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근위축성 측삭 경화증 환자에서 DNL747을 평가하기 위한 연구

2025년 9월 17일 업데이트: Sanofi

근위축성 측삭 경화증 대상자에서 DNL747의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중맹검, 1b상 연구

이 연구의 목적은 교차 설계에서 근위축성 측삭 경화증 환자에서 DNL747의 다회 경구 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • South Holland
      • Leiden, South Holland, 네덜란드, 2333
        • CHDR
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Bioclinica
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84124
        • PRA Health Sciences

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준(이중 맹검 부분):

  • 가임기 여성 및 21-80세 남성
  • 연구의 모든 측면을 완료하려는 의지와 능력 참가자는 혼자 또는 간병인의 도움을 받아 평가를 완료할 수 있어야 합니다.
  • El Escorial World Federation of Neurology 개정된 연구 진단 기준에 따른 실험실 지원 개연성, 가능성 또는 확정(산발성 또는 가족성) ALS 진단
  • 증상 발현 후 3년 미만
  • 스크리닝 30일 이내에 측정된 강제 폐활량(FVC) >50% 예측
  • 대상자가 승인된 ALS 치료(릴루졸 및/또는 에다라본)를 복용하는 경우, 선량은 스크리닝 전 2개월 이상 동안 안정적이어야 하며 대상자는 연구 내내 안정적인 요법을 유지할 것으로 예상됩니다.

주요 제외 기준(이중 맹검 부분):

  • 근이영양증, 척추 협착증, 말초 신경병증, 유전성 신경병증, 알츠하이머병, 파킨슨병, 루이 소체 치매, 혈관성 치매, 헌팅턴병, 간질, 뇌졸중, 다발성 경화증, 뇌종양, 뇌 감염 또는 농양
  • 현재 적극적인 치료가 필요하거나 연구 기간 동안 치료 조정이 필요할 가능성이 있는 모든 장기 시스템의 불안정하거나 잘 조절되지 않는 동반이환 질병 과정

주요 포함 기준(공개 라벨 확장):

  • 연구의 이중 맹검 교차 부분의 두 기간을 성공적으로 완료
  • El Escorial World Federation of Neurology 개정된 연구 진단 기준에 따라 실험실에서 지원하는 개연성, 가능성 또는 확정(산발성 또는 가족성) ALS의 지속적인 진단

주요 제외 기준(개방 라벨 확장):

  • 이중 맹검 연구 기간의 일부인 최종 후속 방문에 의해 해결되지 않은 연구의 이중 맹검 부분에서 조사관이 임상적으로 유의하다고 결정한 검사실 이상, 신체 검사 소견 또는 AE의 존재
  • 임상적으로 유의한 신경학적 장애의 새로운 진단(전두엽 측두엽 치매 제외)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DNL747 먼저, 위약 두 번째
반복 경구 투여
반복 경구 투여
실험적: 위약 첫 번째, DNL747 초
반복 경구 투여
반복 경구 투여
실험적: 오픈 라벨 확장
네덜란드에서만 수행됩니다.
반복 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자 수
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
임상적으로 유의한 신경학적 검사 이상이 있는 피험자의 수
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
검사실 검사 이상이 있는 피험자 수
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
DNL747의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)의 약동학적 측정
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
DNL747의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간의 약동학적 측정
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
DNL747의 혈장 약물 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적의 약동학적 측정
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
DNL747의 각각의 t1/2에 따른 약동학적 말단 처분 속도 상수(λz)
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
DNL747의 CSF 농도의 약동학적 측정
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차
PBMC에서 pS166의 약력학적 측정
기간: 무작위화 - 86일차
무작위화 - 86일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 14일

기본 완료 (실제)

2020년 6월 18일

연구 완료 (실제)

2020년 6월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 11월 27일

처음 게시됨 (실제)

2018년 11월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • TDR16536
  • DNLI-D-0003 (기타 식별자: Denali Therapeutics Inc.)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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