Intraspinale Transplantation von autologem ADRC bei ALS-Patienten (ADIPOSTEM)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine unheilbare Erkrankung unbekannter Ätiologie, die in kurzer Zeit zu erheblichen Beeinträchtigungen der motorischen Funktionen und zum Tod führt. Die Häufigkeit von ALS beträgt 4-8/100.000. Am häufigsten sind Menschen im Alter zwischen 40 und 70 Jahren betroffen, es kann jedoch auch in jüngeren Jahren auftreten. Da die Symptome am häufigsten im fünften oder sechsten Lebensjahrzehnt auftreten, stellt ALS eine enorme wirtschaftliche Belastung für die Gesellschaft dar. Es gibt viele Studien zur Behandlung und Vorbeugung der Krankheit, aber derzeit bietet das Medikament nur ein Medikament an, das das Auftreten von Krankheitssymptomen verlangsamen, das Fortschreiten jedoch nicht stoppen kann. Doch Verbesserungen im medizinischen Management, einschließlich Ernährung und Atmung, erhöhen regelmäßig die Überlebensrate der Patienten – 50 % der betroffenen Patienten leben noch mindestens drei oder mehr Jahre nach der Diagnose; 20 % leben 5 Jahre oder länger; und bis zu 10 % überleben mehr als 10 Jahre. Die stammzellbasierten Therapien könnten daher eine neue, bisher erwartete Strategie für die klinische Behandlung von ALS sein.

Da der klinische Verlauf von ALS von Patient zu Patient erheblich variieren kann, planen wir, sie mit einem primär etablierten klinischen Verlauf zu qualifizieren, der auf einer detaillierten Anamnese und klinischen Beurteilung basiert. Das Ziel unserer nicht randomisierten, offenen Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation autologer, aus Fettgewebe gewonnener mesenchymaler regenerativer Zellen (ADRC) bei Personen mit diagnostizierter amyotropher Lateralsklerose zu untersuchen. Um eine Gruppe von 30 ALS-Patienten für die ADRC-Behandlung auszuwählen, werden etwa 50 ALS-Patienten untersucht. Bei allen aufgenommenen Patienten wird vor der Aufnahme in die Studie eine mindestens dreimonatige klinische und elektrophysiologische Beobachtung des ALS-Krankheitsverlaufs dokumentiert. Jeder Patient erhält alle 3 Monate drei ADRC-Injektionen: eine intraspinale Injektion, gefolgt von zwei aufeinanderfolgenden intrathekalen Infusionen. Sicherheit, unerwünschte Ereignisse und Wirksamkeit werden durch klinische, elektrophysiologische (EMG, MUNIX), Neuroimaging und Spirometrie zusammen mit funktioneller (ALSFRS-R) und objektiver motorischer Beurteilung (MRC und Dynamometer) bestätigt.