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タファミディス療法後のATTR-心筋症の安定化

2021年1月25日 更新者：Dr. Wojciech Mazur、The Christ Hospital

トランスサイレチン アミロイド心筋症: 心臓磁気共鳴によって評価される安定化

この研究では、心臓のイメージング心臓磁気共鳴画像法（CMR）を利用して、タファミジスの安定化効果を調査します。 調査員は、次の特定の目的を追求することを提案しています。

  1. 心臓磁気共鳴を利用して、細胞外容積マッピングに基づいてタファミジス治療後の ATTR の安定化を評価します。
  2. 12 か月の追跡調査後、左心室の心筋量、ネイティブ T1、T2、および細胞外容積のマッピングを調査します。
  3. ベースラインおよび 12 か月のフォローアップで追跡する心臓磁気共鳴機能を利用します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

研究者らは、ATTR 野生型および ATTR 変異体の初期段階 (NYHA クラス I およびクラス II) の参加者は、1 年間のタファミジスの後に ATTR の安定化を示すという仮説を立てています。

調査員は、次の特定の目的を追求することを提案しています。

  1. 心臓磁気共鳴を利用して、細胞外容積マッピングに基づいてタファミジス治療後の ATTR の安定化を評価します。
  2. 12 か月の追跡調査後、左心室の心筋量、ネイティブ T1、T2、および細胞外容積のマッピングを調査します。
  3. ベースラインおよび 12 か月のフォローアップで追跡する心臓磁気共鳴機能を利用します。

調査員は、ATTR が確認された 131 人の参加者を登録します。 参加者は、無血清軽鎖アッセイでカッパ：ラムダ軽鎖の割合を測定し、血清および尿の免疫固定電気泳動について検査することにより、軽鎖アミロイドーシスを除外するためにスクリーニングされます。 参加者がATTR（ピロリン酸スキャン陽性スコア> 1.5比）の診断を確認し、ベースラインテストを受けると、参加者は研究に登録するよう求められます。 突然変異と野生型をさらに区別するために、遺伝子検査が行われます。 すべての参加者は、1 年後にテストをフォローアップすることに同意するインフォームド コンセントに署名する必要があります。

参加者は、糸球体濾過率が 30 を超える患者のネイティブ T1、T2、初回通過灌流、および細胞外容積を評価する目的で、ベースラインの心臓磁気共鳴画像法を受けます。 糸球体濾過率が 30 未満の患者は、ネイティブの T1 および T2 値のみが評価されます。 参加者がタファミディス治療中に心臓デバイスを移植された場合、フォローアップの心臓磁気共鳴画像法は、追跡機能と左心室質量のみを評価します。 左心室質量および心臓の磁気特性追跡値は、すべての心臓磁気共鳴画像検査から抽出されます。 1年間のタファミディス療法の後、参加者は検査が行われた最初の施設に戻り、心臓磁気共鳴画像検査の追跡調査を受けます。

この疾患を早期に発見するためのバイオマーカーがまだ特定されている可能性があるという新たな証拠があります。 今後、研究者は、将来の分析のためにすべての参加者の血液サンプルを収集して保存することを提案します.

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
131

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～90年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ATTR-CMと診断された131人の患者がタファミジスで治療されています

説明

包含基準:

  • 以下の基準を満たす患者は含まれます。

    • 18歳と90歳
    • -遺伝子検査によって確認されたトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTRwtまたはATTRm）および/または免疫組織化学分析で確認されたトランスサイレチン前駆体タンパク質の存在、および/またはシンチグラフィー
    • 心不全の病歴 (NYHA I、II、または III)
    • タファミディスによる治療に同意

除外基準:

  • 次の基準のいずれかが満たされない場合、患者は除外されます。

    • トランスサイレチンアミロイド心筋症によるものではない心不全
    • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV 心不全
    • 軽鎖アミロイドーシスの存在（血清または尿）
    • ベースラインで移植された心臓デバイス
    • -過去6か月以内のATTRスタビライザーまたは遺伝子サイレンサーによる治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
トランスサイレチン アミロイド心筋症の安定化
時間枠：1年
1年間のタファミディス治療後の心臓磁気共鳴における細胞外容積の減少によって定義される安定化
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
The Christ Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
The Cleveland Clinic
Ohio State University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年8月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年8月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月12日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 20-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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