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Estudo de História Natural de Pacientes com MPS IIIA

30 de agosto de 2021 atualizado por: LYSOGENE

Um estudo observacional, prospectivo, multicêntrico e de história natural de pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIA (MPS IIIA)

Avaliar a evolução clínica em pacientes com MPS IIIA não tratados com qualquer produto experimental e obter avaliações padronizadas: neurocognitiva, comportamental, hábitos de sono-vigília e efeito da MPS IIIA na qualidade de vida dos pacientes e seus familiares.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, multinacional, longitudinal e observacional em crianças de até 9 anos de idade, inclusive, com diagnóstico de MPS IIIA. O estudo detalhará o curso natural da MPS IIIA por meio de medidas clínicas, bioquímicas, neurocognitivas, de desenvolvimento, comportamentais e de imagem padronizadas. Esta informação é antecipada para informar o projeto e a interpretação de futuros estudos de intervenção.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
23

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • França
      • Paris, França
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 9 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos diagnosticados com MPS IIIA

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de MPS IIIA
  • Crianças até e incluindo 9 anos de idade
  • O paciente é suficientemente capaz, na opinião do investigador, de aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo
  • O(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legal(is) assinaram o consentimento informado por escrito, de acordo com os regulamentos locais e após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos

Critério de exclusão:

  • O paciente está participando de um ensaio clínico de qualquer potencial medicamento experimental modificador da doença ou tomando genisteína sintética em dose alta (>100 mg/kg/dia) (pacientes em dose baixa ou genisteína derivada naturalmente podem ser incluídos neste estudo).
  • O paciente recebeu um transplante de células-tronco hematopoiéticas ou de medula óssea ou terapia genética.
  • O paciente recebeu terapia de reposição enzimática nos últimos 6 meses.
  • Homozigoto ou heterozigoto composto para a mutação S298P ou o investigador e/ou o comitê diretor do estudo considera que o paciente não tem a forma clássica grave da MPS IIIA.
  • Indivíduos com comorbidades graves raras e não relacionadas, por exemplo, Síndrome de Down, hemorragia intraventricular no período neonatal ou extremo baixo peso ao nascer (<1500 gramas).
  • Deficiência visual ou auditiva suficiente, no julgamento clínico do investigador, para impedir a cooperação com testes de neurodesenvolvimento. É permitido o uso de aparelhos auditivos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
A mudança da linha de base na função cognitiva usando as escalas Bayley de desenvolvimento infantil e infantil terceira edição
Prazo: Linha de base e a cada 6 meses, por até 24 meses
Linha de base e a cada 6 meses, por até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação padrão composta de comportamento adaptativo, medida pela escala Vineland Adaptive Behavior
Prazo: Linha de base e a cada 6 meses até 24 meses
Linha de base e a cada 6 meses até 24 meses
Distúrbios do sono medidos por actigrafia
Prazo: Linha de base e a cada 3 meses até 24 meses
Linha de base e a cada 3 meses até 24 meses
Questionários de qualidade de vida do paciente
Prazo: Linha de base e a cada 6 meses até 24 meses
Linha de base e a cada 6 meses até 24 meses
Mudança da linha de base no volume total de matéria cinzenta cortical
Prazo: Linha de base, 12 meses, 24 meses
Linha de base, 12 meses, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
LYSOGENE

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
31 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de agosto de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • P3-LYS-SAF

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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