Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol rozšířeného přístupu: Infuze pupečníkové krve pro děti s poraněním mozku

3. srpna 2026 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD
Účelem tohoto protokolu je umožnit přístup k nitrožilním infuzím autologní (osobní vlastní) nebo sourozenecké pupečníkové krve (CB) pro děti s různými mozkovými poruchami. Jedná se o rozšířený přístupový protokol určený pro pacienty, kteří se nemohou zúčastnit klinické studie zahrnující pupečníkovou krev vlastní nebo jejich sourozenců. Děti s dětskou mozkovou obrnou, vrozeným hydrocefalem, apraxií, mrtvicí, hypoxickým poraněním mozku a souvisejícími stavy budou způsobilé, pokud mají normální imunitní funkci a nesplňují podmínky pro klinickou studii s aktivní buněčnou terapií, již se jí účastnily nebo se jí nemohou zúčastnit. v Duke Medicine. Pro účely tohoto protokolu termín děti označuje pacienty mladší 26 let. Pupečníková krev se rozmrazí a poté se podá jako intravenózní infuze. Příjemci nedostávají chemoterapii ani imunosupresi. Mechanismus účinku spočívá v parakrinní signalizaci monocytů pupečníkové krve, která indukuje endogenní buňky k opravě existujícího poškození.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tento protokol je navržen tak, aby umožnil přístup k nitrožilním infuzím autologní (osobní vlastní) nebo sourozenecké pupečníkové krve (CB) pro děti s různými mozkovými poruchami. Děti s dětskou mozkovou obrnou, vrozeným hydrocefalem, apraxií, mrtvicí, hypoxickým poraněním mozku a souvisejícími stavy budou způsobilé, pokud mají normální imunitní funkci a nesplňují podmínky pro klinickou studii s aktivní buněčnou terapií, již se jí účastnily nebo se jí nemohou zúčastnit. v Duke Medicine. Pro účely tohoto protokolu termín děti označuje pacienty mladší 26 let. Pupečníková krev se podává jako buněčná infuze bez předchozí léčby chemoterapií nebo imunosupresí. Použití CB tímto způsobem je založeno na údajích o bezpečnosti a účinnosti z předchozích a probíhajících klinických studií v Duke University Medical Center u více než 700 pacientů za poslední desetiletí. Mechanismus účinku spočívá v parakrinní signalizaci monocytů pupečníkové krve, která indukuje endogenní buňky k opravě existujícího poškození. Za zmínku stojí, že CB se rozmrazí, promyje a podá infuzí periferní IV bez předchozí nebo po infuzi imunosuprese.

Zpočátku bude účastník zapsán do screeningového protokolu „Výzkumná databáze a screeningový protokol pro děti s poraněním mozku, které potenciálně podstupují buněčnou terapii nebo jiné klinické zkoušky“, Pro00063563. Informace o zdraví a způsobilosti účastníka budou získány podle tohoto protokolu a mohou zahrnovat záznamy, jako jsou diagnostické informace, genetické testování, videa, obrázky dítěte a zpráva z pupečníkové krve. Studijní tým tyto záznamy přezkoumá, aby určil, zda jsou dítě a jednotka pupečníkové krve způsobilé. Pro všechny infuze pupečníkové krve musí jednotka splňovat určitá kritéria počtu buněk, sterility a životaschopnosti. U infuzí sourozenecké pupečníkové krve musí být zamýšlený příjemce a jejich sourozenec alespoň poloviční HLA.

V případě způsobilosti se účastník dostaví do Duke s rodičem nebo zákonným zástupcem na klinické hodnocení a infuzi jednotky pupečníkové krve. Typicky se lékařská hodnocení provádějí první den návštěvy a infuze se podává druhý den. Rodiče se budou muset účastnit telefonických hovorů na dálku a budou ochotni vyplnit dotazníky pro bezpečnostní opatření. Bezpečnostní dotazníky budou zaslány e-mailem jeden a dva roky po infuzi.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Dostupný
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Dostupný
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Vhodné budou pacienti s dokumentovanou dětskou mozkovou obrnou, hypoxickým poraněním mozku, cévní mozkovou příhodou, hydrocefalem, apraxií nebo jiným poraněním mozku. Kromě toho jsou způsobilí pacienti, kteří se účastnili předchozí studie Dukeovy buněčné terapie (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) a kteří mají způsobilou/kvalifikovanou autologní nebo sourozeneckou jednotku pupečníkové krve. Aby byli pacienti způsobilí, musí:

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít způsobilého sourozence nebo autologní jednotku pupečníkové krve
  2. Být v době udělení souhlasu < 26 let.
  3. Poskytněte písemný informovaný souhlas v souladu s pokyny FDA (nebo souhlas rodiče/zákonného zástupce podle potřeby).
  4. Mít základní krevní obraz a základní chemické složení v rámci normálního věku.
  5. Mít normální absolutní počet lymfocytů (ALC) vzhledem k věku na výchozí krevní obraz a diferenciál.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaný HIV nebo hepatitida nebo jiné onemocnění přenosné krví.
  2. Jednotka pupečníkové krve, která nesplňuje specifikace
  3. Odmítnutí souhlasu
  4. Nekontrolovaná záchvatová porucha
  5. Nekontrolovaná infekce
  6. Diagnostikována genetická nebo metabolická porucha související s neurologickým stavem
  7. Historie imunitní nedostatečnosti
  8. Anamnéza léčby chemo nebo imunosupresivní terapií
  9. Historie předchozí alogenní buněčné terapie mimo účast na Dukeově klinické studii
  10. Potřeba mechanické ventilace nebo chronická podpora O2
  11. Nestabilní dýchací cesty
  12. Způsobilý pro aktivní klinickou studii buněčné terapie ve společnosti Duke. Pokud byl subjekt dříve zařazen do jiného protokolu pro Dukeovu buněčnou terapii, může být stále zvažováno zařazení do této studie po dokončení období sledování klinického hodnocení.
  13. Těhotné nebo kojící

Kritéria pupečníkové krve

Registrace pacientů závisí na dostupnosti bankovní jednotky autologního nebo plně nebo částečně (alespoň z poloviny) shodného alogenního sourozeneckého CB, který byl uložen v soukromé nebo veřejné bance a splňuje následující kritéria:

Předkryokonzervace:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Provedené a negativní kultivace sterility
  3. Životaschopnost ≥70 %
  4. Alespoň haploidentická shoda HLA pro sourozenecké jednotky
  5. Provedeny screeningové testy dárců a negativní

Testovací vzorek CBU

  1. K dispozici je segmentová nebo testovací lahvička
  2. Identita potvrzená pomocí HLA typizace testovaného vzorku a dárce
  3. Testování životaschopnosti doporučeno, ale není vyžadováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Joanne Kurtzberg, MD

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Vrchní vyšetřovatel: Jessica Sun, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00083888

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení