タファミディス療法後のATTR-心筋症の安定化

研究者らは、ATTR 野生型および ATTR 変異体の初期段階 (NYHA クラス I およびクラス II) の参加者は、1 年間のタファミジスの後に ATTR の安定化を示すという仮説を立てています。

調査員は、次の特定の目的を追求することを提案しています。

1. 心臓磁気共鳴を利用して、細胞外容積マッピングに基づいてタファミジス治療後の ATTR の安定化を評価します。
2. 12 か月の追跡調査後、左心室の心筋量、ネイティブ T1、T2、および細胞外容積のマッピングを調査します。
3. ベースラインおよび 12 か月のフォローアップで追跡する心臓磁気共鳴機能を利用します。

調査員は、ATTR が確認された 131 人の参加者を登録します。 参加者は、無血清軽鎖アッセイでカッパ：ラムダ軽鎖の割合を測定し、血清および尿の免疫固定電気泳動について検査することにより、軽鎖アミロイドーシスを除外するためにスクリーニングされます。 参加者がATTR（ピロリン酸スキャン陽性スコア> 1.5比）の診断を確認し、ベースラインテストを受けると、参加者は研究に登録するよう求められます。 突然変異と野生型をさらに区別するために、遺伝子検査が行われます。 すべての参加者は、1 年後にテストをフォローアップすることに同意するインフォームド コンセントに署名する必要があります。

参加者は、糸球体濾過率が 30 を超える患者のネイティブ T1、T2、初回通過灌流、および細胞外容積を評価する目的で、ベースラインの心臓磁気共鳴画像法を受けます。 糸球体濾過率が 30 未満の患者は、ネイティブの T1 および T2 値のみが評価されます。 参加者がタファミディス治療中に心臓デバイスを移植された場合、フォローアップの心臓磁気共鳴画像法は、追跡機能と左心室質量のみを評価します。 左心室質量および心臓の磁気特性追跡値は、すべての心臓磁気共鳴画像検査から抽出されます。 1年間のタファミディス療法の後、参加者は検査が行われた最初の施設に戻り、心臓磁気共鳴画像検査の追跡調査を受けます。

この疾患を早期に発見するためのバイオマーカーがまだ特定されている可能性があるという新たな証拠があります。 今後、研究者は、将来の分析のためにすべての参加者の血液サンプルを収集して保存することを提案します.