Estudo para avaliar DNL747 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

Critérios chave de inclusão (parte duplo-cega):

• Mulheres sem potencial para engravidar e homens de 21 a 80 anos
• Vontade e capacidade de concluir todos os aspectos do estudo; o participante deve ser capaz de completar as avaliações sozinho ou com a ajuda de um cuidador
• Diagnóstico de ELA provável, provável ou definitiva (esporádica ou familiar) com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​de diagnóstico de pesquisa da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
• Menos de 3 anos desde o início dos sintomas
• Capacidade vital forçada (FVC) > 50% do previsto medida dentro de 30 dias após a triagem
• Se o sujeito estiver tomando tratamentos aprovados para ELA (riluzol e/ou edaravona), as doses devem ser estáveis ​​por ≥2 meses antes da triagem e espera-se que o sujeito permaneça em um regime estável durante todo o estudo

Principais Critérios de Exclusão (Parte Duplo-Cego):

• História de um distúrbio neurológico não relacionado à ELA clinicamente significativo (exceto demência do lobo temporal frontal), incluindo, entre outros, distrofia muscular, estenose espinhal, neuropatia periférica, neuropatias hereditárias, DA, doença de Parkinson, demência com corpos de Lewy, demência vascular, doença de Huntington, epilepsia, acidente vascular cerebral, esclerose múltipla, tumor cerebral ou infecção ou abscesso cerebral
• Processo de doença comórbida instável ou mal controlada de qualquer sistema de órgão que atualmente requer tratamento ativo ou provavelmente requer ajuste de tratamento durante o estudo

Principais Critérios de Inclusão (Extensão Open-Label):

• Conclusão bem-sucedida de ambos os períodos da parte duplamente cega e cruzada do estudo
• Diagnóstico contínuo de ELA provável, provável ou definitiva (esporádica ou familiar) com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​de diagnóstico de pesquisa da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial

Critérios de Exclusão de Chave (Extensão Open-Label):

• Presença de anormalidades laboratoriais, achados do exame físico ou EAs determinados como clinicamente significativos pelo investigador da parte duplo-cego do estudo que não foram resolvidos até a visita final de acompanhamento como parte do período do estudo duplo-cego
• Novo diagnóstico de distúrbio neurológico clinicamente significativo (exceto demência do lobo temporal frontal)