個々の患者が多発性神経障害を治療するための IND へのアクセスを拡大

この調査の適格性を評価するために、スクリーニング訪問が実施されます。 参加者が拡張アクセス プログラムの資格要件を満たしている場合、その参加者は次の方法で治験薬で治療されます。

患者は、28 週間の間に 4 週間ごとに 2 億個の細胞を 8 回注入されます。

これは、POEMS 症候群による多発性ニューロパチーの 1 人の患者を治療するための自家 HB-adMSC の安全性と予備的な有効性を評価するための、個別患者拡張アクセス IND です。 拡張アクセスプログラムには、最大 28 日間のスクリーニング期間、28 週間の治療期間、安全性のフォローアップ、および 52 週間の研究終了時の訪問が含まれます。

インフォームドコンセントフォームが参加者に渡され、参加者は手続きの前に署名します。

インフォームド コンセント フォームには、この拡張されたアクセスに関する情報と、このプロセス中に考慮されるすべての側面が含まれます。 以下は、研究担当者が遵守する必要があるインフォームド コンセント プロセスのコンポーネントです。

• 主治医とチームは、参加者が注意を払い、同意書の文言を読んで理解できるようにします。
• 主治医とチームは、参加者が十分な時間をかけて同意書を注意深く読むようにします。
• 主治医とチームは、同意書が参加者または法定後見人に注意深く説明されるようにします。 質問や懸念事項は、文書に署名する前に対処する必要があります。
• 拡大アクセス プログラムへの自発的な参加など、考慮すべきその他の側面は、FDA ガイダンス、研究者向け IRB ガイドライン、およびスポンサーの標準操作手順に従って行われます。

参加者は、インフォームドコンセントを与えた後、その後の訪問を完了する必要があります。

• 訪問 1 - この期間中のスクリーニング。主治医は、スクリーニングされた参加者が適格かどうか、および次の訪問をスケジュールできるかどうかを判断します。 治験責任医師が適格性を評価したら (最大 28 日)、患者は最初の注入の予定が立てられます。
• 訪問 2 - 注入 1 (ベースライン): この訪問は、参加者のデータを比較するための開始点になります。 この訪問中、患者は静脈内注入を介して最初の治験薬を受け取り、バイタルサインを合計2時間厳密に監視します。
• 通院 3 ～ 9 - これらの通院中、患者は HB-adMSC の静脈内注入を受け、合計 2 時間バイタル サインが正確に監視されます。
• フォローアップ訪問 - この安全性フォローアップ訪問中に、主任研究者は、評価スケジュールの表に記載されているいくつかの評価を実施することにより、治験薬の安全性を評価します。
• 研究の終了 - 拡張アクセスプログラムの訪問の終わりに、主治医はさまざまな評価を実施して、患者の身体状態を判断し、拡張アクセスプログラムへの参加に起因する安全事象があったかどうかを評価します。