Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Individuel patient udvidet adgang IND til behandling af polyneuropati

24. september 2025 opdateret af: Hope Biosciences Research Foundation

En udvidet adgang IND til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe HB-adMSC'er til behandling af en enkelt patient med polyneuropati

Denne Individual Patient Expanded Access IND er blevet oprettet som ønsket af en 58-årig mand, der lider af polyneuropati på grund af polyneuropati, organomegali, endokrinopati, monoklonal gammopati og hudabnormalitetssyndrom (POEMS). Patienten vil modtage 8 infusioner af 200 millioner celler hver fjerde uge i løbet af en 28-ugers periode for at lindre symptomerne på polyneuropati, der opstår på grund af DIGTE.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et screeningsbesøg vil blive gennemført for at vurdere egnetheden til denne undersøgelse. Hvis deltageren opfylder kravene til udvidet adgang til programmet, vil han blive behandlet med undersøgelsesproduktet på følgende måde:

Patienten vil modtage 8 infusioner af 200 millioner celler hver fjerde uge i løbet af en 28-ugers periode.

Dette er en Individual Patient Expanded Access IND til at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af autologe HB-adMSC'er til behandling af en enkelt patient med polyneuropati på grund af POEMS-syndrom. Det udvidede adgangsprogram vil omfatte en screeningsperiode på op til 28 dage, en 28-ugers behandlingsperiode, en sikkerhedsopfølgning og et 52-ugers afslutningsbesøg.

En informeret samtykkeformular vil blive givet til deltageren, som vil underskrive før eventuelle procedurer.

Formularen til informeret samtykke vil indeholde oplysninger om denne udvidede adgang og alle de aspekter, der tages i betragtning under denne proces. Følgende er komponenter i processen med informeret samtykke, som forskningspersonale skal overholde:

  • Den primære efterforsker og team vil sikre, at deltageren er opmærksom og i stand til at læse og forstå sproget i samtykkeerklæringen.
  • Den primære efterforsker og team vil sikre, at deltageren tager sig god tid til at læse samtykkeformularen omhyggeligt.
  • Den primære efterforsker og team vil sikre, at samtykkeformularen er omhyggeligt forklaret til deltageren eller værgen. Eventuelle spørgsmål eller bekymringer skal behandles, før du underskriver dokumentet.
  • Andre aspekter, der skal tages i betragtning, såsom frivillig deltagelse i det udvidede adgangsprogram, vil blive fulgt i henhold til FDA-vejledning, IRB-retningslinjer for forskere og sponsorstandarddriftsprocedure

Deltageren er forpligtet til at gennemføre de efterfølgende besøg, efter at de har givet deres informerede samtykke.

  • Besøg 1 - Screening i denne periode vil hovedinvestigatoren afgøre, om den screenede deltager er kvalificeret, og om det næste besøg kan planlægges. Når hovedinvestigatoren har vurderet egnetheden (op til 28 dage), vil patienten blive planlagt til den første infusion.
  • Besøg 2 - Infusion 1 (Baseline): dette besøg vil være et udgangspunkt for at sammenligne deltagernes data. Under dette besøg vil patienten modtage det 1. forsøgsprodukt via intravenøs infusion med streng overvågning af vitale tegn i i alt 2 timer.
  • Besøg 3 til 9 - Under disse besøg vil patienten modtage intravenøse infusioner af HB-adMSC'er, mens hendes vitale tegn overvåges nøjagtigt i i alt 2 timer.
  • Opfølgningsbesøg - Under dette sikkerhedsopfølgningsbesøg vil den primære investigator evaluere undersøgelsesproduktets sikkerhed ved at udføre flere vurderinger beskrevet i tabellen over vurderinger.
  • Slut på undersøgelse - Ved afslutningen af ​​besøget med udvidet adgangsprogram vil hovedinvestigatoren udføre forskellige evalueringer for at bestemme patientens fysiske tilstand og vurdere, om der har været sikkerhedshændelser som følge af deltagelsen i det udvidede adgangsprogram.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Sugar Land, Texas, Forenede Stater, 77478
        • Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Patient diagnosticeret med polyneuropati på grund af POEMS syndrom.
  • Patienten skal have deponeret sine stamceller hos Hope Biosciences LLC.

Eksklusionskriterier

  • Patienten har en aktiv infektion, der kræver medicin.
  • Patienten har selvmordstanker under screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hope Biosciences Research Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Thanh Cheng, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HBPN01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger