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MPS IIIA患者の自然史研究

2021年8月30日 更新者：LYSOGENE

ムコ多糖症 IIIA 型 (MPS IIIA) 患者の観察的、前向き、多施設共同自然史研究

いかなる治験薬も投与されていないMPS IIIA患者の臨床進行を評価し、標準化された評価（神経認知、行動、睡眠覚醒習慣、患者とその家族の生活の質に対するMPS IIIAの影響）を取得します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

これは、MPS IIIA と診断された 9 歳以下の小児を対象とした、多施設、多国籍、縦断的観察研究です。 この研究では、標準化された臨床的、生化学的、神経認知的、発達的、行動的および画像的測定を通じて、MPS IIIA の自然な経過を詳しく説明します。 この情報は、将来の介入研究の設計と解釈に情報を提供すると期待されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
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連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1秒～9年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

MPS IIIAと診断された被験者

説明

包含基準:

  • 文書化された MPS IIIA 診断
  • 9歳までの子供
  • 治験責任医師の意見では、患者は治験訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を遵守することが十分に可能である
  • 患者の親または法定後見人は、地域の規制に従い、研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、書面によるインフォームドコンセントに署名している。

除外基準:

  • 患者は、疾患を修飾する可能性のある治験薬の臨床試験に参加しているか、高用量（>100 mg/kg/日）の合成ゲニステインを服用している（低用量または天然由来のゲニステインを服用している患者もこの研究に含めることができる）。
  • 患者は造血幹細胞または骨髄移植または遺伝子治療を受けています。
  • 患者は過去 6 か月以内に酵素補充療法を受けています。
  • S298P 変異がホモ接合性または複合ヘテロ接合性である場合、または治験責任医師および/または治験運営委員会は、患者が古典的な重症型の MPS IIIA を有していないとみなします。
  • まれで無関係な重篤な併存疾患を持つ個人。 ダウン症候群、新生児期の脳室内出血、または極度の低出生体重（1500 グラム未満）。
  • 研究者の臨床判断において、神経発達検査への協力を妨げるに十分な視覚障害または聴覚障害。 補聴器の使用は許可されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
乳児および幼児の発達に関するベイリースケールを使用した認知機能のベースラインからの変化第 3 版
時間枠：ベースライン、6 か月ごと、最長 24 か月間
ベースライン、6 か月ごと、最長 24 か月間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
Vineland Adaptive Behavior スケールで測定された適応行動複合標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごと、最大 24 か月ごと
ベースラインおよび 6 か月ごと、最大 24 か月ごと
Actigraphyで測定した睡眠障害
時間枠：ベースラインおよび 3 か月ごと、最大 24 か月ごと
ベースラインおよび 3 か月ごと、最大 24 か月ごと
患者の生活の質に関するアンケート
時間枠：ベースラインおよび 6 か月ごと、最大 24 か月ごと
ベースラインおよび 6 か月ごと、最大 24 か月ごと
皮質灰白質総体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月、24 か月
ベースライン、12 か月、24 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
LYSOGENE

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年4月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年5月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年5月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年4月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年4月18日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年4月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年8月30日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • P3-LYS-SAF

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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