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Protocolo de Acesso Expandido: Infusões de Sangue de Cordão Umbilical para Crianças com Lesões Cerebrais

3 de agosto de 2026 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
O objetivo deste protocolo é permitir o acesso a infusões intravenosas de banco autólogo (de uma pessoa) ou sangue de cordão umbilical (CB) de irmãos para crianças com vários distúrbios cerebrais. Este é um protocolo de acesso expandido destinado a pacientes impossibilitados de participar de um estudo clínico envolvendo seu próprio cordão umbilical ou de seus irmãos. Crianças com paralisia cerebral, hidrocefalia congênita, apraxia, acidente vascular cerebral, lesão cerebral hipóxica e condições relacionadas serão elegíveis se tiverem função imunológica normal e não se qualificarem, tiverem participado anteriormente ou não puderem participar de um ensaio clínico de terapia celular ativa na Duke Medicina. Para efeitos deste protocolo, o termo crianças refere-se a pacientes com menos de 26 anos de idade. O sangue do cordão umbilical é descongelado e então administrado como uma infusão intravenosa. Os receptores não recebem quimioterapia ou imunossupressão. O mecanismo de ação é através da sinalização parácrina dos monócitos do sangue do cordão umbilical, induzindo as células endógenas a reparar os danos existentes.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Disponível

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este protocolo é projetado para permitir o acesso a infusões intravenosas de banco autólogo (próprio de uma pessoa) ou sangue de cordão umbilical (CB) de irmãos para crianças com vários distúrbios cerebrais. Crianças com paralisia cerebral, hidrocefalia congênita, apraxia, acidente vascular cerebral, lesão cerebral hipóxica e condições relacionadas serão elegíveis se tiverem função imunológica normal e não se qualificarem, tiverem participado anteriormente ou não puderem participar de um ensaio clínico de terapia celular ativa na Duke Medicina. Para efeitos deste protocolo, o termo crianças refere-se a pacientes com menos de 26 anos de idade. O sangue do cordão umbilical é administrado como uma infusão celular sem tratamento prévio com quimioterapia ou imunossupressão. O uso de CB dessa maneira é baseado em dados de segurança e eficácia de ensaios clínicos anteriores e em andamento no Duke University Medical Center em mais de 700 pacientes na última década. O mecanismo de ação é através da sinalização parácrina dos monócitos do sangue do cordão umbilical, induzindo as células endógenas a reparar os danos existentes. Digno de nota, o CB é descongelado, lavado e infundido através de um IV periférico sem imunossupressão prévia ou pós-infusão.

Inicialmente, o participante será inscrito no protocolo de triagem, "Um banco de dados de pesquisa e protocolo de triagem para crianças com lesões cerebrais potencialmente submetidas a terapia celular ou outros ensaios clínicos", Pro00063563. As informações sobre a saúde e elegibilidade do participante serão obtidas de acordo com este protocolo e podem incluir registros como informações de diagnóstico, testes genéticos, vídeos, fotos da criança e um relatório de sangue do cordão umbilical. A equipe do estudo revisará esses registros para determinar se a criança e a unidade de sangue do cordão umbilical são elegíveis. Para todas as infusões de sangue do cordão umbilical, a unidade deve atender a determinados critérios de contagem de células, esterilidade e viabilidade. Para infusões de sangue do cordão umbilical de irmãos, o receptor pretendido e seu irmão devem ter pelo menos metade do HLA compatível.

Se elegível, o participante irá à Duke com um dos pais ou responsável legal para avaliações clínicas e infusão da unidade de sangue do cordão umbilical. Normalmente, as avaliações médicas são feitas no primeiro dia da visita e a infusão é administrada no segundo dia. Os pais deverão participar de telefonemas de acompanhamento remoto e estar dispostos a preencher questionários para acompanhamento de segurança. Questionários de segurança serão enviados por e-mail um e dois anos após a infusão.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Descreve a categoria de acesso expandido sob os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Existem três tipos de acesso expandido:
  • Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
  • População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
  • Tratamento IND/Protocolo
  • Tratamento IND/Protocolo
    • forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Disponível
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Disponível
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 22 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Pacientes com paralisia cerebral documentada, lesão cerebral hipóxica, acidente vascular cerebral, hidrocefalia, apraxia ou outras lesões cerebrais serão elegíveis. Além disso, os pacientes que competiram pela participação em um estudo anterior de terapia celular da Duke (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) e que possuem uma unidade de sangue de cordão autólogo ou irmão elegível/qualificada são elegíveis. Para ser elegível, os pacientes devem:

Critério de inclusão:

  1. Ter um irmão qualificado ou unidade de sangue de cordão autólogo
  2. Ter < 26 anos de idade no momento do consentimento.
  3. Ter dado consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes da FDA (ou consentimento dos pais/responsável legal, conforme aplicável).
  4. Ter hemogramas basais e químicas básicas dentro do normal para a idade.
  5. Ter uma contagem de linfócitos absoluta (ALC) normal para a idade no hemograma basal e diferencial.

Critério de exclusão:

  1. HIV documentado ou hepatite ou outra doença transmissível pelo sangue.
  2. Uma unidade de sangue do cordão umbilical que não atende às especificações
  3. Recusa de consentimento
  4. Distúrbio convulsivo descontrolado
  5. Infecção descontrolada
  6. Diagnosticado com um distúrbio genético ou metabólico relacionado à condição neurológica
  7. História de uma deficiência imunológica
  8. História de tratamento com quimioterapia ou terapia imunossupressora
  9. História de terapia celular alogênica anterior fora da participação em um estudo clínico da Duke
  10. Necessidade de ventilação mecânica ou suporte crônico de O2
  11. via aérea instável
  12. Elegível para um ensaio clínico ativo de terapia celular na Duke. Se previamente inscrito em outro protocolo de terapia celular Duke, o sujeito ainda pode ser considerado para inscrição neste estudo após a conclusão do período de acompanhamento para o ensaio clínico.
  13. Grávida ou amamentando

Critérios de Sangue de Cordão Umbilical

A inscrição do paciente depende da disponibilidade de uma unidade bancária de CB autólogo ou totalmente ou parcialmente (pelo menos metade) alogênico compatível que tenha sido armazenado em um banco público ou privado e atenda aos seguintes critérios:

Pré-criopreservação:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Culturas de esterilidade realizadas e negativas
  3. Viabilidade ≥70%
  4. Pelo menos correspondência HLA haploidêntica para unidades irmãs
  5. Teste de triagem de doadores realizado e negativo

Amostra de teste CBU

  1. Segmento ou frasco de teste disponível
  2. Identidade confirmada via tipagem HLA da amostra de teste e do doador
  3. Teste de viabilidade recomendado, mas não obrigatório

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Joanne Kurtzberg, MD

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Investigador principal: Jessica Sun, Duke University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Pro00083888

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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