このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

従順なGLAバリアントおよび腎疾患を有するファブリー被験者におけるミガラスタットを評価するための研究

2026年7月2日 更新者：Amicus Therapeutics

ファブリー病および従順なGLAバリアントおよび重度の腎障害または血液透析で治療された末期腎疾患の被験者におけるMigalastat HClの安全性と薬物動態を評価するための非盲検試験

ファブリー病および従順なGLAバリアントおよび重度の腎障害（SRI）または末期腎疾患（ESRD）の被験者におけるMigalastat HClの安全性と薬物動態を評価するための非盲検試験

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、腎疾患における食事療法の修正式 (eGFRMDRD) 値に基づく推定糸球体濾過率 (eGFR) が 30 mL/分/1.73 未満であるファブリー病患者を対象とした非盲検の非比較研究です。 m2。 被験者は、商業的に、または以前のミガラスタット研究の参加者として、以前にミガラスタットに曝露したことがある可能性があります。

ファブリー病および腎障害を有する被験者の2つの異なる集団が、この研究に登録されます。

  • コホート 1: いかなる種類の透析治療も受けていない SRI の被験者
  • コホート 2: 標準的な血液透析または血液透析濾過のいずれかの血液透析治療を受けている ESRD 被験者

この研究に参加する被験者は、スクリーニング（訪問1）を受けて、確認のためのGLAジェノタイピングを含む登録資格を確認します。 適格基準を満たす被験者は、スクリーニングから30日以内にベースライン訪問（訪問2）を受けます。 -適格基準を満たさない被験者（例：eGFR > 30 mL/min/1.73の被験者） m2) は再スクリーニングされる可能性があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
14

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用可能

利用可能

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • イギリス
    • England
      • Salford、England、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth、Washington、オーストラリア、6000
        • Royal Perth Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda、スペイン、03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • 日本
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka、Shizuoka、日本、420-8527
        • Shizuoka General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -ファブリー病と診断された18歳以上の男性または女性の被験者。
  2. 被験者（または該当する場合は法的に承認された代理人）は、書面によるインフォームドコンセントと、個人の健康情報の使用と開示の承認を提供する意思があり、提供することができます
  3. -被験者は、医療記録に記録されたミガラスタットに適したGLAバリアントを持っています
  4. 被験者は、30 mL/分/1.73未満のeGFR値が少なくとも1つ文書化されています 過去 3 か月以内の m2 で、eGFRMDRD 値が < 30 mL/min/1.73 来院1時のm2
  5. -ESRDの被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも2か月前から安定したHD（標準またはHDF）レジメンを使用しています
  6. 生殖の可能性がある場合、男性と女性の両方の患者が医学的に認められた避妊方法を使用することに同意します

除外基準:

  1. 被験者は腎臓移植を受けています
  2. 被験者は腹膜透析を受けています
  3. -被験者は30日以内に別の治験薬（ミガラスタットを除く）で治療されているか、治療されています
  4. -被験者は、研究前の任意の時点で遺伝子治療を受けているか、研究中に遺伝子治療を受ける予定です。
  5. -被験者は、一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、または心筋梗塞を記録したことがある
  6. 被験者は臨床的に重大な不安定性心疾患を患っている
  7. -被験者は、被験者がプロトコル要件を満たすことを妨げる可能性のある併発疾患または状態を持っています
  8. -被験者はミガラスタット（賦形剤を含む）または他のイミノ糖（例、ミグルスタット、ミグリトール）に対するアレルギーまたは過敏症の病歴を持っています
  9. 被験者は、Glyset® (ミグリトール)、Replagal® (アガルシダーゼ アルファ)、または Fabrazyme® (アガルシダーゼ ベータ) による同時治療が必要です。
  10. -被験者はZavesca®（ミグルスタット）との同時治療を必要とするか、Zavescaで治療されました
  11. -女性の被験者は妊娠中または授乳中です
  12. -被験者は研究要件を順守できません
  13. フランスのみ、公衆衛生法で定義された保護対象者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：コホート 1: 重度の腎障害
すべての被験者は、Visit 1 での eGFRMDRD 結果に基づいた投与計画で、150 mg のミガラスタット HCl (以下、ミガラスタット) に相当するミガラスタット 123 mg を受け取ります。
薬：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
  • AT1001
  • ミガラスタット
実験的：コホート 2: 末期腎疾患
すべての血液透析患者は、ミガラスタット HCl 150 mg に相当するミガラスタット 123 mg を投与されます (以下、ミガラスタット)。 被験者は隔週で 1 つのミガラスタット カプセルを水と一緒に経口摂取します。
薬：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
  • AT1001
  • ミガラスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
最大濃度までの時間 (tmax)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
見かけの終末消失半減期 (t½)
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団の PK を検証する
12 か月目までのベースライン
定常状態での投与間隔終了時の濃度 (Ctrough)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与間隔中の平均血漿ミガラスタット濃度 (Cavg)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与間隔中の定常状態での濃度-時間曲線下面積 (AUC0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
見かけの血漿クリアランス (CL/F)
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団の PK を検証する
12 か月目までのベースライン
見かけの終末期分布容積 (Vz/F)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析クリアランス (CLD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
間隔中に収集された透析液の量 (VD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液中の平均ミガラスタット濃度 (CD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液中の回収量 (AeD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液 (FeD) で回収された線量の割合
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析間隔中の平均ミガラスタット血漿濃度 (P)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
曲線下平均入口面積 (AUCinlet)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
曲線下の平均流出面積 (AUCoutlet)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
抽出率（ED）
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
ダイアライザー血流 (QD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
すべての収集間隔で排泄された累積量 (Ae0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与後の最後の測定可能な時点以降に回復した投与量の割合 (Fe0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
腎クリアランス (CLr)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
ゼロ時間（投与前）から無限時間（AUC0-∞）まで外挿された濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎障害および末期腎疾患を有するファブリー被験者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること。
12 か月目までのベースライン
Modification of Diet in Renal Disease 方程式 (eGFR MDRD) に基づく推定糸球体濾過率 (eGFR) のベースラインからの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎機能障害および末期腎疾患を有するファブリー病患者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること
12 か月目までのベースライン
Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration の式 (eGFRCKD-EPI) に基づくベースライン eGFR からの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎機能障害および末期腎疾患を有するファブリー病患者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること
12 か月目までのベースライン
血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-Gb3) のベースラインからの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
ファブリー病および重度の腎障害のある被験者におけるミガラスタットの薬力学（PD）を評価する
12 か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Amicus Therapeutics

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Research、Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年10月31日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年12月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年6月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年7月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年7月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年7月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年7月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AT1001-025

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理