Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATTR-kardiomyopati Stabilisering efter Tafamidis-terapi

25. januar 2021 opdateret af: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

Transthyretin amyloid kardiomyopati: Stabilisering vurderet ved hjertemagnetisk resonans

Undersøgelsen vil undersøge stabiliseringseffekterne af Tafamidis ved hjælp af cardiac imaging cardiac magnetic resonance imaging (CMR). Efterforskerne foreslår at forfølge følgende specifikke mål:

  1. Brug hjertemagnetisk resonans til at vurdere stabilisering af ATTR efter Tafamidis-behandling baseret på ekstracellulær volumenkortlægning.
  2. Undersøg venstre ventrikulær myokardiemasse, native T1, T2 og ekstracellulær volumen kortlægning efter 12 måneders opfølgning.
  3. Brug sporing af hjertemagnetisk resonansfunktion ved baseline og ved 12 måneders opfølgning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne antager, at deltagere med tidligere stadier (NYHA Klasse I og Klasse II) af ATTR vildtype og ATTR mutant vil demonstrere stabilisering af ATTR efter 1 års Tafamidis.

Efterforskerne foreslår at forfølge følgende specifikke mål:

  1. Brug hjertemagnetisk resonans til at vurdere stabilisering af ATTR efter Tafamidis-behandling baseret på ekstracellulær volumenkortlægning.
  2. Undersøg venstre ventrikulær myokardiemasse, native T1, T2 og ekstracellulær volumen kortlægning efter 12 måneders opfølgning.
  3. Brug sporing af hjertemagnetisk resonansfunktion ved baseline og ved 12 måneders opfølgning.

Efterforskerne vil tilmelde 131 deltagere med bekræftet ATTR. Deltagerne vil blive screenet for at udelukke let kæde amyloidose ved enten at måle andelen af ​​kappa: lambda lette kæder med serumfri let kæde assay og testet for immunfikseringselektroforese af serum og urin. Når deltagerne har bekræftet diagnosen ATTR (pyrophosphat scan positive scoring >1,5 ratio) og gennemgået baseline test, vil deltagerne blive bedt om at tilmelde sig undersøgelsen. Gentest vil blive udført for yderligere at skelne mellem mutation og vildtype. Alle deltagere vil blive bedt om at underskrive informeret samtykke og acceptere at følge op på test efter 1 år.

Deltagerne vil gennemgå en baseline hjertemagnetisk resonansbilleddannelse med det formål at evaluere native T1, T2, first pass perfusion og ekstracellulære volumener for patienter med glomerulær filtrationshastighed >30. Patienter med glomerulær filtrationshastighed <30 vil kun få evalueret native T1- og T2-værdier. Hvis deltagerne gennemgår implanteret hjerteanordning under Tafamidis-behandling, vil opfølgende hjertemagnetisk resonansbilleddannelse kun evaluere sporing og venstre ventrikelmasse. Venstre ventrikelmasse og sporingsværdier for hjertemagnetiske egenskaber vil blive ekstraheret fra alle hjertemagnetisk resonansbilleddannelsesundersøgelser. Efter et års Tafamidis-terapi vil deltagerne vende tilbage til den oprindelige facilitet, hvor test blev udført for at gennemgå en opfølgende undersøgelse af hjertemagnetisk resonansbilleddannelse.

Der er nye beviser for, at der kan være biomarkører, der endnu er identificeret til tidligere påvisning af denne sygdom. Fremover foreslår efterforskerne at indsamle og opbevare blodprøver for alle deltagere til fremtidige analyser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
131

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

131 patienter diagnosticeret med ATTR-CM i behandling med Tafamidis

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter vil blive inkluderet, hvis de opfylder følgende kriterier:

    • 18 og 90 år
    • Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTRwt eller ATTRm) bekræftet ved genetisk testning og/eller tilstedeværelse af transthyretin precursorprotein bekræftet ved immunhistokemisk analyse og/eller scintigrafi
    • Anamnese med hjertesvigt (NYHA I, II eller III)
    • Velegnet til behandling med Tafamidis

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil blive udelukket, hvis et af følgende kriterier ikke er opfyldt:

    • Hjertesvigt ikke på grund af transthyretin amyloid kardiomyopati
    • New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvigt
    • Tilstedeværelse af letkædet amyloidose (serum eller urin)
    • Implanteret hjerteapparat ved baseline
    • Behandling med ATTR-stabilisator eller genlyddæmper inden for de seneste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Stabilisering af transthyretin amyloid kardiomyopati
Tidsramme: 1 år
Stabilisering som defineret ved reduktion i ekstracellulært volumen på hjertemagnetisk resonans efter et års Tafamidis-behandling
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Christ Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Cleveland Clinic
Ohio State University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger