ALS患者における自家ADRCの脊髄内移植 (ADIPOSTEM)

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、短期間で運動機能に重大な障害が生じ、死に至る原因不明の難病です。 ALSの頻度は4～8/100,000です。 主に40～70歳の人々が罹患しますが、より若い年齢でも発症する可能性があります。 症状の発症は50代から60代が最も多いため、ALSは社会にとって大きな経済的負担となっている。 病気の治療と予防のために多くの研究が行われていますが、現時点では病気の症状の出現を遅らせることはできても、進行を止めることはできない薬は 1 つだけです。 しかし、栄養や呼吸などの医療管理の改善により、患者の生存率は定期的に増加しており、影響を受けた患者の 50% は診断後少なくとも 3 年以上生存しています。 20%は5年以上生きます。そして最大10%は10年以上生存します。 したがって、幹細胞ベースの治療法は、ALS 臨床治療の新たな待望の戦略となる可能性があります。

ALS の臨床経過は患者によって大きく異なる可能性があるため、詳細な既往歴と臨床評価に基づいて、主に確立された臨床経過で患者を認定する予定です。 私たちの非ランダム化非盲検研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症と診断された個体への自家脂肪由来間葉系再生細胞（ADRC）移植の安全性と有効性を調査することです。 ADRC 治療のために 30 人の ALS 患者のグループを選択するために、約 50 人の ALS 患者が検査されます。 登録されたすべての患者は、研究登録前に、ALS 疾患の経過について少なくとも 3 か月間、文書化された臨床的および電気生理学的観察を受けます。 各患者は、3 か月ごとに 3 回の ADRC 注射を受けます。脊髄内注射とその後の 2 回の髄腔内注入です。 安全性、有害事象、および有効性は、機能的評価（ALSFRS-R）および客観的運動評価（MRCおよびダイナモメーター）と併せて、臨床的、電気生理学的（EMG、MUNIX）、神経画像検査およびスパイロメトリーによって確認されます。