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従順なGLAバリアントおよび腎疾患を有するファブリー被験者におけるミガラスタットを評価するための研究

2026年3月30日 更新者：Amicus Therapeutics

ファブリー病および従順なGLAバリアントおよび重度の腎障害または血液透析で治療された末期腎疾患の被験者におけるMigalastat HClの安全性と薬物動態を評価するための非盲検試験

ファブリー病および従順なGLAバリアントおよび重度の腎障害（SRI）または末期腎疾患（ESRD）の被験者におけるMigalastat HClの安全性と薬物動態を評価するための非盲検試験

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、腎疾患における食事療法の修正式 (eGFRMDRD) 値に基づく推定糸球体濾過率 (eGFR) が 30 mL/分/1.73 未満であるファブリー病患者を対象とした非盲検の非比較研究です。 m2。 被験者は、商業的に、または以前のミガラスタット研究の参加者として、以前にミガラスタットに曝露したことがある可能性があります。

ファブリー病および腎障害を有する被験者の2つの異なる集団が、この研究に登録されます。

  • コホート 1: いかなる種類の透析治療も受けていない SRI の被験者
  • コホート 2: 標準的な血液透析または血液透析濾過のいずれかの血液透析治療を受けている ESRD 被験者

この研究に参加する被験者は、スクリーニング（訪問1）を受けて、確認のためのGLAジェノタイピングを含む登録資格を確認します。 適格基準を満たす被験者は、スクリーニングから30日以内にベースライン訪問（訪問2）を受けます。 -適格基準を満たさない被験者（例：eGFR > 30 mL/min/1.73の被験者） m2) は再スクリーニングされる可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

14

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • イギリス
    • England
      • Salford、England、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth、Washington、オーストラリア、6000
        • Royal Perth Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda、スペイン、03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • 日本
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka、Shizuoka、日本、420-8527
        • Shizuoka General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -ファブリー病と診断された18歳以上の男性または女性の被験者。
  2. 被験者（または該当する場合は法的に承認された代理人）は、書面によるインフォームドコンセントと、個人の健康情報の使用と開示の承認を提供する意思があり、提供することができます
  3. -被験者は、医療記録に記録されたミガラスタットに適したGLAバリアントを持っています
  4. 被験者は、30 mL/分/1.73未満のeGFR値が少なくとも1つ文書化されています 過去 3 か月以内の m2 で、eGFRMDRD 値が < 30 mL/min/1.73 来院1時のm2
  5. -ESRDの被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも2か月前から安定したHD（標準またはHDF）レジメンを使用しています
  6. 生殖の可能性がある場合、男性と女性の両方の患者が医学的に認められた避妊方法を使用することに同意します

除外基準:

  1. 被験者は腎臓移植を受けています
  2. 被験者は腹膜透析を受けています
  3. -被験者は30日以内に別の治験薬（ミガラスタットを除く）で治療されているか、治療されています
  4. -被験者は、研究前の任意の時点で遺伝子治療を受けているか、研究中に遺伝子治療を受ける予定です。
  5. -被験者は、一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、または心筋梗塞を記録したことがある
  6. 被験者は臨床的に重大な不安定性心疾患を患っている
  7. -被験者は、被験者がプロトコル要件を満たすことを妨げる可能性のある併発疾患または状態を持っています
  8. -被験者はミガラスタット（賦形剤を含む）または他のイミノ糖（例、ミグルスタット、ミグリトール）に対するアレルギーまたは過敏症の病歴を持っています
  9. 被験者は、Glyset® (ミグリトール)、Replagal® (アガルシダーゼ アルファ)、または Fabrazyme® (アガルシダーゼ ベータ) による同時治療が必要です。
  10. -被験者はZavesca®（ミグルスタット）との同時治療を必要とするか、Zavescaで治療されました
  11. -女性の被験者は妊娠中または授乳中です
  12. -被験者は研究要件を順守できません
  13. フランスのみ、公衆衛生法で定義された保護対象者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: 重度の腎障害
すべての被験者は、Visit 1 での eGFRMDRD 結果に基づいた投与計画で、150 mg のミガラスタット HCl (以下、ミガラスタット) に相当するミガラスタット 123 mg を受け取ります。
薬：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
  • AT1001
  • ミガラスタット
実験的：コホート 2: 末期腎疾患
すべての血液透析患者は、ミガラスタット HCl 150 mg に相当するミガラスタット 123 mg を投与されます (以下、ミガラスタット)。 被験者は隔週で 1 つのミガラスタット カプセルを水と一緒に経口摂取します。
薬：ミガラスタットHCl 150mg
ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
  • AT1001
  • ミガラスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
最大濃度までの時間 (tmax)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
見かけの終末消失半減期 (t½)
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団の PK を検証する
12 か月目までのベースライン
定常状態での投与間隔終了時の濃度 (Ctrough)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与間隔中の平均血漿ミガラスタット濃度 (Cavg)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与間隔中の定常状態での濃度-時間曲線下面積 (AUC0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
見かけの血漿クリアランス (CL/F)
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団の PK を検証する
12 か月目までのベースライン
見かけの終末期分布容積 (Vz/F)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析クリアランス (CLD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
間隔中に収集された透析液の量 (VD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液中の平均ミガラスタット濃度 (CD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液中の回収量 (AeD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析液 (FeD) で回収された線量の割合
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
透析間隔中の平均ミガラスタット血漿濃度 (P)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
曲線下平均入口面積 (AUCinlet)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
曲線下の平均流出面積 (AUCoutlet)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
抽出率（ED）
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
ダイアライザー血流 (QD)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
すべての収集間隔で排泄された累積量 (Ae0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
投与後の最後の測定可能な時点以降に回復した投与量の割合 (Fe0-τ)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
腎クリアランス (CLr)
時間枠：12 か月目までのベースライン
Migalastat の薬物動態 (PK) を特徴付け、母集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン
ゼロ時間（投与前）から無限時間（AUC0-∞）まで外挿された濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：12 か月目までのベースライン
ミガラスタットの薬物動態 (PK) を特徴付け、集団 PK (popPK) モデルとシミュレーションを検証します。
12 か月目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎障害および末期腎疾患を有するファブリー被験者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること。
12 か月目までのベースライン
Modification of Diet in Renal Disease 方程式 (eGFR MDRD) に基づく推定糸球体濾過率 (eGFR) のベースラインからの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎機能障害および末期腎疾患を有するファブリー病患者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること
12 か月目までのベースライン
Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration の式 (eGFRCKD-EPI) に基づくベースライン eGFR からの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
重度の腎機能障害および末期腎疾患を有するファブリー病患者におけるミガラスタットの安全性および忍容性を評価すること
12 か月目までのベースライン
血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-Gb3) のベースラインからの変化
時間枠：12 か月目までのベースライン
ファブリー病および重度の腎障害のある被験者におけるミガラスタットの薬力学（PD）を評価する
12 か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Research、Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年10月31日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2019年6月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年7月12日

最初の投稿 (実際)

2019年7月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月30日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT1001-025

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ファブリー病の臨床試験

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