拡張アクセスプロトコル: 脳損傷のある子供のための臍帯血注入

このプロトコルは、さまざまな脳障害を持つ子供のためのバンク化された自己 (個人) または兄弟臍帯血 (CB) の静脈内注入へのアクセスを有効にするように設計されています。 脳性麻痺、先天性水頭症、失行症、脳卒中、低酸素性脳損傷および関連する状態の子供は、正常な免疫機能を持ち、アクティブな細胞療法の臨床試験の資格がない、以前に参加したことがある、または参加できない場合に適格となりますデューク・メディスンで。 このプロトコルの目的上、小児という用語は 26 歳未満の患者を指します。 臍帯血は、化学療法または免疫抑制による事前治療なしで、細胞注入として投与されます。 この方法での CB の使用は、過去 10 年間に 700 人以上の患者を対象にデューク大学医療センターで行われた以前および進行中の臨床試験の安全性と有効性のデータに基づいています。 作用機序は、内因性細胞に既存の損傷を修復させる臍帯血単球のパラクリンシグナル伝達によるものです。 注目すべきは、CB を解凍、洗浄し、注入前または注入後の免疫抑制なしで末梢 IV から注入することです。

最初に、参加者はスクリーニングプロトコル「細胞療法またはその他の臨床試験を受ける可能性のある脳損傷児のための研究データベースおよびスクリーニングプロトコル」Pro00063563に登録されます。 参加者の健康と適格性に関する情報は、このプロトコルの下で取得され、診断情報、遺伝子検査、ビデオ、子供の写真、臍帯血レポートなどの記録が含まれる場合があります。 研究チームは、これらの記録を見直して、子供と臍帯血ユニットが適格かどうかを判断します. すべての臍帯血注入について、ユニットは特定の細胞数、無菌性、および生存率の基準を満たさなければなりません。 兄弟への臍帯血輸血の場合、対象となるレシピエントとその兄弟は、HLA の半分以上が一致している必要があります。

資格がある場合、参加者は、臨床評価と臍帯血ユニットの注入のために、親または法定後見人と一緒にデュークに来ます。 通常、診察の 1 日目に医学的評価が行われ、2 日目に点滴が行われます。 保護者は、遠隔フォローアップ電話に参加し、安全フォローアップのためのアンケートに回答する必要があります。 安全性アンケートは、注入後 1 年および 2 年に電子メールで送信されます。