Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyprotokolla: napanuoraveren infuusiot lapsille, joilla on aivovammoja

maanantai 3. elokuuta 2026 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD
Tämän protokollan tarkoituksena on mahdollistaa lasten, joilla on erilaisia ​​aivosairauksia, pääsy suonensisäisiin infuusioihin talletettua autologista (henkilön omaa) tai sisarusten napanuoraverta (CB). Tämä on laajennettu pääsyprotokolla, joka on tarkoitettu potilaille, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään omaa tai sisaruksensa napanuoraverta. Lapset, joilla on aivohalvaus, synnynnäinen vesipää, apraksia, aivohalvaus, hypoksinen aivovamma ja muut vastaavat sairaudet, ovat tukikelpoisia, jos heillä on normaali immuunitoiminta eivätkä he ole päteviä aktiiviseen soluterapian kliiniseen tutkimukseen, ovat osallistuneet siihen tai eivät voi osallistua siihen. Duke Medicinessä. Tässä pöytäkirjassa termillä lapset tarkoitetaan alle 26-vuotiaita potilaita. Napanuoraveri sulatetaan ja annetaan sitten suonensisäisenä infuusiona. Vastaanottajat eivät saa kemoterapiaa tai immunosuppressiota. Vaikutusmekanismi on napanuoraveren monosyyttien parakriininen signalointi, joka indusoi endogeenisiä soluja korjaamaan olemassa olevia vaurioita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Saatavilla

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä protokolla on suunniteltu mahdollistamaan pääsy suonensisäisiin infuusioihin talletettua autologista (henkilön omaa) tai sisarusten napanuoraverta (CB) lapsille, joilla on erilaisia ​​aivosairauksia. Lapset, joilla on aivohalvaus, synnynnäinen vesipää, apraksia, aivohalvaus, hypoksinen aivovamma ja muut vastaavat sairaudet, ovat tukikelpoisia, jos heillä on normaali immuunitoiminta eivätkä he ole päteviä aktiiviseen soluterapian kliiniseen tutkimukseen, ovat osallistuneet siihen tai eivät voi osallistua siihen. Duke Medicinessä. Tässä pöytäkirjassa termillä lapset tarkoitetaan alle 26-vuotiaita potilaita. Napanuoraverta annetaan soluinfuusiona ilman aiempaa kemoterapiaa tai immunosuppressiota. CB:n käyttö tällä tavalla perustuu turvallisuus- ja tehotietoihin aiemmista ja meneillään olevista kliinisistä tutkimuksista Duke University Medical Centerissä yli 700 potilaalla viimeisen vuosikymmenen aikana. Vaikutusmekanismi on napanuoraveren monosyyttien parakriininen signalointi, joka indusoi endogeenisiä soluja korjaamaan olemassa olevia vaurioita. Huomionarvoista on, että CB sulatetaan, pestään ja infusoidaan perifeerisen IV:n kautta ilman immunosuppressiota ennen tai infuusion jälkeen.

Aluksi osallistuja rekisteröidään seulontaprotokollaan "Tutkimustietokanta ja seulontaprotokolla lapsille, joilla on aivovammoja, jotka mahdollisesti saavat soluhoitoa tai muita kliinisiä tutkimuksia", Pro00063563. Tietoja osallistujan terveydestä ja kelpoisuudesta hankitaan tämän pöytäkirjan mukaisesti, ja ne voivat sisältää tallenteita, kuten diagnostisia tietoja, geneettisiä testejä, videoita, kuvia lapsesta ja napanuoraveriraporttia. Tutkimusryhmä tarkistaa nämä tiedot selvittääkseen, ovatko lapsi ja napanuoraveriyksikkö kelvollisia. Kaikilla napanuoraveri-infuusioilla yksikön on täytettävä tietyt solumäärä-, steriiliys- ja elinkelpoisuuskriteerit. Sisarusten napanuoraveri-infuusioissa aiotun vastaanottajan ja heidän sisaruksensa on oltava vähintään puolet HLA-vastaavia.

Mikäli osallistuja on kelvollinen, hän tulee Dukeen vanhemman tai laillisen huoltajan kanssa kliinisiä arviointeja ja napanuoraveriyksikön infuusiota varten. Tyypillisesti lääketieteelliset arvioinnit tehdään käynnin ensimmäisenä päivänä ja infuusio annetaan toisena päivänä. Vanhempien tulee osallistua etäseurantapuheluihin ja olla valmiita täyttämään turvallisuusseurantakyselyitä. Turvallisuuskyselylomakkeet lähetetään sähköpostitse yhden ja kahden vuoden kuluttua infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Kuvaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) määräysten mukaisen laajennetun käyttöoikeuden luokan. Laajennettuja käyttöoikeuksia on kolmenlaisia:
  • Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
  • Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
  • Hoito IND/Protocol
    • vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Saatavilla
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Saatavilla
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 22 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Potilaat, joilla on dokumentoitu aivovamma, hypoksinen aivovamma, aivohalvaus, vesipää, apraksia tai muut aivovammat, ovat kelpoisia. Lisäksi kelpoisia ovat potilaat, jotka ovat kilpailleet osallistumisesta aiempaan Duke-soluterapiatutkimukseen (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) ja joilla on kelvollinen/pätevä autologinen tai sisarus napanuoraveren yksikkö. Ollakseen kelvollinen potilaiden on:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on pätevä sisarus tai autologinen napanuoraveriyksikkö
  2. Ole alle 26-vuotias suostumushetkellä.
  3. ovat antaneet kirjallisen suostumuksen FDA:n ohjeiden mukaisesti (tai vanhemman/laillisen huoltajan suostumuksen tapauksen mukaan).
  4. Pidä lähtötason veriarvot ja peruskemiat normaalin iän sisällä.
  5. Sinulla on normaali absoluuttinen lymfosyyttiluku (ALC) ikään nähden lähtötason veriarvojen ja erotuksen perusteella.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dokumentoitu HIV tai hepatiitti tai muu veren välityksellä tarttuva tauti.
  2. Napanuoraveriyksikkö, joka ei täytä vaatimuksia
  3. Suostumuksen epääminen
  4. Hallitsematon kohtaushäiriö
  5. Hallitsematon infektio
  6. Diagnosoitu neurologiseen tilaan liittyvä geneettinen tai aineenvaihduntahäiriö
  7. Historiallinen immuunipuutos
  8. Aiempi hoito kemo- tai immunosuppressiivisella hoidolla
  9. Aiemman allogeenisen soluterapian historia Duken kliiniseen tutkimukseen osallistumisen ulkopuolella
  10. Mekaanisen ilmanvaihdon tai kroonisen O2-tuen tarve
  11. Epävakaat hengitystiet
  12. Kelvollinen osallistumaan Duken soluterapian aktiiviseen kliiniseen tutkimukseen. Jos koehenkilö on aiemmin ilmoittautunut toiseen Duke-soluterapiaan, voidaan silti harkita osallistumista tähän tutkimukseen kliinisen tutkimuksen seurantajakson jälkeen.
  13. Raskaana oleva tai imettävä

Napanuoraveren kriteerit

Potilaiden ilmoittautuminen riippuu autologisen tai kokonaan tai osittain (vähintään puolet) vastaavan allogeenisen sisarus-CB-yksikön saatavuudesta, joka on tallennettu yksityiseen tai julkiseen pankkiin ja täyttää seuraavat kriteerit:

Esisäilöntä:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Steriiliviljelyt suoritettu ja negatiivinen
  3. Elinkelpoisuus ≥70 %
  4. Ainakin haploidenttinen HLA-vastine sisarusyksiköille
  5. Luovuttajien seulontatesti tehty ja negatiivinen

CBU-testinäyte

  1. Segmentti tai testipullo saatavilla
  2. Identiteetti vahvistettiin testinäytteen ja luovuttajan HLA-tyypityksen avulla
  3. Elinkykytestaus on suositeltavaa, mutta ei pakollista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Joanne Kurtzberg, MD

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Päätutkija: Jessica Sun, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 31. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Pro00083888

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia