Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATTR-kardiomyopati stabilisering etter Tafamidis-terapi

25. januar 2021 oppdatert av: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

Transthyretin Amyloid Kardiomyopati: Stabilisering vurdert av hjertemagnetisk resonans

Studien vil undersøke stabiliseringseffektene av Tafamidis ved bruk av hjerteavbildning hjertemagnetisk resonansavbildning (CMR). Etterforskerne foreslår å forfølge følgende spesifikke mål:

  1. Bruk hjertemagnetisk resonans for å vurdere stabilisering av ATTR etter Tafamidis-behandling basert på ekstracellulær volumkartlegging.
  2. Undersøk venstre ventrikkel myokardmasse, naturlig T1, T2 og ekstracellulær volumkartlegging etter 12 måneders oppfølging.
  3. Bruk sporing av hjertemagnetisk resonansfunksjon ved baseline og ved 12 måneders oppfølging.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne antar at deltakere med tidligere stadier (NYHA klasse I og klasse II) av ATTR villtype og ATTR mutant vil demonstrere stabilisering av ATTR etter 1 år med Tafamidis.

Etterforskerne foreslår å forfølge følgende spesifikke mål:

  1. Bruk hjertemagnetisk resonans for å vurdere stabilisering av ATTR etter Tafamidis-behandling basert på ekstracellulær volumkartlegging.
  2. Undersøk venstre ventrikkel myokardmasse, naturlig T1, T2 og ekstracellulær volumkartlegging etter 12 måneders oppfølging.
  3. Bruk sporing av hjertemagnetisk resonansfunksjon ved baseline og ved 12 måneders oppfølging.

Etterforskerne vil registrere 131 deltakere med bekreftet ATTR. Deltakerne vil bli screenet for å ekskludere lettkjedeamyloidose ved enten å måle andelen kappa: lambda-lette kjeder med serumfri lettkjedeanalyse, og testet for immunfikseringselektroforese av serum og urin. Når deltakerne har bekreftet diagnosen ATTR (pyrofosfatskanning positiv skåring >1,5 ratio) og gjennomgått baseline testing vil deltakerne bli bedt om å melde seg på studien. Gentesting vil utføres for ytterligere å skille mellom mutasjon og villtype. Alle deltakere vil bli pålagt å signere informert samtykke som godtar å følge opp testing ved 1 år.

Deltakerne vil gjennomgå en baseline hjertemagnetisk resonansavbildning med det formål å evaluere naturlig T1, T2, førstepassasjeperfusjon og ekstracellulære volumer for pasienter med glomerulær filtrasjonshastighet >30. Pasienter med glomerulær filtrasjonshastighet <30 vil kun få native T1- og T2-verdier evaluert. Hvis deltakerne gjennomgår implantert hjerteapparat under Tafamidis-behandling, vil oppfølging av hjertemagnetisk resonansavbildning kun evaluere sporing og venstre ventrikkelmasse. Venstre ventrikkelmasse og hjertemagnetiske funksjonssporingsverdier vil bli ekstrahert fra alle hjertemagnetisk resonansavbildningsstudier. Etter ett år med Tafamidis-terapi, vil deltakerne returnere til det opprinnelige anlegget hvor testing ble utført for å gjennomgå en oppfølgingsstudie med magnetisk resonansbilde.

Det er nye bevis for at det kan være biomarkører ennå identifisert for tidligere påvisning av denne sykdommen. Heretter foreslår etterforskerne å samle inn og lagre blodprøver for alle deltakerne for fremtidige analyser.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
131

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

131 pasienter diagnostisert med ATTR-CM blir behandlet med Tafamidis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter vil bli inkludert hvis de oppfyller følgende kriterier:

    • 18 og 90 år
    • Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTRwt eller ATTRm) bekreftet ved genetisk testing og/eller tilstedeværelse av transthyretin forløperprotein bekreftet ved immunhistokjemisk analyse og/eller scintigrafi
    • Anamnese med hjertesvikt (NYHA I, II eller III)
    • Godt å behandle med Tafamidis

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter vil bli ekskludert hvis ett av følgende kriterier ikke er oppfylt:

    • Hjertesvikt skyldes ikke transthyretin amyloid kardiomyopati
    • New York Heart Association (NYHA) hjertesvikt klasse IV
    • Tilstedeværelse av lettkjedeamyloidose (serum eller urin)
    • Implantert hjerteapparat ved baseline
    • Behandling med ATTR-stabilisator eller genlyddemper innen de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Stabilisering av Transthyretin Amyloid Kardiomyopati
Tidsramme: 1 år
Stabilisering som definert ved reduksjon i ekstracellulært volum på hjertemagnetisk resonans etter ett års Tafamidis-behandling
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The Christ Hospital

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Cleveland Clinic
Ohio State University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2020

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2022

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. januar 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 20-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger