ALS 환자에서 자가 ADRC의 척수내 이식 (ADIPOSTEM)

근위축성측삭경화증(ALS)은 원인 불명의 불치병으로 단기간에 운동 기능의 현저한 손상과 사망을 초래합니다. ALS의 빈도는 4-8/100,000입니다. 주로 40세에서 70세 사이의 사람들에게 영향을 주지만 더 어린 나이에도 발생할 수 있습니다. 5~60대에 증상이 가장 많이 나타나기 때문에 ALS는 사회적으로 큰 경제적 부담이다. 질병을 치료하고 예방하기 위해 수행된 많은 연구가 있지만 현재 약은 질병 증상의 출현을 늦출 수 있지만 진행을 멈출 수는 없는 약물을 제공합니다. 그러나 영양 및 호흡을 포함한 의료 관리의 개선은 정기적으로 환자의 생존을 증가시킵니다. 영향을 받은 환자의 50%는 진단 후 최소 3년 이상 생존합니다. 20%는 5년 이상 산다; 최대 10%는 10년 이상 생존합니다. 따라서 줄기 세포 기반 치료법은 ALS 임상 치료를 위한 새로운 대기 전략이 될 수 있습니다.

ALS의 임상 경과는 환자마다 상당히 다를 수 있으므로 상세한 기왕증 및 임상 평가를 기반으로 기본적으로 확립된 임상 경과로 환자를 평가할 계획입니다. 비무작위 공개 라벨 연구의 목표는 근위축성 측삭 경화증 진단을 받은 개인에게 자가 지방 유래 중간엽 재생 세포(ADRC) 이식의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다. ADRC 치료를 위한 30명의 ALS 환자 그룹을 선택하기 위해 약 50명의 ALS 환자를 검사할 것이다. 등록된 모든 환자는 연구 등록 전에 ALS 질병 경과에 대한 최소 3개월의 임상적 및 전기생리학적 관찰을 문서화할 것입니다. 각 환자는 3개월마다 ADRC를 3회 주사합니다: 척수강내 주사 후 2회 척수강내 주입. 안전성, 부작용 및 효능은 기능적(ALSFRS-R) 및 객관적인 운동 평가(MRC 및 동력계)와 함께 임상, 전기생리학적(EMG, MUNIX), 신경영상 및 폐활량계에 의해 확인될 것입니다.