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Stabilizzazione della cardiomiopatia ATTR dopo la terapia con Tafamidis

25 gennaio 2021 aggiornato da: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina: stabilizzazione valutata mediante risonanza magnetica cardiaca

Lo studio esaminerà gli effetti di stabilizzazione di Tafamidis utilizzando l'imaging cardiaco con risonanza magnetica cardiaca (CMR). Gli investigatori si propongono di perseguire i seguenti obiettivi specifici:

  1. Utilizzare la risonanza magnetica cardiaca per valutare la stabilizzazione di ATTR dopo la terapia con Tafamidis basata sulla mappatura del volume extracellulare.
  2. Indagare la massa del miocardio ventricolare sinistro, T1 nativo, T2 e la mappatura del volume extracellulare dopo 12 mesi di follow-up.
  3. Utilizzare il tracciamento della funzione di risonanza magnetica cardiaca al basale e al follow-up di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori ipotizzano che i partecipanti con stadi precedenti (NYHA Classe I e Classe II) di ATTR wild type e ATTR mutante dimostreranno la stabilizzazione dell'ATTR dopo 1 anno di Tafamidis.

Gli investigatori si propongono di perseguire i seguenti obiettivi specifici:

  1. Utilizzare la risonanza magnetica cardiaca per valutare la stabilizzazione di ATTR dopo la terapia con Tafamidis basata sulla mappatura del volume extracellulare.
  2. Indagare la massa del miocardio ventricolare sinistro, T1 nativo, T2 e la mappatura del volume extracellulare dopo 12 mesi di follow-up.
  3. Utilizzare il tracciamento della funzione di risonanza magnetica cardiaca al basale e al follow-up di 12 mesi.

Gli investigatori registreranno 131 partecipanti con ATTR confermato. I partecipanti saranno sottoposti a screening per escludere l'amiloidosi da catene leggere misurando la proporzione di kappa: catene leggere lambda con il dosaggio delle catene leggere libere nel siero e testato per l'elettroforesi di immunofissazione di siero e urina. Una volta che i partecipanti hanno confermato la diagnosi di ATTR (rapporto punteggio positivo scansione pirofosfato> 1,5) e sottoposti a test di base, ai partecipanti verrà chiesto di iscriversi allo studio. Verranno eseguiti test genetici per distinguere ulteriormente tra mutazione e wild type. Tutti i partecipanti dovranno firmare il consenso informato accettando di seguire i test a 1 anno.

I partecipanti saranno sottoposti a una risonanza magnetica cardiaca al basale allo scopo di valutare T1 nativo, T2, perfusione di primo passaggio e volumi extracellulari per i pazienti con velocità di filtrazione glomerulare> 30. I pazienti con velocità di filtrazione glomerulare <30 avranno solo valori nativi di T1 e T2 valutati. Se i partecipanti vengono sottoposti a dispositivo cardiaco impiantato durante la terapia con Tafamidis, la risonanza magnetica cardiaca di follow-up valuterà solo il tracciamento e la massa ventricolare sinistra. I valori di tracciamento della massa ventricolare sinistra e delle caratteristiche magnetiche cardiache saranno estratti da tutti gli studi di risonanza magnetica cardiaca. Dopo un anno di terapia con Tafamidis, i partecipanti torneranno alla struttura iniziale dove è stato eseguito il test per sottoporsi a uno studio di risonanza magnetica cardiaca di follow-up.

Vi sono prove emergenti che potrebbero esserci biomarcatori ancora identificati per il rilevamento precoce di questa malattia. D'ora in poi, gli investigatori propongono di raccogliere e conservare campioni di sangue per tutti i partecipanti per analisi future.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
131

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

131 pazienti con diagnosi di ATTR-CM trattati con Tafamidis

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti saranno inclusi se soddisfano i seguenti criteri:

    • 18 e 90 anni
    • Cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTRwt o ATTRm) confermata da test genetici e/o presenza di proteina precursore della transtiretina confermata da analisi immunoistochimiche e/o scintigrafia
    • Storia di insufficienza cardiaca (NYHA I, II o III)
    • Accettabile al trattamento con Tafamidis

Criteri di esclusione:

  • I pazienti saranno esclusi se uno qualsiasi dei seguenti criteri non viene soddisfatto:

    • Insufficienza cardiaca non dovuta a cardiomiopatia amiloide da transtiretina
    • Insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
    • Presenza di amiloidosi da catene leggere (siero o urine)
    • Dispositivo cardiaco impiantato al basale
    • Trattamento con stabilizzatore ATTR o silenziatore genico negli ultimi 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stabilizzazione della cardiomiopatia amiloide da transtiretina
Lasso di tempo: 1 anno
Stabilizzazione come definita dalla riduzione del volume extracellulare alla risonanza magnetica cardiaca dopo un anno di terapia con Tafamidis
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The Christ Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The Cleveland Clinic
Ohio State University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 gennaio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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