Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол расширенного доступа: инфузии пуповинной крови детям с черепно-мозговыми травмами

3 августа 2026 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD
Целью этого протокола является обеспечение доступа к внутривенным вливаниям сохраненной аутологичной (собственной крови человека) или родственной пуповинной крови (CB) для детей с различными заболеваниями головного мозга. Это протокол расширенного доступа, предназначенный для пациентов, которые не могут участвовать в клинических испытаниях с использованием собственной пуповинной крови или пуповинной крови их братьев и сестер. Дети с церебральным параличом, врожденной гидроцефалией, апраксией, инсультом, гипоксическим повреждением головного мозга и связанными с ними состояниями будут иметь право на участие, если они имеют нормальную иммунную функцию и не соответствуют требованиям, ранее участвовали или не могут участвовать в клинических испытаниях активной клеточной терапии. в Дьюк Медицине. Для целей настоящего протокола термин «дети» относится к пациентам в возрасте до 26 лет. Пуповинную кровь размораживают, а затем вводят внутривенно. Реципиенты не получают химиотерапию или иммуносупрессию. Механизм действия заключается в паракринной передаче сигналов моноцитами пуповинной крови, побуждающей эндогенные клетки восстанавливать существующие повреждения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Доступный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Этот протокол предназначен для обеспечения доступа к внутривенным вливаниям сохраненной аутологичной (собственной) пуповинной крови (CB) для детей с различными заболеваниями головного мозга. Дети с церебральным параличом, врожденной гидроцефалией, апраксией, инсультом, гипоксическим повреждением головного мозга и связанными с ними состояниями будут иметь право на участие, если они имеют нормальную иммунную функцию и не соответствуют требованиям, ранее участвовали или не могут участвовать в клинических испытаниях активной клеточной терапии. в Дьюк Медицине. Для целей настоящего протокола термин «дети» относится к пациентам в возрасте до 26 лет. Пуповинную кровь вводят в виде клеточного вливания без предварительного лечения химиотерапией или иммуносупрессией. Использование CB таким образом основано на данных о безопасности и эффективности предыдущих и текущих клинических испытаний в Медицинском центре Университета Дьюка с участием более 700 пациентов за последнее десятилетие. Механизм действия заключается в паракринной передаче сигналов моноцитами пуповинной крови, побуждающей эндогенные клетки восстанавливать существующие повреждения. Следует отметить, что CB размораживают, промывают и вливают через периферическое внутривенное введение без предшествующей или постинфузионной иммуносупрессии.

Первоначально участник будет включен в протокол скрининга «База данных исследований и протокол скрининга детей с травмами головного мозга, потенциально проходящих клеточную терапию или другие клинические испытания», Pro00063563. Информация о здоровье участника и его соответствии требованиям будет получена в соответствии с этим протоколом и может включать такие записи, как диагностическая информация, генетическое тестирование, видео, фотографии ребенка и отчет о пуповинной крови. Исследовательская группа рассмотрит эти записи, чтобы определить, подходят ли ребенок и единица пуповинной крови. Для всех инфузий пуповинной крови устройство должно соответствовать определенным критериям количества клеток, стерильности и жизнеспособности. Для инфузий пуповинной крови родного брата предполагаемый реципиент и его родной брат должны быть как минимум наполовину совпадающими по HLA.

Если участник имеет право, он приедет в Duke с родителем или законным опекуном для клинического обследования и переливания единицы пуповинной крови. Как правило, медицинские осмотры проводятся в первый день визита, а инфузия проводится на второй день. Родители должны будут участвовать в дистанционных телефонных звонках и быть готовыми заполнить анкеты для контроля безопасности. Анкеты безопасности будут отправлены по электронной почте через один и два года после инфузии.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Расширенный тип доступа

Описывает категорию расширенного доступа в соответствии с правилами Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Существует три типа расширенного доступа:
  • Individual пациенты: предоставляет одному пациенту с серьезным заболеванием или состоянием, который не может участвовать в клиническом испытании, доступ к лекарству или биологическому продукту. который не был одобрен FDA. Эта категория также включает доступ в экстренной ситуации.
  • Население среднего размера: позволяет более чем одному пациенту (но, как правило, меньшему количеству препарат или биологический продукт, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа используется, когда несколько пациентов с одним и тем же заболеванием или состоянием ищут доступ к определенному лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA.
  • Лечение IND/Протокол
  • Лечение IND/Протокол
  • : позволяет большому и широкому населению получить доступ к лекарству или биологическому продукту, который не был одобрен FDA. Этот тип расширенного доступа может быть предоставлен только в том случае, если продукт уже разрабатывается для маркетинга для того же использования, что и расширенный доступ.
  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Доступный
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Доступный
        • Duke University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 22 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Пациенты с документально подтвержденным церебральным параличом, гипоксическим повреждением головного мозга, инсультом, гидроцефалией, апраксией или другими повреждениями головного мозга будут иметь право на участие. Кроме того, право на участие имеют пациенты, которые принимали участие в предыдущем исследовании клеточной терапии Duke (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) и имеют соответствующую/квалифицированную аутологичную или родственную единицу пуповинной крови. Чтобы иметь право, пациенты должны:

Критерии включения:

  1. Иметь подходящего брата или сестру или аутологичную единицу пуповинной крови
  2. Быть моложе 26 лет на момент согласия.
  3. Дали письменное информированное согласие в соответствии с рекомендациями FDA (или согласие родителя/законного опекуна, если применимо).
  4. Иметь исходные показатели крови и основные биохимические показатели в пределах нормы для возраста.
  5. Иметь нормальное абсолютное число лимфоцитов (ALC) для возраста при исходном анализе крови и дифференциале.

Критерий исключения:

  1. Подтвержденный ВИЧ или гепатит или другое заболевание, передающееся через кровь.
  2. Блок пуповинной крови, не соответствующий спецификациям
  3. Отказ в согласии
  4. Неконтролируемое судорожное расстройство
  5. Неконтролируемая инфекция
  6. Диагноз генетического или метаболического расстройства, связанного с неврологическим состоянием
  7. Иммунная недостаточность в анамнезе
  8. История лечения химиотерапией или иммуносупрессивной терапией
  9. История предыдущей аллогенной клеточной терапии вне участия в клиническом испытании Duke
  10. Необходимость искусственной вентиляции легких или постоянная поддержка O2
  11. Нестабильные дыхательные пути
  12. Имеет право на участие в активных клинических испытаниях клеточной терапии в Университете Дьюка. Если субъект ранее был зарегистрирован в другом протоколе клеточной терапии Дьюка, субъект все еще может быть рассмотрен для включения в это исследование после завершения периода последующего наблюдения за клиническим испытанием.
  13. Беременные или кормящие грудью

Критерии пуповинной крови

Зачисление пациентов зависит от наличия в банке единиц аутологичных или полностью или частично (как минимум наполовину) совместимых аллогенных родственных CB, которые хранятся в частном или государственном банке и соответствуют следующим критериям:

Прекриоконсервация:

  1. TNCC ≥2x107/кг
  2. Посевы на стерильность выполнены и отрицательные
  3. Жизнеспособность ≥70%
  4. По крайней мере, гаплоидентичное совпадение HLA для родственных единиц
  5. Скрининг доноров проведен и отрицательный

CBU Тестовый образец

  1. Сегмент или тестовый флакон доступны
  2. Идентичность подтверждена HLA-типированием исследуемого образца и донора.
  3. Тестирование жизнеспособности рекомендуется, но не обязательно

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Joanne Kurtzberg, MD

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Главный следователь: Jessica Sun, Duke University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
31 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 августа 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Pro00083888

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками