筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるDNL747を評価するための研究
2025年9月17日 更新者：Sanofi
筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるDNL747の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための多施設無作為化プラセボ対照二重盲検第1b相試験
この研究の目的は、クロスオーバーデザインで筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるDNL747の複数回経口投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することです
調査の概要
状態
状態
終了しました
条件
条件
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
15
段階
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
21年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な選択基準 (二重盲検部分):
- 妊娠の可能性のない女性および21～80歳の男性
- 研究のすべての側面を完了する意欲と能力;参加者は、単独で、または介護者の助けを借りて評価を完了することができる必要があります
- -El Escorial World Federation of Neurologyの改訂された研究診断基準による、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確な（散発性または家族性）ALSの診断
- 発症から3年以内
- -強制肺活量（FVC）> 50％が予測され、スクリーニングから30日以内に測定されました
- 被験者が承認されたALS治療（リルゾールおよび/またはエダラボン）を受けている場合、用量はスクリーニング前の2か月以上安定している必要があり、被験者は研究全体を通して安定したレジメンを維持することが期待されています
主な除外基準 (二重盲検部分):
- -筋ジストロフィー、脊柱管狭窄症、末梢神経障害、遺伝性神経障害、アルツハイマー病、パーキンソン病、レビー小体型認知症、血管性認知症、ハンチントン病、てんかん、脳卒中、多発性硬化症、脳腫瘍、脳感染症または脳膿瘍
- -現在積極的な治療を必要としている、または研究中に治療の調整が必要になる可能性のある臓器系の不安定または制御が不十分な併存疾患プロセス
主要な包含基準 (非盲検拡張):
- -研究の二重盲検クロスオーバー部分の両方の期間が正常に完了しました
- -El Escorial World Federation of Neurologyの改訂された研究診断基準に従って、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確な（散発性または家族性）ALSの継続的な診断
主な除外基準 (オープンラベル拡張):
- -検査室の異常、身体検査所見、または研究者によって臨床的に重要であると決定されたAEの存在 研究の二重盲検部分から、二重盲検研究期間の一部としての最終フォローアップ訪問までに解決されていません
- 臨床的に重要な神経障害（前頭葉認知症以外）の新規診断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：DNL747最初、プラセボ2番目
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反復経口投与
反復経口投与
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実験的：プラセボファースト、DNL747秒
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反復経口投与
反復経口投与
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実験的：オープンラベル拡張機能
オランダでのみ実施。
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反復経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を有する被験者の数
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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臨床的に重大な神経学的検査異常を有する被験者の数
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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臨床検査異常のある被験者の数
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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DNL747 の最大観察血漿濃度 (Cmax) の薬物動態測定
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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DNL747 の最大観察血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間の薬物動態測定
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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DNL747の血漿薬物濃度-時間曲線下面積(AUC)の薬物動態測定
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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DNL747 のそれぞれの t1/2 での薬物動態の最終体内動態速度定数 (λz)
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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DNL747のCSF濃度の薬物動態測定
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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PBMCにおけるpS166の薬力学的測定
時間枠：無作為化 - 86日目
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無作為化 - 86日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
協力者
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2018年12月14日
一次修了 (実際)
一次修了
2020年6月18日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2020年6月18日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2018年11月27日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月27日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2018年11月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
投稿された最後の更新
2025年9月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月17日
最終確認日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- TDR16536
- DNLI-D-0003 (その他の識別子：Denali Therapeutics Inc.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。