Estudio para evaluar DNL747 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

Criterios de inclusión clave (parte doble ciego):

• Mujeres en edad fértil y hombres, de 21 a 80 años
• Voluntad y capacidad para completar todos los aspectos del estudio; el participante debe ser capaz de completar las evaluaciones solo o con la ayuda de un cuidador
• Diagnóstico de ELA probable, probable o definitiva (esporádica o familiar) respaldada por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación revisados ​​de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial
• Menos de 3 años desde el inicio de los síntomas
• Capacidad vital forzada (FVC) > 50 % del valor teórico medido dentro de los 30 días posteriores a la selección
• Si el sujeto está tomando tratamientos ALS aprobados (riluzol y/o edaravona), las dosis deben ser estables durante ≥2 meses antes de la selección y se espera que el sujeto permanezca en un régimen estable durante todo el estudio

Criterios clave de exclusión (parte doble ciego):

• Antecedentes de un trastorno neurológico clínicamente significativo no relacionado con la ELA (que no sea la demencia del lóbulo temporal frontal), que incluye, entre otros, distrofia muscular, estenosis espinal, neuropatía periférica, neuropatías hereditarias, EA, enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, demencia vascular, Enfermedad de Huntington, epilepsia, accidente cerebrovascular, esclerosis múltiple, tumor cerebral o infección o absceso cerebral
• Proceso de enfermedad comórbida inestable o mal controlado de cualquier sistema orgánico que actualmente requiera tratamiento activo o que probablemente requiera un ajuste del tratamiento durante el estudio

Criterios de inclusión clave (extensión de etiqueta abierta):

• Finalización exitosa de ambos períodos de la parte cruzada doble ciego del estudio
• Diagnóstico continuo de ELA probable, probable o definitiva (esporádica o familiar) respaldada por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación revisados ​​de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial

Criterios clave de exclusión (extensión de etiqueta abierta):

• Presencia de anormalidades de laboratorio, hallazgos del examen físico o eventos adversos determinados como clínicamente significativos por el investigador de la parte doble ciego del estudio que no se han resuelto en la visita de seguimiento final como parte del período del estudio doble ciego
• Nuevo diagnóstico de trastorno neurológico clínicamente significativo (distinto de la demencia del lóbulo temporal frontal)