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Inhalation von Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF) bei autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose (PAP)

16. September 2014 aktualisiert von: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Eine prospektive Studie zur Inhalation von Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor bei erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer pulmonaler alveolärer Autoimmunproteinose in China: eine randomisierte Open-Label-Studie

Der Zweck der Studie besteht darin, zu bewerten, ob inhalierter Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor den Anstieg der alveolar-arteriellen Sauerstoffdifferenz im Vergleich zu keiner Behandlung bei erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer pulmonaler alveolärer Autoimmunproteinose in China über einen Zeitraum von zwei Jahren verzögert. Jahr Zeitraum.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose (PAP, früher bekannt als idiopathische PAP) ist eine seltene interstitielle Lungenerkrankung, die durch die Bildung von Autoantikörpern ausgelöst wird, die die Aktivität des Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktors (GM-CSF) neutralisieren, der die Makrophagen-Clearance von Surfactant verringert.

Derzeit ist die Standardbehandlungsstrategie für PAP die Ganzlungenlavage (WLL), die invasiv ist und Einschränkungen aufweist. Die inhalierte GM-CSF-Therapie wurde nicht nur aufgrund ihrer Wirksamkeit und Sicherheit zu einer neuen Option für PAP-Patienten, sondern ist auch eine bequeme Möglichkeit für Patienten, die sich einer Operation widersetzen. Wir planen, prospektiv zu untersuchen, ob der inhalierte Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierende Faktor den Anstieg der alveolar-arteriellen Sauerstoffdifferenz (A-aDO2, der empfindlichste Faktor bei der Bewertung von APAP5) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit leichter bis verzögerter Erkrankung verzögern würde -moderate pulmonale alveoläre Autoimmunerkrankung über einen Zeitraum von zwei Jahren.

Insgesamt 42 Probanden mit APAP, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden am Peking Union Medical College Hospital und am Nanjing Drum Tower Hospital eingeschrieben. Nachdem APAP-Patienten 3 Monate lang beobachtet wurden, um Patienten auszuschließen, die sich spontan auflösten, werden die Teilnehmer einer Randomisierung (durch Zufallszahlentabelle) unterzogen und von ihrem DSS in zwei verschiedene Gruppen eingeteilt. Dann werden sie alle zwei Wochen oder ohne Behandlung für 6 Monate mit GM-CSF (unter Verwendung eines Verneblers, 150 ug bid) behandelt und nach 2 Wochen und 1, 3, 6, 9, 12, 15 ambulant weiterverfolgt , 18, 21 und 24 Monate nach Therapiebeginn.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
42

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Zugängliche Bevölkerung:

Erwachsene Patienten mit leichter bis mittelschwerer autoimmuner pulmonaler Alveolarerkrankung und ohne Spontanremission werden in das Peking Union Medical College Hospital und das Nanjing Drum Tower Hospital aufgenommen.

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Autoimmun-PAP-Patienten werden eingeschlossen: 1) eine positive PAS-Färbung von BALF oder Lungenbiopsie; 2) hoher Serum-Anti-GM-CSF-Antikörperspiegel (> 2,39 ug/ml, der Grenzwert in unserem Krankenhaus); 3) Alter über 18 Jahre alt; 4) hereditäre und sekundäre PAP ausschließen.
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen.
  • Patienten kommen nicht für die gesamte Lungenspülung (WLL) in Frage, die von Ärzten entschieden wird.
  • Eignung für die GM-CSF-Inhalation: 1) Krankheitsschwere-Score (DSS) ist 1–3; 2) Keine Behandlung mit GM-CSF-Therapie oder WLL in den 3 Monaten vor der Einschreibung. Definition von DSS2: 1, kein Symptom und PaO2>=70 mmHg；2, PaO2>=70 mmHg mit Symptomen；3, PaO2>=60 und <70 mmHg; 4, PaO2>=50 und <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten werden 3 Monate lang beobachtet und alle APAP-Patienten, die sich spontan auflösten, werden von unserer Studie ausgeschlossen.
  • PAP aufgrund einer anderen Erkrankung (z. berufsbedingte Exposition gegenüber Kieselsäure, zugrunde liegendem HIV, Atemwegsinfektionen, myeloproliferativer Erkrankung oder Leukämie);
  • Anti-GM-CSF-Antikörper im Serum mit normalem oder niedrigem Titer (≤ 2,39 ug/ml);
  • Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf humanisierte oder murine monoklonale Antikörper;
  • Chronische Lungenerkrankung in Verbindung mit bereits bestehender Ateminsuffizienz (z. B. Lungenemphysem oder -fibrose);
  • Andere schwerwiegende Erkrankungen, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden.
  • Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: GM-CSF, Vernebler
Nachdem die Patienten nach dem Zufallsprinzip in zwei Gruppen eingeteilt wurden, werden sie 6 Monate lang jede zweite Woche mit GM-CSF (unter Verwendung eines Verneblers, 150 ug bid) behandelt.
Arzneimittel: GM-CSF
Andere Namen:
  • HUABEI JIMUXIN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
A-aDO2-Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für einen Rückfall
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Definition eines Rückfalls lautete wie folgt: 1) neue Notwendigkeit einer Ganzlungenlavage (WLL); oder 2) PAP-assoziierter Tod; oder 3) eine Verringerung des PaO2 um mehr als 10 mmHg oder eine Zunahme des DA-aO2 um mehr als 10 mmHg; oder 4) eine Verschlechterung der Thorax-HRCT.
bis zu 2 Jahre
FEV1-Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
6 Minuten Fußweg Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Schweres unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. September 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. September 2014

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • XT 01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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