Trasplante intraespinal de ADRC autólogo en pacientes con ELA (ADIPOSTEM)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad incurable de etiología desconocida que en poco tiempo conduce a un deterioro significativo de las funciones motoras y a la muerte. La frecuencia de ALS es 4-8/100 000. Afecta principalmente a personas entre 40 y 70 años, pero puede ocurrir a una edad más temprana. Dado que el inicio de los síntomas es más frecuente en la quinta o sexta década, la ELA es una enorme carga económica para la sociedad. Hay muchos estudios realizados para tratar la enfermedad y prevenirla, pero actualmente el medicamento ofrece solo un fármaco que puede retardar la aparición de los síntomas de la enfermedad pero que no puede detener la progresión. Sin embargo, las mejoras en el manejo médico, incluida la nutrición y la respiración, aumentan regularmente la supervivencia del paciente: el 50% de los pacientes afectados viven al menos 3 años o más después del diagnóstico; 20% vive 5 años o más; y hasta un 10% sobrevivirá más de 10 años. Las terapias basadas en células madre podrían ser, por tanto, una nueva estrategia esperada para el tratamiento clínico de la ELA.

Dado que el curso clínico de la ELA puede variar sustancialmente entre los pacientes, planeamos calificarlos con un curso clínico principalmente establecido basado en una anamnesis detallada y una evaluación clínica. El objetivo de nuestro estudio abierto no aleatorizado es investigar la seguridad y la eficacia del trasplante autólogo de células regenerativas mesenquimales derivadas de tejido adiposo (ADRC) en individuos con esclerosis lateral amiotrófica diagnosticada. Para seleccionar un grupo de 30 pacientes con ELA para el tratamiento ADRC, se examinarán aproximadamente 50 pacientes con ELA. Todos los pacientes inscritos tendrán una observación clínica y electrofisiológica documentada de al menos 3 meses del curso de la enfermedad de ELA antes de la inscripción en el estudio. Cada paciente recibirá 3 inyecciones de ADRC cada 3 meses: una inyección intraespinal seguida de 2 infusiones intratecales posteriores. La seguridad, los eventos adversos y la eficacia se confirmarán mediante evaluación clínica, electrofisiológica (EMG, MUNIX), neuroimagen y espirometría junto con evaluación funcional (ALSFRS-R) y motora objetiva (MRC y dinamómetro).