Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej pacjentów z MPS IIIA

30 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: LYSOGENE

Obserwacyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie historii naturalnej pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA (MPS IIIA)

Oceń postęp kliniczny u pacjentów z MPS IIIA, którzy nie są leczeni żadnym badanym produktem i uzyskaj wystandaryzowaną ocenę: neurokognitywną, behawioralną, nawyków snu i czuwania oraz wpływu MPS IIIA na jakość życia pacjentów i ich rodzin.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, podłużne badanie obserwacyjne z udziałem dzieci w wieku do 9 lat włącznie, u których zdiagnozowano MPS IIIA. Badanie szczegółowo omówi naturalny przebieg MPS IIIA za pomocą standardowych pomiarów klinicznych, biochemicznych, neurokognitywnych, rozwojowych, behawioralnych i obrazowych. Oczekuje się, że informacje te pomogą w projektowaniu i interpretacji przyszłych badań interwencyjnych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
23

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rozpoznaniem MPS IIIA

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza MPS IIIA
  • Dzieci do lat 9 włącznie
  • Pacjent jest wystarczająco zdolny, w opinii badacza, do przestrzegania harmonogramu wizyt w ramach badania i innych wymagań protokołu
  • Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta podpisali pisemną świadomą zgodę, zgodnie z lokalnymi przepisami i po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent uczestniczy w badaniu klinicznym dowolnego badanego produktu leczniczego, który może modyfikować przebieg choroby, lub przyjmuje dużą dawkę (>100 mg/kg/dobę) syntetycznej genisteiny (pacjenci otrzymujący małą dawkę lub genisteinę pochodzenia naturalnego mogą zostać włączeni do tego badania).
  • Pacjent otrzymał hematopoetyczne komórki macierzyste lub przeszczep szpiku kostnego lub terapię genową.
  • Pacjent otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Homozygota lub złożona heterozygota pod względem mutacji S298P lub badacz i/lub komitet sterujący badania uważa, że ​​pacjent nie ma klasycznej ciężkiej postaci MPS IIIA.
  • Osoby z rzadkimi i niepowiązanymi poważnymi chorobami współistniejącymi, np. Zespół Downa, krwotok dokomorowy w okresie noworodkowym lub skrajnie niska masa urodzeniowa (<1500 gramów).
  • Upośledzenie wzroku lub słuchu wystarczające, w ocenie klinicznej badacza, do wykluczenia współpracy z badaniami neurorozwojowymi. Dozwolone jest używanie aparatów słuchowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana funkcji poznawczych w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu trzeciej edycji skali Bayleya rozwoju niemowląt i małych dzieci
Ramy czasowe: Linia bazowa i co 6 miesięcy przez okres do 24 miesięcy
Linia bazowa i co 6 miesięcy przez okres do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w złożonym standardowym wyniku zachowania adaptacyjnego, mierzona za pomocą skali Vineland Adaptive Behaviour
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Wartość wyjściowa i co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Zaburzenia snu mierzone za pomocą aktygrafii
Ramy czasowe: Wyjściowo i co 3 miesiące do 24 miesięcy
Wyjściowo i co 3 miesiące do 24 miesięcy
Kwestionariusze Jakości Życia Pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Wartość wyjściowa i co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitej objętości istoty szarej kory mózgowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy, 24 miesiące
Wartość bazowa, 12 miesięcy, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
LYSOGENE

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P3-LYS-SAF

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami