Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające DNL747 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

17 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie fazy 1b w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki DNL747 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych dawek doustnych DNL747 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym w układzie krzyżowym

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandia, 2333
        • CHDR
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Bioclinica
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84124
        • PRA Health Sciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia (część z podwójnie ślepą próbą):

  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni w wieku 21-80 lat
  • Chęć i zdolność do ukończenia wszystkich aspektów studiów; uczestnik powinien być w stanie przeprowadzić ocenę samodzielnie lub z pomocą opiekuna
  • Diagnoza potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego (sporadicznego lub rodzinnego) ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi badań Światowej Federacji Neurologii El Escorial
  • Mniej niż 3 lata od wystąpienia objawów
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) >50% wartości przewidywanej, mierzona w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Jeśli pacjent przyjmuje zatwierdzone leczenie ALS (riluzol i/lub edarawon), dawki muszą być stabilne przez ≥2 miesiące przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pacjent będzie stosował stabilny schemat przez całe badanie

Kluczowe kryteria wykluczenia (część podwójnie zaślepiona):

  • Klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż ALS w wywiadzie (inne niż otępienie płata skroniowego czołowego), w tym między innymi dystrofia mięśniowa, zwężenie kanału kręgowego, neuropatia obwodowa, neuropatie dziedziczne, AD, choroba Parkinsona, otępienie z ciałami Lewy'ego, otępienie naczyniowe, Choroba Huntingtona, padaczka, udar, stwardnienie rozsiane, guz mózgu lub infekcja lub ropień mózgu
  • Niestabilny lub słabo kontrolowany współistniejący proces chorobowy dowolnego układu narządów, który obecnie wymaga aktywnego leczenia lub prawdopodobnie będzie wymagał dostosowania leczenia w trakcie badania

Kluczowe kryteria włączenia (rozszerzenie Open-Label):

  • Pomyślne ukończenie obu okresów podwójnie ślepej, krzyżowej części badania
  • Kontynuacja diagnozy laboratoryjnej prawdopodobnej, prawdopodobnej lub określonej (sporadycznej lub rodzinnej) ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi badań Światowej Federacji Neurologii El Escorial

Kluczowe kryteria wykluczenia (rozszerzenie Open-Label):

  • Obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, wyników badania fizykalnego lub zdarzeń niepożądanych określonych przez badacza jako istotne klinicznie w części badania prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby, które nie ustąpiły podczas ostatniej wizyty kontrolnej w ramach okresu badania prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby
  • Nowa diagnoza klinicznie istotnego zaburzenia neurologicznego (innego niż otępienie w płacie czołowym skroniowym)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: DNL747 Pierwszy, placebo drugi
Lek: DNL747
Powtarzająca się dawka doustna
Lek: Placebo
Powtarzająca się dawka doustna
Eksperymentalny: Placebo pierwszy, DNL747 Second
Lek: DNL747
Powtarzająca się dawka doustna
Lek: Placebo
Powtarzająca się dawka doustna
Eksperymentalny: Rozszerzenie otwartej labeliny
Prowadzone tylko w Holandii.
Lek: DNL747
Powtarzająca się dawka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Miara farmakokinetyczna maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Cmax) DNL747
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Farmakokinetyczna miara czasu do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) DNL747
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Farmakokinetyczna miara pola pod krzywą zależności stężenia leku w osoczu od czasu (AUC) DNL747
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Farmakokinetyczna końcowa stała szybkości dystrybucji (λz) z odpowiednim t1/2 DNL747
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Miara farmakokinetyczna stężeń płynu mózgowo-rdzeniowego DNL747
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86
Miara farmakodynamiczna pS166 w PBMC
Ramy czasowe: Randomizacja – dzień 86
Randomizacja – dzień 86

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
18 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TDR16536
  • DNLI-D-0003 (Inny identyfikator: Denali Therapeutics Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na DNL747

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami