienty s PAP nejen pro svou účinnost a bezpečnost, ale je to pohodlný způsob i pro pacienty, kteří se operaci zdráhají. Plánujeme prospektivně vyhodnotit, zda by inhalační faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů zpozdil zvýšení rozdílu kyslíku v alveolárních tepnách (A-aDO2, což je nejcitlivější faktor při hodnocení APAP5) ve srovnání s placebem u pacientů s mírným až -střední autoimunitní plicní alveolární po dobu dvou let.

V Peking Union Medical College Hospital a Nanjing Drum Tower Hospital bude zapsáno celkem 42 subjektů s APAP, kteří splňují kritéria pro zařazení. Po sledování pacientů s APAP po dobu 3 měsíců, aby se vyloučili pacienti, kteří spontánně vymizeli, podstoupí účastníci randomizaci (podle tabulky náhodných čísel) a rozdělí je do dvou různých skupin podle jejich DSS. Poté budou léčeni GM-CSF (s použitím nebulizéru, 150 ug dvakrát denně) každý druhý týden nebo bez léčby po dobu 6 měsíců a budou sledováni ambulantně ve 2 týdnech a 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 a 24 měsíců po zahájení terapie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Xin-Lun Tian, M.D.
  • Telefonní číslo: 86 10-69155039
  • E-mail: xinlun_t@sina.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Přístupná populace:

Dospělí pacienti s mírnou až středně závažnou autoimunitní plicní alveolární a bez spontánní remise budou zařazeni do nemocnice Peking Union Medical College Hospital a nemocnice Nanjing Drum Tower Hospital.

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí autoimunitní jedinci s PAP budou zahrnuti: 1) pozitivní PAS barvení z BALF nebo plicní biopsie; 2) vysoká hladina sérové ​​protilátky proti GM-CSF (>2,39 ug/ml, hraniční bod v naší nemocnici); 3) věk nad 18 let; 4) vyloučit dědičnou a sekundární PAP.
  • Je schopen dát písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie.
  • Pacienti nejsou způsobilí pro výplach celých plic (WLL), o kterém rozhodují lékaři.
  • Způsobilost pro inhalaci GM-CSF: 1) Skóre závažnosti onemocnění (DSS) je 1-3; 2) Žádná léčba GM-CSF nebo WLLin 3 měsíce před zařazením. Definice DSS2: 1, bez příznaků a PaO2>=70 mmHg；2, PaO2>=70 mmHg se symptomy；3, PaO2>=60 a <70 mmHg; 4, Pa02>=50 a <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou sledováni po dobu 3 měsíců a všichni pacienti s APAP, kteří spontánně odezněli, budou z naší studie vyloučeni.
  • PAP vyplývající z jiného stavu (např. pracovní expozice oxidu křemičitému, základní HIV, respirační infekce, myeloproliferativní porucha nebo leukémie);
  • Normální nebo nízkotitrové sérové ​​anti-GM-CSF protilátka (≤2,39 ug/ml);
  • Anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí na humanizované nebo myší monoklonální protilátky；
  • Chronické plicní onemocnění spojené s již existujícím respiračním selháním (jako je plicní emfyzém nebo fibróza);
  • Jiné závažné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího učinily pacienta nevhodným pro studii.
  • Těhotenství.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: GM-CSF, nebulizér
Poté, co byli pacienti náhodně rozděleni do dvou skupin, budou léčeni GM-CSF (za použití nebulizéru, 150 ug dvakrát denně) každý druhý týden po dobu 6 měsíců.
Lék: GM-CSF
Ostatní jména:
  • HUABEI JIMUXIN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl A-aDO2
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na recidivu
Časové okno: do 2 let
Definice relapsu byly následující: 1) nově požadavek na laváž celých plic (WLL); nebo 2) smrt spojená s PAP; nebo 3) snížení Pa02 o více než 10 mmHg nebo zvýšení DA-aO2 o více než 10 mmHg; nebo 4) zhoršení HRCT hrudníku.
do 2 let
Rozdíl FEV1
Časové okno: 2 roky
2 roky
Rozdíl 6 minut chůze
Časové okno: 2 roky
2 roky
Závažná nežádoucí příhoda
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. září 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • XT 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení