Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stabilizacja kardiomiopatii ATTR po leczeniu tafamidisem

25 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

Transtyretynowa kardiomiopatia amyloidowa: stabilizacja oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca

W badaniu zbadany zostanie wpływ tafamidisu na stabilizację z wykorzystaniem obrazowania serca metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR). Śledczy proponują realizację następujących celów szczegółowych:

  1. Wykorzystanie rezonansu magnetycznego serca do oceny stabilizacji ATTR po terapii tafamidisem w oparciu o mapowanie objętości zewnątrzkomórkowej.
  2. Zbadaj masę mięśnia sercowego lewej komory, natywne T1, T2 i mapowanie objętości zewnątrzkomórkowej po 12 miesiącach obserwacji.
  3. Wykorzystaj śledzenie funkcji rezonansu magnetycznego serca na początku badania i po 12 miesiącach obserwacji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badacze postawili hipotezę, że uczestnicy z wcześniejszymi stadiami (klasa I i klasa II NYHA) ATTR typu dzikiego i mutanta ATTR wykażą stabilizację ATTR po 1 roku stosowania tafamidisu.

Śledczy proponują realizację następujących celów szczegółowych:

  1. Wykorzystanie rezonansu magnetycznego serca do oceny stabilizacji ATTR po terapii tafamidisem w oparciu o mapowanie objętości zewnątrzkomórkowej.
  2. Zbadaj masę mięśnia sercowego lewej komory, natywne T1, T2 i mapowanie objętości zewnątrzkomórkowej po 12 miesiącach obserwacji.
  3. Wykorzystaj śledzenie funkcji rezonansu magnetycznego serca na początku badania i po 12 miesiącach obserwacji.

Badacze zarejestrują 131 uczestników z potwierdzonym ATTR. Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu w celu wykluczenia amyloidozy łańcuchów lekkich poprzez pomiar proporcji łańcuchów lekkich kappa:lambda za pomocą testu łańcuchów lekkich bez surowicy i poddani zostaną badaniu elektroforetycznemu immunofiksacji surowicy i moczu. Po potwierdzeniu przez uczestników diagnozy ATTR (wskaźnik pozytywnego wyniku badania pirofosforanowego >1,5) i przejściu podstawowych testów, uczestnicy zostaną poproszeni o włączenie się do badania. Przeprowadzone zostaną testy genetyczne w celu dalszego odróżnienia mutacji od typu dzikiego. Wszyscy uczestnicy będą musieli podpisać świadomą zgodę na dalsze badania po 1 roku.

Uczestnicy zostaną poddani podstawowemu obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego serca w celu oceny natywnej T1, T2, perfuzji pierwszego przejścia i objętości pozakomórkowych u pacjentów ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego >30. U pacjentów ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego <30 oceniane będą tylko natywne wartości T1 i T2. Jeśli uczestnicy zostaną poddani wszczepieniu urządzenia kardiologicznego podczas leczenia tafamidisem, kontrolne obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego serca oceni jedynie śledzenie i masę lewej komory. Wartości śledzenia masy lewej komory i cech magnetycznych serca zostaną wyodrębnione ze wszystkich badań obrazowych rezonansu magnetycznego serca. Po roku terapii Tafamidisem uczestnicy powrócą do początkowej placówki, w której przeprowadzono badania, aby przejść dalsze badanie rezonansem magnetycznym serca.

Pojawiają się dowody na to, że mogą istnieć jeszcze zidentyfikowane biomarkery do wcześniejszego wykrywania tej choroby. Odtąd badacze proponują pobieranie i przechowywanie próbek krwi od wszystkich uczestników do przyszłych analiz.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
131

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

131 pacjentów ze zdiagnozowanym ATTR-CM leczonych tafamidisem

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci zostaną włączeni, jeśli spełnią następujące kryteria:

    • 18 i 90 lat
    • Kardiomiopatia amyloidowa transtyretyny (ATTRwt lub ATTRm) potwierdzona badaniami genetycznymi i/lub obecność białka prekursorowego transtyretyny potwierdzona analizą immunohistochemiczną i/lub scyntygrafią
    • Historia niewydolności serca (NYHA I, II lub III)
    • Zgodził się na leczenie tafamidisem

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli którekolwiek z poniższych kryteriów nie zostanie spełnione:

    • Niewydolność serca niezwiązana z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny
    • Niewydolność serca klasy IV według New York Heart Association (NYHA).
    • Obecność amyloidozy łańcuchów lekkich (surowica lub mocz)
    • Wszczepione urządzenie kardiologiczne na początku badania
    • Leczenie stabilizatorem ATTR lub wyciszaczem genów w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stabilizacja kardiomiopatii amyloidowej transtyretyny
Ramy czasowe: 1 rok
Stabilizacja zdefiniowana jako zmniejszenie objętości pozakomórkowej w rezonansie magnetycznym serca po roku leczenia tafamidisem
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Christ Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Cleveland Clinic
Ohio State University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami