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Naturhistorische Studie von Patienten mit MPS IIIA

30. August 2021 aktualisiert von: LYSOGENE

Eine beobachtende, prospektive, multizentrische, naturhistorische Studie an Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA)

Bewerten Sie den klinischen Verlauf bei Patienten mit MPS IIIA, die nicht mit einem Prüfpräparat behandelt werden, und erhalten Sie standardisierte Bewertungen: neurokognitive, Verhaltens-, Schlaf-Wach-Gewohnheiten und Auswirkungen von MPS IIIA auf die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, multinationale Längsschnitt-Beobachtungsstudie an Kindern im Alter bis einschließlich 9 Jahren, bei denen MPS IIIA diagnostiziert wurde. Die Studie wird den natürlichen Verlauf von MPS IIIA anhand standardisierter klinischer, biochemischer, neurokognitiver, entwicklungsbezogener, verhaltensbezogener und bildgebender Maßnahmen detailliert beschreiben. Es wird erwartet, dass diese Informationen das Design und die Interpretation zukünftiger Interventionsstudien beeinflussen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
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Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, bei denen MPS IIIA diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte MPS IIIA-Diagnose
  • Kinder bis einschließlich 9 Jahre
  • Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes ausreichend in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten
  • Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den örtlichen Vorschriften unterzeichnet und nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erläutert und besprochen wurden

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient nimmt an einer klinischen Studie mit einem möglichen krankheitsmodifizierenden Prüfpräparat teil oder nimmt hochdosiertes (>100 mg/kg/Tag) synthetisches Genistein ein (Patienten, die niedrig dosiertes oder natürlich gewonnenes Genistein erhalten, können in diese Studie einbezogen werden).
  • Der Patient hat eine hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation oder eine Gentherapie erhalten.
  • Der Patient hat in den letzten 6 Monaten eine Enzymersatztherapie erhalten.
  • Homozygot oder zusammengesetzt heterozygot für die S298P-Mutation oder der Prüfer und/oder das Studienlenkungskomitee gehen davon aus, dass der Patient nicht an der klassischen schweren Form von MPS IIIA leidet.
  • Personen mit seltenen und unabhängigen schwerwiegenden Komorbiditäten, z. Down-Syndrom, intraventrikuläre Blutung im Neugeborenenalter oder extrem niedriges Geburtsgewicht (<1500 Gramm).
  • Seh- oder Hörbeeinträchtigung, die nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes ausreichend ist, um eine Zusammenarbeit mit neurologischen Entwicklungstests auszuschließen. Die Verwendung von Hörgeräten ist gestattet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Veränderung der kognitiven Funktion gegenüber dem Ausgangswert anhand der Bayley-Skalen für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern, dritte Auflage
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate für bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate für bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des zusammengesetzten Standardwerts für adaptives Verhalten gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Vineland Adaptive Behaviour-Skala
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Durch Aktigraphie gemessene Schlafstörungen
Zeitfenster: Baseline und alle 3 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 3 Monate bis zu 24 Monate
Fragebögen zur Lebensqualität von Patienten
Zeitfenster: Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Baseline und alle 6 Monate bis zu 24 Monate
Veränderung des Gesamtvolumens der kortikalen grauen Substanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate, 24 Monate
Ausgangswert, 12 Monate, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
LYSOGENE

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. August 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • P3-LYS-SAF

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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