Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inhalering av granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF) for autoimmun lungealveolar proteinose (PAP)

16. september 2014 oppdatert av: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

En prospektiv studie av inhalering av granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor hos voksne pasienter med mild til moderat autoimmun pulmonal alveolar proteinose i Kina: en randomisert åpen studie

Formålet med studien er å evaluere om inhalert granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor forsinker økningen i alveolar-arteriell oksygenforskjell, sammenlignet med ingen behandling, for voksne pasienter med mild til moderat autoimmun lungealveolær proteinose i Kina over en to- års periode.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Autoimmun pulmonal alveolar proteinose (PAP, tidligere kjent som idiopatisk PAP) er en sjelden interstitiell lungesykdom fremkalt ved dannelse av autoantistoffer som nøytraliserer aktiviteten til granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF) som reduserer makrofagclearance av surfaktant.

For tiden er standardbehandlingsstrategien for PAP hellungeskylling (WLL), som er invasiv og har begrensninger. Inhalert GM-CSF-terapi ble et nytt alternativ for PAP-pasienter, ikke bare på grunn av dens effektivitet og sikkerhet, men det er også en praktisk måte for pasienter som er motvillige til å utføre operasjoner også. Vi planlegger å prospektivt evaluere om inhalert granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor vil forsinke økningen i alveolar-arteriell oksygenforskjell (A-aDO2, som er den mest sensitive faktoren ved evaluering av APAP5), sammenlignet med placebo, for pasienter med mild til -moderat autoimmun lungealveolær over en toårsperiode.

Totalt 42 personer med APAP som oppfyller inklusjonskriteriene vil bli registrert ved Peking Union Medical College Hospital og Nanjing Drum Tower Hospital. Etter å ha observert APAP-pasienter i 3 måneder for å utelukke pasienter som forsvant spontant, vil deltakerne gjennomgå randomisering (etter tilfeldig talltabell) og stratifisert i to forskjellige grupper etter deres DSS. Deretter vil de bli behandlet med GM-CSF (ved bruk av forstøver, 150 ug bid) annenhver uke eller ingen behandling i 6 måneder, og vil bli fulgt poliklinisk etter 2 uker og 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 og 24 måneder etter oppstart av behandlingen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
42

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Tilgjengelig befolkning:

Voksne pasienter med mild til moderat autoimmun lungealveolær og uten spontan remisjon vil bli registrert ved Peking Union Medical College Hospital og Nanjing Drum Tower Hospital.

Inklusjonskriterier:

  • Voksne autoimmune PAP-personer vil bli inkludert: 1) en positiv PAS-farge fra BALF eller lungebiopsi; 2) høyt nivå av anti-GM-CSF-antistoff i serum (>2,39 ug/ml, grensepunktet på sykehuset vårt); 3) alder over 18 år; 4) utelukk arvelig og sekundær PAP.
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke og oppfylle kravene til studien.
  • Pasienter er ikke kvalifisert for hele lungeskylling (WLL), bestemt av klinikere.
  • Kvalifisering for GM-CSF inhalasjon: 1) Sykdoms alvorlighetsgrad (DSS) er 1-3; 2) Ingen behandling med GM-CSF-terapi eller WLL i 3 måneder før innmelding. Definisjon av DSS2: 1, ingen symptom og PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg med symptomer；3, PaO2>=60 og <70mmHg; 4, Pa02>=50 og <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter vil bli observert i 3 måneder og alle APAP-pasienter som forsvant spontant vil bli ekskludert fra vår studie.
  • PAP som følge av en annen tilstand (f.eks. yrkeseksponering for silika, underliggende HIV, luftveisinfeksjoner, myeloproliferativ lidelse eller leukemi);
  • Et normalt eller lavtiters serum-anti-GM-CSF-antistoff (≤2,39 ug/ml);
  • Historie med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på humaniserte eller murine monoklonale antistoffer;
  • Kronisk lungesykdom assosiert med allerede eksisterende respirasjonssvikt (som lungeemfysem eller fibrose);
  • Andre alvorlige medisinske tilstander som etter utrederens mening vil gjøre pasienten uegnet for studien.
  • Svangerskap.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: GM-CSF, forstøver
Etter at pasientene ble tilfeldig delt inn i to grupper, vil de bli behandlet med GM-CSF (ved bruk av forstøver, 150 ug bid) annenhver uke i 6 måneder.
Legemiddel: GM-CSF
Andre navn:
  • HUABEI JIMUXIN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
A-aDO2 forskjell
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for tilbakefall
Tidsramme: opptil 2 år
Definisjonen av tilbakefall var som følger: 1) nylig krav om hellungeskylling (WLL); eller 2) PAP-assosiert død; eller 3) en reduksjon i PaO2 på mer enn 10 mmHg, eller en økning i DA-aO2 på mer enn 10 mmHg; eller 4) en forverret HRCT i brystet.
opptil 2 år
FEV1 forskjell
Tidsramme: 2 år
2 år
6 minutters gangavstandsforskjell
Tidsramme: 2 år
2 år
Alvorlig uønsket hendelse
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking Union Medical College Hospital

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2014

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2017

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. september 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. september 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • XT 01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger